Cullinan Therapeutics khởi động nghiên cứu về bệnh Sjögren

Investing.com — Cullinan Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CGEM), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 454 triệu USD, đã thông báo hôm nay về việc khởi động nghiên cứu lâm sàng cho thuốc ứng viên CLN-978, nhắm đến bệnh nhân mắc bệnh Sjögren (SjD) tại Hoa Kỳ. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì vị thế tài chính mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, mặc dù cổ phiếu đã giảm hơn 71% trong năm qua. Nghiên cứu này diễn ra sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới (IND) cho CLN-978, loại thuốc cũng đang được nghiên cứu cho bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE) và viêm khớp dạng thấp.

Thử nghiệm sẽ bao gồm bệnh nhân mắc bệnh Sjögren từ mức độ trung bình đến nặng đáp ứng các tiêu chí y tế cụ thể, bao gồm sự hiện diện của một số kháng thể nhất định. Tương tự như nghiên cứu SLE, thử nghiệm sẽ sử dụng phương pháp tăng liều để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và đặc tính dược lý của CLN-978, cũng như tác động của nó đối với hoạt động của bệnh.

Ông Jeffrey Jones, Giám đốc Y khoa tại Cullinan Therapeutics, bày tỏ sự lạc quan về việc mở rộng chương trình phát triển lâm sàng để bao gồm bệnh Sjögren. Ông nhấn mạnh phương pháp tiếp cận mới của chất gắn kết tế bào T lưỡng đặc hiệu CLN-978, nhắm vào CD19 và hướng đến việc làm cạn kiệt tế bào B với phương pháp tiêm dưới da thuận tiện.

Nhu cầu về các phương pháp điều trị đổi mới được nhấn mạnh bởi sự thiếu vắng các liệu pháp được phê duyệt để giải quyết toàn diện bệnh Sjögren, một tình trạng tự miễn mãn tính ảnh hưởng đến khoảng bốn triệu người Mỹ. Các triệu chứng bao gồm khô, mệt mỏi, đau và có thể ảnh hưởng đến các cơ quan, thường dẫn đến chất lượng cuộc sống giảm sút. Mặc dù tỷ lệ hiện tại của công ty là 13,5 cho thấy sự ổn định tài chính ngắn hạn mạnh mẽ, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty vẫn chưa có lợi nhuận, với các nhà phân tích dự đoán sẽ tiếp tục lỗ trong năm nay.

Thuốc đang được nghiên cứu là một phần của nỗ lực nghiên cứu quốc tế rộng lớn hơn, với các nghiên cứu đã được tiến hành cho SLE tại Hoa Kỳ, Úc và châu Âu, và cho viêm khớp dạng thấp tại nhiều địa điểm ở châu Âu. Nghiên cứu về bệnh Sjögren dự kiến sẽ được triển khai tại nhiều địa điểm ở Hoa Kỳ và trên toàn cầu trong quý này.

CLN-978 được thiết kế như một chất gắn kết tế bào T CD19xCD3 lưỡng đặc hiệu có hiệu lực cao, được thiết kế để nhắm vào tế bào B với ái lực cao, có khả năng cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc các bệnh tự miễn khác nhau.

Thông báo này dựa trên tuyên bố từ thông cáo báo chí của Cullinan Therapeutics. Các tuyên bố hướng tới tương lai của công ty phải đối mặt với rủi ro và sự không chắc chắn có thể ảnh hưởng đến kết quả thực tế của các thử nghiệm lâm sàng và tiềm năng thương mại trong tương lai của CLN-978. Với các nhà phân tích đặt mục tiêu giá từ 27 đến 36 USD, người đăng ký InvestingPro có thể truy cập thêm thông tin chi tiết, bao gồm 8 ProTips độc quyền và các chỉ số tài chính chi tiết để đánh giá tốt hơn tiềm năng của công ty. Thông báo thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 20 tháng 5 năm 2025.

Trong tin tức gần đây khác, Cullinan Therapeutics đã nhận được sự chấp thuận từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu để tiến hành thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 cho thuốc ứng viên CLN-978, nhằm điều trị viêm khớp dạng thấp khó điều trị. Thử nghiệm này dự kiến sẽ bắt đầu vào quý hai năm 2025 và sẽ đánh giá tính an toàn và hiệu quả của thuốc tại các viện nghiên cứu ở Đức và Ý. CLN-978 cũng đang được nghiên cứu cho bệnh lupus ban đỏ hệ thống ở nhiều khu vực, bao gồm Hoa Kỳ, châu Âu và Úc. Trong một diễn biến khác, H.C. Wainwright đã nâng mục tiêu giá cho Cullinan Oncology lên 33 USD, duy trì xếp hạng Mua. Điều chỉnh này diễn ra sau khi hoàn thành thành công thử nghiệm REZILIENT1 Giai đoạn 2b, đạt được mục tiêu chính trong điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ với thuốc zipalertinib. Kết quả thử nghiệm cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể tích cực, và hồ sơ an toàn phù hợp với dữ liệu trước đó. Cullinan Oncology đang lên kế hoạch thảo luận với FDA để xin phê duyệt tại Hoa Kỳ, với mục tiêu nộp hồ sơ vào nửa cuối năm 2025. Ngoài ra, Cullinan đang tiến hành các nghiên cứu thêm, REZILIENT3 và REZILIENT2, cho điều trị đầu tay và các nghiên cứu đoàn hệ song song, tương ứng, hiện đang tuyển bệnh nhân.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.