SAN DIEGO - Fate Therapeutics Inc. (NASDAQ: FATE), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng, thông báo rằng một bệnh nhân viêm thận lupus đã thuyên giảm lâm sàng sau khi điều trị bằng liệu pháp tế bào CAR T cải tiến, FT819. Bệnh nhân 27 tuổi, người đã chiến đấu với căn bệnh này trong hơn một thập kỷ, đã trải qua sự thuyên giảm mà không cần dùng thuốc ức chế miễn dịch liên tục.
Bệnh nhân là một phần của nghiên cứu tự miễn giai đoạn 1 đối với bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE), nhận được một liều FT819 duy nhất theo phác đồ điều hòa không có fludarabine. Tính đến thời điểm cắt dữ liệu ngày 11/11/2024, bệnh nhân vẫn không gặp các tác dụng phụ nghiêm trọng và các biến chứng liên quan đến miễn dịch như hội chứng giải phóng cytokine (CRS) và bệnh ghép so với vật chủ (GvHD).
Tiến sĩ Jennifer Medlin, Điều tra viên chính tại Trung tâm Y tế Đại học Nebraska, nhấn mạnh việc giải quyết mệt mỏi đáng chú ý và bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của liệu pháp này trong điều trị các trường hợp lupus nặng. Sự thuyên giảm lâm sàng của bệnh nhân được đánh giá theo tiêu chí DORIS (định nghĩa thuyên giảm trong SLE) và trạng thái hoạt động của bệnh lupus thấp (LLDAS), với những cải thiện đáng kể được quan sát thấy trong viêm khớp, cặn tiết niệu và protein niệu.
Việc điều trị cũng dẫn đến sự suy giảm nhanh chóng của các tế bào B bất thường, với một khoang tế bào B được hoàn nguyên cho thấy một hồ sơ khỏe mạnh, cho thấy một thiết lập lại miễn dịch. Những phát hiện này đã được trình bày tại Hội tụ Đại học Thấp khớp Hoa Kỳ (ACR) ở Washington, DC.
Thử nghiệm Giai đoạn 1 (NCT06308978) đang diễn ra của Fate Therapeutics đang đánh giá tính an toàn, dược động học và hoạt động chống tế bào B của FT819 ở những bệnh nhân mắc SLE từ trung bình đến nặng. Công ty cũng đã bắt đầu một nhánh điều trị thứ hai để đánh giá FT819 như một phần bổ sung cho liệu pháp duy trì mà không cần hóa trị liệu có điều kiện.
Nền tảng sản phẩm tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSC) độc quyền của công ty đã là công cụ phát triển FT819. Nền tảng này cho phép sản xuất các sản phẩm tế bào đồng nhất có thể được lưu trữ để có sẵn, có khả năng phục vụ một số lượng lớn bệnh nhân.
Dữ liệu lâm sàng và dịch thuật tiếp theo từ những bệnh nhân ban đầu dự kiến sẽ được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) từ ngày 7-10 tháng 12. Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Fate Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, Fate Therapeutics đã báo cáo kết quả thu nhập cho quý đầu tiên của năm 2024, tiết lộ khoản lỗ ròng 0,47 đô la mỗi cổ phiếu, phù hợp chặt chẽ với khoản lỗ ròng dự kiến là 0,46 đô la mỗi cổ phiếu. Doanh thu hợp tác của công ty trong quý được báo cáo ở mức 1,9 triệu đô la, gần gấp đôi so với dự báo 1,0 triệu đô la. Ngoài các cập nhật tài chính, Fate Therapeutics thông báo rằng dữ liệu ban đầu từ các thử nghiệm lâm sàng của họ sẽ được trình bày tại các hội nghị sắp tới. Điều này bao gồm dữ liệu từ ba bệnh nhân viêm thận lupus được điều trị bằng sản phẩm FT819 của họ và một bệnh nhân lupus ban đỏ hệ thống.
BMO Capital Markets đã điều chỉnh triển vọng của mình đối với Fate Therapeutics, điều chỉnh mục tiêu giá xuống còn 5,00 đô la từ 6,00 đô la trước đó, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Hiệu suất thị trường. Piper Sandler đã nâng cấp cổ phiếu của công ty từ Trung lập lên Tăng Tỷ Trọng. Những điều chỉnh này của các nhà phân tích dựa trên những phát triển gần đây trong công ty.
Fate Therapeutics cũng đã có những bước tiến trong các thử nghiệm lâm sàng, tập trung vào các liệu pháp miễn dịch FT819 cho bệnh lupus ban đỏ hệ thống và FT825 cho các khối u rắn. Chương trình FT522 của công ty về ung thư máu đã được nhấn mạnh vì dữ liệu bằng chứng mạnh mẽ về khái niệm. Trong tin tức quản trị, Fate Therapeutics đã cập nhật các thỏa thuận bồi thường cho các giám đốc và cán bộ, tăng cường sự rõ ràng và cụ thể. Công ty cũng thông báo bổ nhiệm Tiến sĩ Neely Mozaffarian, một nhà miễn dịch học giàu kinh nghiệm, vào Hội đồng quản trị. Đây là một trong những phát triển gần đây định hình quỹ đạo của công ty.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Trong khi Fate Therapeutics (NASDAQ: FATE) đang có những bước tiến đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng với liệu pháp tế bào CAR T sáng tạo, FT819, sức khỏe tài chính của công ty thể hiện một bức tranh hỗn hợp. Theo dữ liệu của InvestingPro, Fate Therapeutics có vốn hóa thị trường là 230,07 triệu USD, phản ánh sự quan tâm của nhà đầu tư đối với các phương pháp điều trị đột phá tiềm năng của nó.
Tuy nhiên, công ty phải đối mặt với những thách thức tài chính. Một mẹo của InvestingPro chỉ ra rằng Fate Therapeutics đang "nhanh chóng đốt cháy tiền mặt", điều này không có gì lạ đối với các công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng đầu tư mạnh vào nghiên cứu và phát triển. Tỷ lệ đốt tiền mặt này đặc biệt phù hợp với các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và nhu cầu tài trợ tiềm năng để đưa FT819 ra thị trường.
Trên một lưu ý tích cực, một InvestingPro Tip khác tiết lộ rằng công ty "nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán", điều này có thể cung cấp một số linh hoạt tài chính khi tiếp tục các chương trình lâm sàng. Vị thế tiền mặt mạnh mẽ này có thể rất quan trọng để hỗ trợ các nỗ lực nghiên cứu và phát triển đang diễn ra, bao gồm cả việc mở rộng các thử nghiệm FT819.
Hiệu suất gần đây của cổ phiếu là một thách thức, với dữ liệu của InvestingPro cho thấy giá giảm 37,46% trong tháng qua và giảm 40,59% trong ba tháng qua. Sự biến động này có thể phản ánh sự không chắc chắn của nhà đầu tư về con đường dẫn đến lợi nhuận của công ty và thời gian phê duyệt tiềm năng của FDA.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 14 lời khuyên bổ sung cho Fate Therapeutics, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về tình hình tài chính của công ty và hiệu suất thị trường.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.