Disc Medicine nộp đơn xin phê duyệt thuốc bitopertin điều trị EPP

WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), công ty có cổ phiếu đã tăng 25% trong tuần qua và 113% trong sáu tháng qua, đã nộp đơn xin phê duyệt thuốc mới (NDA) để được chấp thuận nhanh cho bitopertin trong điều trị bệnh porphyria hồng cầu (EPP) vào ngày 29 tháng 9, theo thông báo của công ty hôm thứ Hai.

Công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng này, hiện được định giá 3,13 tỷ USD, cũng đã nhận được Phiếu Ưu tiên Quốc gia của Ủy viên FDA (CNPV), được thiết kế để rút ngắn thời gian xem xét NDA xuống còn 1-2 tháng. Điều này có thể dẫn đến việc phê duyệt và thương mại hóa vào cuối năm 2025 hoặc đầu năm 2026. Dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty duy trì điểm sức khỏe tài chính mạnh ở mức 2,62, được các nhà phân tích đánh giá là "TỐT".

Disc Medicine đang đẩy nhanh các hoạt động chuẩn bị thương mại để đảm bảo bệnh nhân được tiếp cận thuốc khi được phê duyệt. Công ty tiếp tục tuyển dụng bệnh nhân trong thử nghiệm xác nhận APOLLO của bitopertin trong điều trị EPP, nhằm hỗ trợ việc phê duyệt tiềm năng ở các khu vực ngoài Hoa Kỳ.

Công ty cũng đang phát triển danh mục sản phẩm về cân bằng sắt. DISC-0974, một kháng thể chống hemojuvelin, đang được phát triển cho bệnh thiếu máu do xơ tủy (MF) với dữ liệu ban đầu Giai đoạn 2 dự kiến có vào cuối năm nay. DISC-3405, một kháng thể chống TMPRSS6, đang được phát triển cho bệnh đa hồng cầu (PV) với dữ liệu Giai đoạn 2 dự kiến vào năm 2026.

"Chúng tôi đang định vị DISC-0974 để phát triển trong điều trị thiếu máu do MF và mong đợi cung cấp bộ dữ liệu ban đầu từ thử nghiệm RALLY-MF Giai đoạn 2 vào cuối năm nay," ông John Quisel, Giám đốc Điều hành và Chủ tịch của Disc Medicine cho biết.

Công ty dự định bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 2 của DISC-0974 trong điều trị thiếu máu do bệnh viêm ruột vào Quý 1 năm 2026 và thử nghiệm Giai đoạn 1b của DISC-3405 trong bệnh hồng cầu hình liềm vào cuối năm nay.

Disc Medicine báo cáo vị thế tài chính mạnh với khoảng 616 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền mặt và chứng khoán có thể bán được vào cuối Quý 3 năm 2025.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ công ty. Bitopertin, DISC-0974 và DISC-3405 là các thuốc thử nghiệm chưa được phê duyệt sử dụng ở bất kỳ khu vực pháp lý nào trên toàn thế giới.

Trong các tin tức gần đây khác, Disc Medicine đã nhận được sự hỗ trợ đáng kể với thông báo về Phiếu Ưu tiên Xem xét Quốc gia của Ủy viên FDA (CNPV) cho ứng viên thuốc bitopertin. Phiếu này dự kiến sẽ đẩy nhanh tiến độ phê duyệt cho bitopertin, nhằm điều trị bệnh porphyria hồng cầu (EPP) và porphyria liên kết X. Sáng kiến của FDA được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các loại thuốc giải quyết các ưu tiên sức khỏe chính. Ngoài ra, Cantor Fitzgerald đã nâng mục tiêu giá cho Disc Medicine từ 132 USD lên 153 USD, duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, sau khi công ty nhận được phiếu ưu tiên của FDA. Wells Fargo cũng tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng với mục tiêu giá 91 USD, phản ánh tâm lý tích cực liên tục từ các nhà phân tích. Trong các phát triển tiếp theo, Disc Medicine đang chuẩn bị trình bày dữ liệu lâm sàng cập nhật về nghiên cứu Giai đoạn 1b của DISC-0974 tại Tuần lễ Thận của Hiệp hội Thận học Hoa Kỳ. Bài trình bày này sẽ đề cập đến tính an toàn, khả năng dung nạp và các chỉ số quan trọng khác liên quan đến điều trị bệnh thận mãn tính không phụ thuộc lọc máu và thiếu máu. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh tiến trình chiến lược của công ty trong việc thúc đẩy các ứng viên thuốc của mình.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.