FDA chấp nhận đơn BLA nộp lại của Replimune cho phương pháp điều trị ung thư hắc tố

WOBURN, Mass. - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp nhận đơn nộp lại Đơn xin cấp phép Sinh phẩm (BLA) của Replimune Group, Inc. (NASDAQ:REPL) cho RP1 kết hợp với nivolumab để điều trị bệnh nhân ung thư hắc tố tiến triển không đáp ứng với phác đồ có chứa kháng PD-1. Công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn lâm sàng, hiện được định giá 351 triệu USD, duy trì vị thế thanh khoản mạnh với dự trữ tiền mặt vượt quá các nghĩa vụ nợ. Theo phân tích của InvestingPro, tỷ lệ thanh toán hiện tại của công ty đạt 6,94x, cho thấy sự ổn định tài chính ngắn hạn vững chắc.

FDA đã ấn định ngày 10 tháng 4 năm 2026 là thời hạn theo Đạo luật Phí Người dùng Thuốc kê đơn (PDUFA) dựa trên khung thời gian nộp lại Loại II, theo thông cáo báo chí của công ty.

Đơn nộp lại của Replimune bao gồm thông tin bổ sung, dữ liệu và phân tích giải quyết các phản hồi nhận được từ cơ quan quản lý sau khi nhận được thư phản hồi đầy đủ vào tháng 7 năm 2025. FDA đã cho biết đơn nộp lại này được coi là phản hồi đầy đủ cho thư đó.

"RP1 kết hợp với nivolumab mang lại hồ sơ cân bằng lợi ích-rủi ro mạnh mẽ trong bối cảnh có ít lựa chọn cho bệnh nhân ung thư hắc tố tiến triển đã không đáp ứng với liệu pháp dựa trên PD-1," ông Sushil Patel, Giám đốc điều hành của Replimune cho biết.

RP1, còn được gọi là vusolimogene oderparepvec, là ứng viên sản phẩm chủ lực của công ty dựa trên chủng virus herpes simplex độc quyền được cải tiến với protein gây dung hợp và GM-CSF. Liệu pháp này được thiết kế để tiêu diệt tế bào khối u và kích hoạt đáp ứng miễn dịch chống lại ung thư.

Replimune, một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng được thành lập vào năm 2015, tập trung vào phát triển các liệu pháp miễn dịch oncolytic mới thông qua nền tảng RPx độc quyền, dựa trên công nghệ nền tảng HSV-1.

Trong các tin tức gần đây khác, Replimune Group Inc. đã có một số tiến triển đáng kể liên quan đến thuốc điều trị ung thư hắc tố RP1. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận đơn nộp lại Đơn xin cấp phép Sinh phẩm (BLA) của công ty cho RP1 kết hợp với nivolumab, nhắm vào bệnh nhân ung thư hắc tố tiến triển. Việc nộp lại này đã ấn định ngày theo Đạo luật Phí Người dùng Thuốc kê đơn (PDUFA) vào ngày 10 tháng 4 năm 2026. Tuy nhiên, Replimune đã gặp thách thức sau cuộc họp Loại A với FDA liên quan đến Thư Phản hồi Đầy đủ (CRL) cho cùng một phương pháp điều trị. FDA đã nêu lên những lo ngại về hiệu quả của thử nghiệm IGNYTE và tính không đồng nhất của quần thể bệnh nhân, ảnh hưởng đến việc diễn giải kết quả.

Để đáp lại những lo ngại về quy định này, JPMorgan đã hạ xếp hạng cổ phiếu của Replimune từ Trung lập xuống Kém khả quan, mặc dù công nhận dữ liệu thuyết phục cho RP1. Trong khi đó, H.C. Wainwright vẫn duy trì xếp hạng Trung lập đối với công ty. Replimune đang tích cực đánh giá phản hồi của FDA, nhưng con đường phía trước rõ ràng theo quy trình phê duyệt nhanh vẫn chưa được xác định. Những diễn biến gần đây này nêu bật các thách thức về quy định đang diễn ra và phản ứng của các nhà phân tích xung quanh nỗ lực của Replimune nhằm đưa phương pháp điều trị ung thư hắc tố ra thị trường.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.