FDA cấp quy chế RMAT cho liệu pháp điều trị u lympho của Lyell

Investing.com — Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp quy chế Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) cho LYL314, một liệu pháp do Lyell Immunopharma, Inc. (Nasdaq: LYEL) phát triển để điều trị u lympho tế bào B lớn tái phát và/hoặc kháng trị. Quyết định này được đưa ra sau khi công ty trình bày dữ liệu lâm sàng đầy hứa hẹn từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đang diễn ra. Công ty, hiện được định giá 131 triệu USD, duy trì vị thế tài chính mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, theo dữ liệu của InvestingPro.

LYL314, trước đây được gọi là IMPT-314, là liệu pháp tế bào CAR T thế hệ tiếp theo nhắm vào cả CD19 và CD20 để cải thiện tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn và kéo dài thời gian đáp ứng so với các phương pháp điều trị nhắm vào CD19 hiện có. Quy chế RMAT dự kiến sẽ đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá bằng cách cho phép tương tác thường xuyên hơn với FDA.

Trong một thử nghiệm gần đây với 23 bệnh nhân mắc u lympho tế bào B lớn tái phát hoặc kháng trị, LYL314 đã cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 94%, với 71% đạt được đáp ứng hoàn toàn trong vòng ba tháng. Thời gian theo dõi trung bình là 6,3 tháng, với 71% bệnh nhân duy trì đáp ứng tại lần theo dõi cuối cùng. Đáng chú ý, không có bệnh nhân nào gặp phải hội chứng giải phóng cytokine cấp độ 3 trở lên, và hội chứng độc tính thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch có thể kiểm soát được. Dữ liệu lâm sàng tích cực đã góp phần vào việc tăng giá cổ phiếu đáng kể 7,6% trong tuần qua, mặc dù cổ phiếu vẫn giảm 62% trong sáu tháng qua. Người đăng ký InvestingPro có quyền truy cập vào 13 thông tin quan trọng bổ sung về hiệu suất và triển vọng của LYEL.

Lyell Immunopharma dự định trình bày thêm dữ liệu từ thử nghiệm này vào cuối năm 2025, bao gồm kết quả cho bệnh nhân được điều trị ở cả môi trường điều trị từ lần thứ 3 trở lên và lần thứ 2. Công ty cũng dự kiến sẽ khởi động hai chương trình then chốt cho LYL314, một cho bệnh nhân ở môi trường điều trị từ lần thứ 3 trở lên vào giữa năm 2025 và một cho những người ở môi trường điều trị lần thứ 2 vào đầu năm 2026.

Quy chế RMAT, một phần của Đạo luật Chữa bệnh Thế kỷ 21, nhằm thúc đẩy các liệu pháp y học tái tạo cho các tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng bằng cách cung cấp các lợi ích tương tự như các chương trình Fast Track và Breakthrough Therapy. Điều này bao gồm khả năng phê duyệt nhanh dựa trên các điểm cuối thay thế hoặc trung gian.

Lyell Immunopharma tập trung vào các liệu pháp tế bào CAR T thế hệ tiếp theo cho bệnh nhân ung thư, nhằm nâng cao độ bền và tính nhất quán của các đáp ứng lâm sàng. Phương pháp tiếp cận của công ty bao gồm các công nghệ giúp tế bào CAR T chống lại sự kiệt sức, duy trì các đặc tính giống tế bào gốc và hoạt động hiệu quả trong môi trường vi thể của khối u. Mặc dù công ty duy trì tỷ lệ hiện tại khỏe mạnh là 7,06 và tài sản thanh khoản vượt quá các nghĩa vụ ngắn hạn, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty đang đốt tiền mặt nhanh chóng, với tỷ suất dòng tiền tự do âm. Khám phá các chỉ số tài chính chi tiết hơn và phân tích chuyên gia với đăng ký InvestingPro.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Lyell Immunopharma, Inc.

Trong tin tức gần đây khác, Lyell Immunopharma đã thông báo đóng cửa cơ sở West Hills, dẫn đến việc cắt giảm khoảng 73 việc làm. Quyết định này được đưa ra sau khi chuyển giao công nghệ thành công đến trung tâm sản xuất LyFE ở Bothell, Washington, nơi đã nhận được sự chấp thuận của FDA để sản xuất ứng viên thuốc IMPT-314 cho các thử nghiệm lâm sàng. Việc đóng cửa dự kiến sẽ phát sinh chi phí từ 3,0 triệu USD đến 4,0 triệu USD, chủ yếu do trợ cấp thôi việc và các chi phí liên quan. Trong một diễn biến riêng biệt, H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Trung lập đối với Lyell Immunopharma, với mức giá mục tiêu là 1,00 USD, khi họ theo dõi tiến trình của các thử nghiệm IMPT-314. Công ty này bày tỏ sự quan tâm đến dữ liệu thử nghiệm sắp tới, lưu ý về cảnh quan cạnh tranh cho các liệu pháp CAR-T. Ngoài ra, Lyell Immunopharma đã nhận được thông báo từ Nasdaq về việc không tuân thủ yêu cầu giá đặt mua tối thiểu. Công ty có thời hạn đến ngày 22 tháng 7 năm 2025 để tuân thủ trở lại, với các lựa chọn bao gồm việc xem xét chia tách cổ phiếu ngược. Các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ những diễn biến này khi Lyell Immunopharma đối mặt với các yêu cầu niêm yết của Nasdaq.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.