Giảm 40%
🔥 Chiến lược chọn cổ phiếu bằng AI, Người khổng lồ công nghệ, tăng +7,1% trong tháng 5.
Hãy hành động ngay khi cổ phiếu vẫn đang NÓNG.
Nhận ƯU ĐÃI 40%

EU mở rộng điều trị xơ nang cho trẻ sơ sinh bằng KALYDECO

Biên tập viênBrando Bricchi
Ngày đăng 22:53 26/04/2024
VRTX
-

LONDON - Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) đã công bố sự chấp thuận của Ủy ban châu Âu để mở rộng việc sử dụng KALYDECO® (ivacaftor) để điều trị xơ nang (CF) ở trẻ sơ sinh từ 1 tháng tuổi với đột biến gen CFTR cụ thể. Cái gật đầu quy định này đánh dấu một sự phát triển đáng kể trong việc quản lý CF, một rối loạn di truyền được biết là rút ngắn tuổi thọ.

Sự chấp thuận, được công bố ngày hôm nay, cho phép điều trị trẻ sơ sinh với một trong chín đột biến trong gen điều chỉnh độ dẫn xuyên màng xơ nang (CFTR). Những đột biến này bao gồm R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N hoặc S549R. KALYDECO® là loại thuốc đầu tiên và duy nhất được phê duyệt ở EU để giải quyết nguyên nhân gốc rễ của CF ở nhóm tuổi này đối với những đột biến này.

Carmen Bozic, MD, Phó chủ tịch điều hành, Phát triển thuốc toàn cầu và các vấn đề y tế, và Giám đốc y tế tại Vertex, nhấn mạnh tầm quan trọng của điều trị sớm, có khả năng làm chậm sự tiến triển của bệnh.

Sau sự chấp thuận của Ủy ban châu Âu, các thỏa thuận tiếp cận hiện tại sẽ cho phép các bệnh nhân đủ điều kiện ở Áo, Cộng hòa Séc, Đan Mạch, Ireland, Na Uy, Thụy Điển và Hà Lan tiếp cận điều trị trong thời gian ngắn. Tại Vương quốc Anh, trẻ sơ sinh đủ điều kiện đã được tiếp cận với chỉ định mở rộng kể từ cuối năm 2023, nhờ thỏa thuận hoàn trả giữa Vertex và Dịch vụ Y tế Quốc gia.

Quảng cáo của bên thứ 3. Không phải là đề nghị hoặc khuyến nghị của Investing.com. Xem miễn trừ trách nhiệm ở đây hoặc loại bỏ quảng cáo .

Vertex cam kết làm việc với các cơ quan bồi hoàn trên toàn Liên minh Châu Âu để đảm bảo tất cả các bệnh nhân đủ điều kiện khác có thể tiếp cận điều trị. Công ty tiếp tục đầu tư vào nghiên cứu và phát triển các liệu pháp điều trị nhiều bệnh di truyền mãn tính, tập trung vào xơ nang, bệnh hồng cầu hình liềm và beta thalassemia phụ thuộc truyền máu.

Xơ nang ảnh hưởng đến hơn 92.000 cá nhân trên toàn thế giới và được đặc trưng bởi sự tích tụ chất nhầy dày do protein CFTR bị khiếm khuyết do đột biến gen CFTR. Sự chấp thuận này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Vertex Pharmaceuticals.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2024 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.