CRISPR Therapeutics công bố dữ liệu đầy hứa hẹn cho thuốc điều trị cholesterol CTX310

ZUG, Thụy Sĩ và BOSTON - CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP), công ty chỉnh sửa gen trị giá 4,4 tỷ đô la có cổ phiếu đã tăng hơn 21% từ đầu năm đến nay theo dữ liệu của InvestingPro, đã công bố dữ liệu lâm sàng Giai đoạn 1 mới cho thuốc điều trị cholesterol thử nghiệm CTX310, cho thấy sự giảm phụ thuộc vào liều lượng đối với triglyceride và mức cholesterol LDL, theo thông báo của công ty được phát hành hôm thứ Năm.

Dữ liệu cho thấy mức giảm đỉnh lên đến 82% triglyceride và lên đến 86% cholesterol LDL ở liều cao nhất được thử nghiệm, với điều mà công ty mô tả là hồ sơ an toàn được dung nạp tốt.

CTX310 nhắm vào gen ANGPTL3, gen điều chỉnh mức LDL và triglyceride - cả hai đều được công nhận là yếu tố nguy cơ gây bệnh tim do xơ vữa động mạch. Thuốc đang được thử nghiệm trên bệnh nhân mắc các dạng cholesterol cao và triglyceride khác nhau, bao gồm tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử và tăng triglyceride máu nặng.

Công ty dự định trình bày dữ liệu Giai đoạn 1 hoàn chỉnh cho CTX310 tại một hội nghị y khoa trong nửa cuối năm 2025.

CRISPR Therapeutics cũng thông báo rằng dữ liệu cho CTX320, nhắm vào gen LPA đối với lipoprotein(a) tăng cao, hiện được dự kiến vào nửa đầu năm 2026 thay vì sớm hơn. Công ty đã viện dẫn "quyết định chiến lược để kết hợp những hiểu biết mới nổi từ bối cảnh điều trị Lp(a) đang phát triển" cho sự chậm trễ này.

Ngoài ra, công ty báo cáo rằng chương trình tim mạch tiền lâm sàng CTX340, nhắm vào gen AGT đối với tăng huyết áp kháng trị, đang tiến triển hướng tới việc nộp hồ sơ quy định.

CRISPR Therapeutics đang phát triển các liệu pháp này bằng cách sử dụng nền tảng hạt nano lipid độc quyền để cung cấp các thành phần chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9 đến gan.

Công ty ước tính rằng hơn 40 triệu bệnh nhân chỉ riêng tại Hoa Kỳ bị ảnh hưởng bởi cholesterol LDL tăng cao, triglyceride tăng cao nghiêm trọng, hoặc cả hai tình trạng. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 32 đến 268 đô la, các nhà đầu tư có thể tiếp cận phân tích tài chính chi tiết và 12 ProTips độc quyền bổ sung thông qua báo cáo nghiên cứu toàn diện của InvestingPro.

Trong các tin tức gần đây khác, CRISPR Therapeutics đã đạt được những bước tiến đáng kể trong các nỗ lực tài chính và chiến lược của mình. Công ty đã báo cáo kết quả quý một năm 2025 đáp ứng kỳ vọng của các nhà phân tích, khiến Clear Street nâng xếp hạng cổ phiếu từ Giữ lên Mua, với mục tiêu giá mới là 45,00 đô la. Các cổ đông tại Đại hội Đồng Cổ đông Thường niên 2025 của CRISPR Therapeutics đã phê duyệt các đề xuất quan trọng, bao gồm sửa đổi Điều lệ Hiệp hội và bầu các thành viên hội đồng quản trị. Ngoài ra, CRISPR Therapeutics đã hình thành quan hệ đối tác chiến lược với Sirius Therapeutics để phát triển SRSD107, một liệu pháp siRNA mới nhắm vào các rối loạn huyết khối, với kết quả thử nghiệm Giai đoạn 1 đầy hứa hẹn. Citizens JMP đã tái khẳng định xếp hạng Vượt trội Thị trường và mục tiêu giá 86,00 đô la, ghi nhận tiến bộ của công ty trong các chương trình điều trị in-vivo. Công ty đã nhấn mạnh tiềm năng để CRISPR Therapeutics đạt được tăng trưởng vượt ra ngoài các lĩnh vực tập trung ban đầu. Chương trình CTX310 của công ty đã cho thấy kết quả tích cực trong việc giảm mức protein ANGPTL3, và có sự mong đợi cho dữ liệu sắp tới từ chương trình CTX320 nhắm vào Lp(a). Những phát triển này nhấn mạnh những nỗ lực liên tục của CRISPR Therapeutics để mở rộng danh mục đầu tư và nâng cao vị thế của mình trong lĩnh vực công nghệ sinh học.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.