Thủ tướng đồng ý chủ trương xây dựng cao tốc mới kết nối Hòa Bình - Việt Trì
BOSTON - X4 Pharmaceuticals (NASDAQ:XFOR), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các bệnh hệ miễn dịch với vốn hóa thị trường 24 triệu USD, đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp quy chế Xét duyệt Nhanh cho thuốc mavorixafor của họ để điều trị bệnh giảm bạch cầu trung tính mãn tính (CN). Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì bảng cân đối kế toán lành mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ và tỷ lệ thanh toán hiện tại là 3,7 lần. Thuốc uống này hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Phase 3 toàn cầu, dự kiến hoàn thành việc tuyển dụng bệnh nhân vào cuối năm nay.
Chương trình Xét duyệt Nhanh của FDA nhằm đẩy nhanh quá trình đánh giá các loại thuốc có tiềm năng đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong các tình trạng bệnh nghiêm trọng. Mavorixafor, một chất đối kháng CXCR4, trước đây đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho hội chứng WHIM, một bệnh suy giảm miễn dịch hiếm gặp khác, vào tháng 4 năm 2024. Với biên lợi nhuận gộp 82%, X4 Pharmaceuticals thể hiện hiệu quả hoạt động mạnh mẽ trong dòng sản phẩm hiện tại. Người đăng ký InvestingPro có thể truy cập thêm 13 thông tin quan trọng về tình hình tài chính và vị thế thị trường của X4.
Bệnh giảm bạch cầu trung tính mãn tính đặc trưng bởi mức bạch cầu trung tính thấp, dẫn đến tăng nguy cơ nhiễm trùng và ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống. Phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện tại, yếu tố kích thích tạo cụm bạch cầu hạt (G-CSF) dạng tiêm, được phê duyệt vào những năm 1990, có thể gây ra các tác dụng phụ đáng kể và rủi ro lâu dài, bao gồm bệnh bạch cầu. X4 Pharmaceuticals cho rằng mavorixafor có thể mang lại sự cân bằng tốt hơn giữa kiểm soát bệnh và gánh nặng điều trị cho bệnh nhân mắc một số tình trạng CN nguyên phát.
Thử nghiệm 4WARD đang diễn ra nhằm đánh giá hiệu quả, độ an toàn và khả năng dung nạp của mavorixafor, với mục tiêu tuyển dụng 150 người tham gia có số lượng bạch cầu trung tính thấp đã được xác nhận và có tiền sử nhiễm trùng. Tiêu chí đánh giá chính của thử nghiệm bao gồm tỷ lệ nhiễm trùng hàng năm và đáp ứng số lượng bạch cầu trung tính tích cực.
X4 Pharmaceuticals, có trụ sở tại Boston, Massachusetts, đang tận dụng chuyên môn về sinh học CXCR4 để phát triển các liệu pháp cho các bệnh miễn dịch hiếm gặp. Công ty tiếp thị mavorixafor dưới thương hiệu XOLREMDI® tại Hoa Kỳ và tiếp tục khám phá tiềm năng của nó trong các chỉ định khác.
Thông tin trình bày trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ X4 Pharmaceuticals. Trong khi các nhà phân tích dự báo doanh thu tăng trưởng 13% cho năm tài chính 2025, phân tích toàn diện của InvestingPro cho thấy công ty hiện đang được định giá hợp lý. Khám phá các chỉ số định giá chi tiết và dự báo tăng trưởng trong Báo cáo Nghiên cứu Pro độc quyền, có sẵn cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.
Trong các tin tức gần đây khác, X4 Pharmaceuticals đã báo cáo kết quả thu nhập vượt dự báo đáng chú ý cho quý đầu tiên của năm 2025, với thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là 0,04 USD, vượt qua dự báo lỗ 0,12 USD. Doanh thu cũng vượt kỳ vọng, đạt 28,81 triệu USD, cao hơn đáng kể so với mức 12,03 triệu USD dự kiến. Kết quả tài chính mạnh mẽ phần lớn được cho là nhờ vào quan hệ đối tác của công ty với Norgene và các sáng kiến quản lý chi phí chiến lược. Sau những phát triển này, H.C. Wainwright đã nâng mục tiêu giá cho X4 Pharmaceuticals lên 7,00 USD từ 1,50 USD, duy trì xếp hạng Mua đối với cổ phiếu. X4 Pharmaceuticals đang thúc đẩy nghiên cứu 4WARD Phase 3, tập trung vào mavorixafor cho bệnh giảm bạch cầu trung tính mãn tính, với kế hoạch hoàn thành việc tuyển dụng vào nửa cuối năm 2025 và công bố dữ liệu sơ bộ vào nửa cuối năm 2026. Công ty cũng đã thực hiện việc gộp cổ phiếu ngược để đáp ứng các yêu cầu niêm yết của NASDAQ. Ngoài ra, X4 Pharmaceuticals đang nỗ lực mở rộng thị trường, hướng tới sự chấp thuận của EMA cho chỉ định WHIM vào quý đầu tiên năm 2026. Việc tái cơ cấu chiến lược của công ty dự kiến sẽ giảm chi tiêu hàng năm từ 30-35 triệu USD, hỗ trợ hoạt động đến nửa đầu năm 2026.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.