Fed cắt giảm lãi suất lần thứ hai trong năm nay, nhưng hạ nhiệt kỳ vọng về đợt cắt giảm vào tháng 12
ZUG, Thụy Sĩ và BOSTON - CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP), công ty chỉnh sửa gen trị giá 6,8 tỷ đô la có cổ phiếu đã tăng hơn 90% từ đầu năm đến nay, đã trình bày dữ liệu tiền lâm sàng mới cho ứng viên điều trị thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD) tại Đại hội thường niên của Hiệp hội Liệu pháp Gen và Tế bào Châu Âu, theo thông cáo báo chí của công ty. Dữ liệu InvestingPro cho thấy công ty đang giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần là 78,48 đô la, phản ánh sự tin tưởng mạnh mẽ của nhà đầu tư vào đường ống điều trị của họ.
Liệu pháp đang nghiên cứu, CTX460, là ứng viên đầu tiên từ nền tảng chỉnh sửa gen SyNTase của CRISPR và đã chứng minh hiệu quả đáng kể trong các mô hình bệnh AATD, đạt được hơn 90% hiệu chỉnh mRNA và tỷ lệ M-AAT:Z-AAT trong huyết thanh hơn 99% sau một liều duy nhất.
CTX460 sử dụng phương pháp phân phối hạt nano lipid để nhắm vào đột biến E342K trong gen SERPINA1 gây ra AATD, một rối loạn di truyền khiến bệnh nhân sản xuất phiên bản bị gấp khúc sai của protein alpha-1 antitrypsin. Sự gấp khúc sai này dẫn đến tích tụ protein trong gan và bảo vệ không đủ cho mô phổi.
Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng sử dụng cả mô hình AATD ở chuột và chuột cống, một liều duy nhất CTX460 đã đạt được hiệu chỉnh gen đáng kể ở liều thấp chỉ 0,1 mg/kg. Ở liều 0,5 mg/kg, liệu pháp tạo ra mức tăng hơn năm lần trong tổng nồng độ AAT huyết thanh so với giá trị trước khi điều trị.
"Kết quả tiền lâm sàng chứng minh tiềm năng của CTX460, được phát triển bằng nền tảng chỉnh sửa SyNTase mới của chúng tôi, để hiệu chỉnh đột biến với độ chính xác và hiệu quả cao," ông Naimish Patel, Giám đốc Y khoa của CRISPR Therapeutics cho biết.
Công ty dự kiến sẽ bắt đầu thử nghiệm lâm sàng cho CTX460 vào giữa năm 2026. Các phương pháp điều trị AATD hiện tại đòi hỏi truyền tĩnh mạch protein tinh khiết hàng tuần và không giải quyết được nguyên nhân di truyền cơ bản của bệnh.
AATD ảnh hưởng đến gan và phổi, với bệnh nhân thường có mức alpha-1 antitrypsin thấp hơn khoảng bốn lần so với bình thường, khiến họ dễ bị khí phế thũng và các tình trạng nghiêm trọng khác.
Độ bền của quá trình chỉnh sửa được duy trì lên đến 9 tuần ở chuột và 7 tuần ở chuột cống, theo dữ liệu được trình bày tại hội nghị. Mặc dù công ty duy trì điểm sức khỏe tài chính mạnh theo phân tích của InvestingPro, với tỷ lệ hiện tại là 16,6 cho thấy thanh khoản mạnh mẽ, nhà đầu tư nên lưu ý rằng các nhà phân tích dự đoán doanh số sẽ giảm trong năm hiện tại. Công ty dự kiến báo cáo kết quả kinh doanh tiếp theo vào ngày 29 tháng 10, có thể cung cấp thêm thông tin chi tiết về lộ trình phát triển của CTX460. Để có phân tích toàn diện về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của CRISPR Therapeutics, bao gồm hơn 15 ProTips bổ sung, nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro chi tiết có sẵn trên InvestingPro.
Trong các tin tức gần đây khác, CRISPR Therapeutics đã báo cáo những phát triển đáng kể có thể thu hút nhà đầu tư. Kết quả tài chính quý hai năm 2025 của công ty đã nêu bật doanh số CASGEVY đạt 30 triệu đô la, đánh dấu mức tăng 114% so với 14 triệu đô la của quý đầu tiên. CRISPR Therapeutics, hợp tác với Sirius Therapeutics, cũng đã điều trị cho bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 cho SRSD107, một liệu pháp nhằm ngăn ngừa huyết khối tĩnh mạch ở bệnh nhân phẫu thuật đầu gối. Thử nghiệm này là một phần của quan hệ đối tác rộng lớn hơn với Sirius đã thu hút sự quan tâm của các nhà phân tích.
BMO Capital đã tái khẳng định xếp hạng Vượt trội với mức giá mục tiêu 75 đô la, trích dẫn tiềm năng trong thị trường huyết khối. Trong khi đó, H.C. Wainwright đã duy trì xếp hạng Mua và tăng mức giá mục tiêu lên 80 đô la, lưu ý rằng mục tiêu hiện tại không bao gồm đóng góp tiềm năng từ SRSD107. JPMorgan đã bắt đầu đánh giá với xếp hạng Tăng Tỷ Trọng và mức giá mục tiêu 70 đô la, cho rằng CRISPR Therapeutics đang tiếp cận một số điểm quan trọng trong danh mục đầu tư của mình. Những cập nhật này phản ánh triển vọng tích cực của các nhà phân tích về các động thái chiến lược và tiềm năng thị trường của CRISPR Therapeutics.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.