Ông Trump tuyên bố vàng sẽ không bị áp thuế
CAMBRIDGE/BEDFORD, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) và Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK) đã thông báo hôm thứ Hai rằng bệnh nhân đầu tiên đã được tiêm liều trong nghiên cứu EMPEROR giai đoạn 3 toàn cầu của họ để đánh giá zorevunersen trong điều trị hội chứng Dravet. Theo dữ liệu của InvestingPro, Stoke duy trì điểm sức khỏe tài chính xuất sắc, với tỷ lệ thanh toán hiện tại mạnh mẽ là 8,41 và tỷ lệ nợ trên vốn chủ sở hữu tối thiểu là 0,01, giúp công ty có vị thế tốt cho giai đoạn lâm sàng quan trọng này.
Zorevunersen, một oligonucleotide antisense đang được nghiên cứu, đang được phát triển như một phương pháp điều trị tiềm năng đầu tiên có thể điều chỉnh bệnh cho hội chứng Dravet, một bệnh động kinh di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi các cơn co giật nghiêm trọng và suy giảm phát triển thần kinh.
Nghiên cứu EMPEROR sẽ tuyển các bệnh nhân từ 2 đến 18 tuổi có các biến thể gen SCN1A đã được xác nhận. Sau giai đoạn cơ sở 8 tuần, những người tham gia sẽ được phân ngẫu nhiên để nhận zorevunersen hoặc một thủ thuật giả dược trong thời gian điều trị 52 tuần.
Tiêu chí đánh giá chính là sự thay đổi về tần suất co giật vận động chính ở tuần 28, với các tiêu chí phụ quan trọng bao gồm tần suất co giật ở tuần 52 và những thay đổi về hành vi và nhận thức được đo lường bằng các tiểu lĩnh vực Vineland-3.
"Mặc dù được điều trị bằng các loại thuốc chống co giật hiện có, hiện không có thuốc được phê duyệt nào giải quyết các khía cạnh nhận thức và hành vi cơ bản của căn bệnh di truyền hiếm gặp này," bà Katherine Dawson, Trưởng Đơn vị Phát triển Trị liệu tại Biogen cho biết.
Thử nghiệm đã bắt đầu tại Hoa Kỳ, Vương quốc Anh và Nhật Bản, với kế hoạch mở rộng sang châu Âu. Những người tham gia đủ điều kiện sẽ được đề nghị điều trị liên tục với zorevunersen trong một nghiên cứu mở rộng nhãn mở sau khi hoàn thành thử nghiệm chính.
Zorevunersen hoạt động bằng cách tăng sản xuất protein NaV1.1 trong tế bào não từ bản sao không đột biến của gen SCN1A. FDA đã cấp cho thuốc này chỉ định thuốc mồ côi, chỉ định bệnh hiếm gặp ở trẻ em và Chỉ định Trị liệu Đột phá.
Theo hợp tác chiến lược của họ, Stoke giữ quyền độc quyền đối với zorevunersen tại Hoa Kỳ, Canada và Mexico, trong khi Biogen nhận được quyền thương mại hóa độc quyền cho phần còn lại của thế giới.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ các công ty.
Trong tin tức gần đây khác, Stoke Therapeutics và Biogen đã thông báo rằng bệnh nhân đầu tiên đã được tiêm liều trong nghiên cứu EMPEROR giai đoạn 3 toàn cầu của họ đánh giá zorevunersen cho hội chứng Dravet. Thử nghiệm này sẽ đánh giá oligonucleotide antisense đang được nghiên cứu so với điều trị giả dược trong 52 tuần, tập trung vào những thay đổi về tần suất co giật vận động chính. Jefferies đã bắt đầu đánh giá Stoke Therapeutics với xếp hạng Mua, trích dẫn tiềm năng của zorevunersen trong điều trị hội chứng Dravet, với kết quả thử nghiệm quan trọng dự kiến vào nửa sau năm 2027. H.C. Wainwright cũng đã nhắc lại xếp hạng Mua đối với Stoke Therapeutics, lưu ý những cải thiện trong kết quả của bệnh nhân từ một nghiên cứu mở rộng nhãn mở. Tuy nhiên, công ty đã điều chỉnh mục tiêu giá của mình xuống 35 USD từ 47 USD, phản ánh lịch trình cho thử nghiệm EMPEROR giai đoạn 3, dự kiến sẽ bắt đầu vào quý hai năm 2025. Thử nghiệm nhằm xác nhận dữ liệu mở rộng nhãn mở, nhấn mạnh tiềm năng của zorevunersen trong việc giảm tần suất co giật và tác động tích cực đến hành vi và nhận thức. Những phát triển này nhấn mạnh sự quan tâm và đầu tư liên tục vào nỗ lực của Stoke Therapeutics để thúc đẩy các phương pháp điều trị cho hội chứng Dravet.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.