Jefferies: iPhone 17 Pro có thể là bài toán khó nhất của Apple
Hôm thứ Tư, HC Wainwright đã tái khẳng định xếp hạng Mua với mục tiêu giá $ 14.00 cho Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ: INZY), sau thông báo của công ty về Chỉ định theo dõi nhanh gần đây của FDA. Việc chỉ định đã được cấp cho INZ-701 để điều trị Thiếu ABCC6, một rối loạn khoáng hóa hiếm gặp. Cột mốc quy định này được xây dựng dựa trên Chỉ định thuốc mồ côi được bảo đảm trước đó của thuốc từ cả FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA).
Trạng thái Fast Track, được trao vào ngày 2 tháng 7 năm 2024, dựa trên sự kết hợp của dữ liệu dược lý phi lâm sàng, cùng với kết quả an toàn và hiệu quả sơ bộ từ thử nghiệm giai đoạn 1/2 đang diễn ra của Inozyme đối với INZ-701 ở người lớn. Thử nghiệm, báo cáo dữ liệu hàng đầu tích cực vào ngày 8 tháng 4 năm 2024, liên quan đến 10 người lớn có gánh nặng bệnh tật nghiêm trọng.
Những người tham gia được chia thành các đoàn hệ dùng thuốc khác nhau, với liều cao nhất cho thấy sự gia tăng nhanh chóng và bền vững nồng độ pyrophosphate, giống như những người được thấy ở những người khỏe mạnh.
Nghiên cứu đã đáp ứng tất cả các mục tiêu của nó, và thật thú vị, các phản ứng tích cực đối với việc điều trị không tương quan với liều lượng được dùng. Chuẩn độ kháng thể kháng thuốc (ADA) đã được phát hiện nhưng thường thấp đến trung bình, thoáng qua và không trung hòa. Hơn nữa, sự hiện diện của ADA dường như không có bất kỳ ý nghĩa lâm sàng nào.
Các kết quả tích cực khác bao gồm ổn định và giảm độ dày môi trường động mạch cảnh, và tăng độ dày màng đệm quan sát thấy ở phần lớn bệnh nhân được đánh giá.
Chức năng thị giác, được đo bằng khảo sát VFQ-25, cũng cho thấy sự cải thiện ở bốn trong số sáu bệnh nhân ban đầu đạt điểm dưới 90, một điểm số điển hình trong dân số nói chung, sau 48 tuần điều trị bằng INZ-701. Inozyme đã xác định được khoảng 1.300 bệnh nhi tiềm năng bị thiếu ABCC6 chỉ riêng ở Hoa Kỳ.
Công ty dự kiến ra mắt thương mại INZ-701 cho ABCC6 Deficiency vào năm 2028, dự kiến doanh thu 29,3 triệu đô la trong năm ra mắt và hy vọng chúng sẽ tăng lên 347 triệu đô la vào năm 2030.
Trong các tin tức gần đây khác, Inozyme Pharma đã có những tiến bộ đáng kể trong việc phát triển thuốc. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Fast Track cho thuốc điều tra INZ-701 của Inozyme để điều trị Thiếu ABCC6, một rối loạn di truyền hiếm gặp.
Quyết định này dựa trên dữ liệu sơ bộ đầy hứa hẹn từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 đang diễn ra của công ty. Chương trình Fast Track của FDA được thiết kế để đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng và đáp ứng các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.
Trong các diễn biến khác, cuộc họp cổ đông thường niên của Inozyme đã dẫn đến việc bầu lại ba giám đốc loại I và phê chuẩn Ernst &; Young LLP là công ty kế toán công đã đăng ký độc lập của công ty cho năm tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024.
Ngoài ra, các báo cáo phân tích gần đây đã đóng một vai trò quan trọng trong việc định hình tâm lý nhà đầu tư. Wells Fargo đã bắt đầu bảo hiểm trên Inozyme Pharma, chỉ định xếp hạng Thừa cân và mục tiêu giá là $ 14.00. Mặt khác, H.C. Wainwright và BofA Securities đều duy trì xếp hạng Mua cho công ty, mặc dù hạ mục tiêu giá của họ xuống 14 đô la từ 16 đô la.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Giữa những phát triển lâm sàng tích cực cho Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ: INZY), các nhà đầu tư có thể đang cân nhắc sức khỏe tài chính và tâm lý thị trường xung quanh cổ phiếu. Với vốn hóa thị trường là 273,4 triệu đô la, tình hình tài chính của Inozyme cho thấy một bức tranh hỗn hợp. Một mẹo InvestingPro chỉ ra rằng công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ, mang lại sự ổn định tài chính. Tuy nhiên, công ty đang nhanh chóng cạn kiệt dự trữ tiền mặt và không có lãi trong mười hai tháng qua, cho thấy những thách thức tiềm ẩn phía trước.
Từ quan điểm định giá, tỷ lệ P/E của Inozyme ở mức -3,49, phản ánh những thách thức về thu nhập hiện tại của nó. Ngoài ra, giá cổ phiếu của công ty đã khá biến động, với mức giảm đáng kể 38,35% trong ba tháng qua, điều này có thể khiến các nhà đầu tư tìm kiếm sự ổn định. Trên một lưu ý tích cực hơn, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, điều này có thể trấn an những người lo lắng về nghĩa vụ tài chính trước mắt của công ty.
Đối với những người quan tâm đến những hiểu biết và mẹo khác, có những Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn cho Inozyme, có thể được tìm thấy tại https://www.investing.com/pro/INZY. Để truy cập những phân tích này và chi tiết hơn, độc giả có thể sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm giá tới 10% cho Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.