WALTHAM, Mass - TScan Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TCRX), một công ty dược phẩm sinh học chuyên về các liệu pháp thụ thể tế bào T (TCR), đã nhận được chỉ định Liệu pháp Nâng cao Y học Tái tạo (RMAT) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho các liệu pháp TSC-100 và TSC-101. Những liệu pháp này được thiết kế để điều trị các khối u ác tính về huyết học ở những bệnh nhân trải qua cấy ghép tế bào tạo máu đồng loại (HCT) với điều hòa cường độ giảm.
Việc chỉ định RMAT, một phần của Đạo luật Chữa bệnh Thế kỷ 21, nhằm mục đích đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các liệu pháp gen và tế bào đầy hứa hẹn cho các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng. TSC-100 và TSC-101, nhắm mục tiêu các kháng nguyên tương thích mô nhỏ HA-1 và HA-2 tương ứng, nhằm loại bỏ các tế bào tạo máu ác tính và tiền ác tính sau cấy ghép.
Chrystal U. Louis, MD, Giám đốc Y tế của TScan, bày tỏ sự vui mừng của công ty khi nhận được chỉ định RMAT và nhấn mạnh tiềm năng biến đổi của TSC-100 và TSC-101 trong điều trị các bệnh ung thư như bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML), bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính (ALL) và hội chứng myelodysplastic (MDS).
Dữ liệu thử nghiệm giai đoạn 1 của công ty, được cập nhật vào ngày 13 tháng 5 năm 2024, cho thấy tất cả tám bệnh nhân được điều trị bằng TSC-100 hoặc TSC-101 vẫn không tái phát và không phát hiện được bệnh sau hơn 10 tháng. Điều này trái ngược với các bệnh nhân cánh tay đối chứng, nơi tái phát và tử vong sau cấy ghép được quan sát.
Phương pháp điều trị của TScan liên quan đến việc lựa chọn bệnh nhân cấy ghép dương tính với HLA A02: 01 dương tính với HA-1 hoặc HA-2, với những người hiến tặng âm tính với kháng nguyên. Quá trình chọn lọc này nhằm mục đích tăng tỷ lệ chữa khỏi cho người nhận HCT, vì khoảng 40% bệnh nhân AML, ALL và MDS tái phát trong vòng hai năm sau khi trải qua HCT đơn bội đồng loại với điều hòa cường độ giảm.
Chỉ định RMAT cung cấp cho TScan những lợi ích như hướng dẫn chuyên sâu của FDA về phát triển thuốc, thảo luận về các điểm cuối thay thế cho các tương tác sớm và tiềm năng phê duyệt nhanh.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ TScan Therapeutics, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.