FDA cấp tình trạng thuốc mồ côi cho điều trị HAE của Astria

Ngày đăng 19:05 30/09/2024
FDA cấp tình trạng thuốc mồ côi cho điều trị HAE của Astria

BOSTON - Astria Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ATXS), một công ty dược phẩm sinh học, hôm nay đã thông báo rằng thuốc điều tra navenibart của họ đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để điều trị phù mạch di truyền (HAE). Bệnh hiếm gặp này ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ và được đặc trưng bởi các đợt sưng nặng tái phát.

Navenibart, còn được gọi là STAR-0215, là một kháng thể đơn dòng ức chế kallikrein huyết tương, một loại enzyme liên quan đến viêm có thể dẫn đến các cuộc tấn công HAE. Thuốc nhằm mục đích cung cấp phòng ngừa lâu dài các cuộc tấn công HAE với liều lượng không thường xuyên. Theo thông cáo báo chí của công ty, thử nghiệm lâm sàng ALPHA-STAR giai đoạn 1b / 2 đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn, thể hiện hồ sơ an toàn thuận lợi và giảm đáng kể tỷ lệ tấn công HAE hàng tháng.

Jill C. Milne, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Astria Therapeutics, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của navenibart, trích dẫn hiệu quả của nó và sự tiện lợi của chế độ dùng thuốc. Công ty dự kiến sẽ công bố dữ liệu bổ sung từ thử nghiệm ALPHA-STAR vào quý 4 và có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 3 vào đầu năm 2025.

Chỉ định thuốc mồ côi nhằm khuyến khích phát triển thuốc cho các bệnh hiếm gặp bằng cách cung cấp các lợi ích như tín dụng thuế, hỗ trợ của FDA và độc quyền thị trường khi được phê duyệt. Navenibart cũng đã được cấp Chỉ định theo dõi nhanh, có thể đẩy nhanh việc xem xét các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng và đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

Astria Therapeutics tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh dị ứng và miễn dịch. Bên cạnh navenibart, công ty đang nghiên cứu một chương trình thứ hai, STAR-0310, một kháng thể đơn dòng đối kháng OX40 cho viêm da dị ứng, hiện đang được phát triển tiền lâm sàng.

Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Astria Therapeutics và chưa được xác minh độc lập. Các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn, và kết quả thực tế có thể khác với dự kiến. Các nhà đầu tư được cảnh báo không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này, chỉ nói vào ngày thông cáo báo chí.

Trong các tin tức gần đây khác, Astria Therapeutics tiếp tục có những bước tiến trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Navenibart của công ty, một ứng cử viên thuốc cho điều trị dự phòng phù mạch di truyền (HAE), đã được TD Cowen nhấn mạnh về tiềm năng và hiệu quả cạnh tranh của nó. Công ty cũng lưu ý lịch trình dùng thuốc của thuốc, có thể làm giảm đáng kể gánh nặng quản lý cho bệnh nhân.

H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu giá 16 đô la cho Astria, tập trung vào tiềm năng của chương trình OX40. Công ty lưu ý việc xác nhận cơ chế hoạt động OX40 mới, có thể mang lại lợi ích cho chương trình OX40 của Astria.

Oppenheimer đã nâng mục tiêu cổ phiếu cho Astria Therapeutics từ 25 đô la lên 26 đô la, duy trì xếp hạng Outperform, mặc dù công ty báo cáo khoản lỗ quý II cao hơn dự kiến. Quyết định này theo sau những tiến bộ lâm sàng đáng kể, đặc biệt là đối với navenibart.

Astria Therapeutics đã hợp tác với Ypsomed AG để phát triển một máy tiêm tự động cho navenibart, nhằm cung cấp cho bệnh nhân một phương pháp quản lý thân thiện với người dùng. Công ty kết thúc quý với khoảng 355 triệu USD dự trữ tiền mặt, dự kiến sẽ duy trì hoạt động đến giữa năm 2027. Những phát triển này nhấn mạnh sự tiến bộ và tiềm năng liên tục của Astria Therapeutics trong lĩnh vực công nghệ sinh học.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Chỉ định thuốc mồ côi gần đây của FDA Astria Therapeutics cho navenibart xuất hiện vào thời điểm tài chính của công ty đưa ra một bức tranh hỗn hợp. Theo dữ liệu của InvestingPro, Astria có vốn hóa thị trường là 628,58 triệu USD, phản ánh sự quan tâm của nhà đầu tư đối với các phương pháp điều trị đột phá tiềm năng của nó.

Mặc dù có những tin tức tích cực, InvestingPro Tips nêu bật một số thách thức tài chính. Công ty không có lãi trong mười hai tháng qua, với thu nhập hoạt động được điều chỉnh là -92.19 triệu đô la. Điều này phù hợp với InvestingPro Tip chỉ ra rằng các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay.

Tuy nhiên, điều đáng chú ý là Astria nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể mang lại sự linh hoạt về tài chính khi tiến hành các thử nghiệm lâm sàng. Điều này đặc biệt quan trọng do tính chất thâm dụng vốn của phát triển thuốc trong ngành dược phẩm sinh học.

Cổ phiếu này đã cho thấy hiệu suất mạnh mẽ trong ba tháng qua, với tổng lợi nhuận giá là 22,42%. Động lực gần đây này có thể phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về tiềm năng của navenibart và tiến bộ của công ty trong các thử nghiệm lâm sàng.

Đối với các nhà đầu tư đang xem xét Astria Therapeutics, điều quan trọng cần lưu ý là InvestingPro cung cấp 8 mẹo bổ sung có thể cung cấp thêm thông tin chi tiết về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty. Những lời khuyên bổ sung này có thể đặc biệt có giá trị trong việc đánh giá tiềm năng lâu dài của đường ống dẫn thuốc của Astria và khả năng điều hướng những thách thức trong việc đưa các phương pháp điều trị mới ra thị trường.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.