Bitcoin giảm còn 112.900 USD khi thị trường gia tăng lo ngại về khả năng cắt giảm lãi suất
NEW YORK - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RCKT), một công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường 308 triệu USD, đã thông báo hôm thứ Năm rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp quy chế Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) cho liệu pháp gen thử nghiệm RP-A601 điều trị bệnh cơ tim loạn nhịp PKP2 (PKP2-ACM). Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trên bảng cân đối kế toán.
Quy chế này, mang lại những lợi ích bao gồm hướng dẫn chuyên sâu từ FDA và quy trình đánh giá nhanh, được dựa trên dữ liệu an toàn và hiệu quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 của RP-A601, theo thông cáo báo chí của công ty. Với tỷ lệ thanh khoản hiện tại lành mạnh ở mức 9,19, công ty dường như có vị thế tốt để tài trợ cho các chương trình phát triển lâm sàng, mặc dù phân tích của InvestingPro cho thấy công ty đang đốt tiền mặt nhanh chóng.
PKP2-ACM là một bệnh tim di truyền đe dọa tính mạng gây ra loạn nhịp thất và đột tử do tim, ảnh hưởng đến khoảng 50.000 người lớn và trẻ em tại Hoa Kỳ và châu Âu.
Kết quả sơ bộ từ thử nghiệm Giai đoạn 1 đang diễn ra được trình bày tại hội nghị Hội Y học Gen và Tế bào Hoa Kỳ 2025 cho thấy cả ba bệnh nhân người lớn được điều trị với một liều duy nhất RP-A601 đều thể hiện sự gia tăng biểu hiện protein PKP2. Two bệnh nhân có mức cơ sở thấp đã cho thấy mức tăng 110% và 398%.
Dữ liệu thử nghiệm cũng chỉ ra những cải thiện về chức năng tâm thất phải, giảm loạn nhịp thất, và nâng cao chất lượng cuộc sống. Liệu pháp này nhìn chung được dung nạp tốt mà không có độc tính giới hạn liều được báo cáo.
"Đây là quy chế RMAT thứ năm trong lịch sử của chúng tôi và nhấn mạnh cam kết của chúng tôi trong việc phát triển các liệu pháp gen có khả năng chữa trị cho bệnh nhân mắc các bệnh tim mạch hiếm gặp và di truyền," bà Kinnari Patel, Chủ tịch và Trưởng bộ phận R&D tại Rocket Pharmaceuticals, cho biết trong tuyên bố.
Quy chế RMAT được thiết lập theo Đạo luật Chữa bệnh Thế kỷ 21 nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá các ứng viên điều trị đầy hứa hẹn cho các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng. Quy chế này mang lại những lợi ích bao gồm tương tác sớm với FDA và khả năng ưu tiên xem xét đơn xin cấp phép sản phẩm sinh học.
RP-A601 của Rocket cũng nắm giữ quy chế Fast Track tại Hoa Kỳ và quy chế Thuốc mồ côi tại cả Hoa Kỳ và châu Âu.
Trong các tin tức gần đây khác, Rocket Pharmaceuticals đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã thông qua đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới cho RP-A701, một ứng viên liệu pháp gen nhắm vào Bệnh cơ tim giãn liên quan đến BAG3. Đây là một cột mốc quan trọng khi RP-A701 trở thành ứng viên liệu pháp gen giai đoạn lâm sàng thứ ba của công ty. Công ty đang chuẩn bị khởi động thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp này. Ngoài ra, Rocket Pharmaceuticals đã bổ nhiệm ông Christopher Stevens làm giám đốc điều hành, chuyển bà Kinnari Patel sang vị trí chủ tịch và trưởng bộ phận R&D. Gói thù lao của ông Stevens bao gồm mức lương cơ bản 525.000 USD và thù lao cổ phiếu trị giá khoảng 2,5 triệu USD. Trong khi đó, UBS đã hạ mục tiêu giá cho Rocket Pharmaceuticals xuống 5,00 USD từ 12,00 USD, duy trì xếp hạng Mua dù có trở ngại trong chương trình bệnh Danon. Canaccord Genuity cũng giảm mục tiêu giá xuống còn 11 USD từ 34 USD, viện dẫn những thay đổi trong lịch trình ra mắt dự kiến cho RP-A501/Danon. Cả UBS và Canaccord Genuity vẫn lạc quan về triển vọng tương lai của Rocket Pharmaceuticals, đặc biệt với dữ liệu dự kiến công bố cho chương trình PKP2 trong nửa cuối năm 2025.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.