LONDON - Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) đã công bố sự chấp thuận của Ủy ban châu Âu để mở rộng việc sử dụng KALYDECO® (ivacaftor) để điều trị xơ nang (CF) ở trẻ sơ sinh từ 1 tháng tuổi với đột biến gen CFTR cụ thể. Cái gật đầu quy định này đánh dấu một sự phát triển đáng kể trong việc quản lý CF, một rối loạn di truyền được biết là rút ngắn tuổi thọ.
Sự chấp thuận, được công bố ngày hôm nay, cho phép điều trị trẻ sơ sinh với một trong chín đột biến trong gen điều chỉnh độ dẫn xuyên màng xơ nang (CFTR). Những đột biến này bao gồm R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N hoặc S549R. KALYDECO® là loại thuốc đầu tiên và duy nhất được phê duyệt ở EU để giải quyết nguyên nhân gốc rễ của CF ở nhóm tuổi này đối với những đột biến này.
Carmen Bozic, MD, Phó chủ tịch điều hành, Phát triển thuốc toàn cầu và các vấn đề y tế, và Giám đốc y tế tại Vertex, nhấn mạnh tầm quan trọng của điều trị sớm, có khả năng làm chậm sự tiến triển của bệnh.
Sau sự chấp thuận của Ủy ban châu Âu, các thỏa thuận tiếp cận hiện tại sẽ cho phép các bệnh nhân đủ điều kiện ở Áo, Cộng hòa Séc, Đan Mạch, Ireland, Na Uy, Thụy Điển và Hà Lan tiếp cận điều trị trong thời gian ngắn. Tại Vương quốc Anh, trẻ sơ sinh đủ điều kiện đã được tiếp cận với chỉ định mở rộng kể từ cuối năm 2023, nhờ thỏa thuận hoàn trả giữa Vertex và Dịch vụ Y tế Quốc gia.
Vertex cam kết làm việc với các cơ quan bồi hoàn trên toàn Liên minh Châu Âu để đảm bảo tất cả các bệnh nhân đủ điều kiện khác có thể tiếp cận điều trị. Công ty tiếp tục đầu tư vào nghiên cứu và phát triển các liệu pháp điều trị nhiều bệnh di truyền mãn tính, tập trung vào xơ nang, bệnh hồng cầu hình liềm và beta thalassemia phụ thuộc truyền máu.
Xơ nang ảnh hưởng đến hơn 92.000 cá nhân trên toàn thế giới và được đặc trưng bởi sự tích tụ chất nhầy dày do protein CFTR bị khiếm khuyết do đột biến gen CFTR. Sự chấp thuận này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Vertex Pharmaceuticals.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.