Ông Trump tuyên bố vàng sẽ không bị áp thuế
BEDFORD/CAMBRIDGE, Mass. - Stoke Therapeutics (NASDAQ:STOK), công ty công nghệ sinh học có giá trị vốn hóa thị trường 715 triệu USD với xếp hạng sức khỏe tài chính "XUẤT SẮC" theo InvestingPro, và Biogen (NASDAQ:BIIB) đã thông báo hôm thứ Hai rằng bệnh nhân đầu tiên đã được dùng thuốc trong nghiên cứu EMPEROR Giai đoạn 3 toàn cầu đánh giá zorevunersen cho hội chứng Dravet, một rối loạn động kinh di truyền hiếm gặp.
Thử nghiệm sẽ đánh giá thuốc antisense oligonucleotide thử nghiệm này so với phương pháp giả dược trong 52 tuần ở bệnh nhân từ 2 đến 18 tuổi có biến thể gen SCN1A được xác nhận. Người tham gia sẽ nhận zorevunersen hoặc một thủ thuật giả, với tiêu chí đánh giá chính đo lường sự thay đổi tần suất co giật vận động chính ở tuần 28. Vị thế tài chính vững mạnh của công ty, với tỷ lệ hiện tại là 8,41 và nợ tối thiểu, giúp công ty có đủ điều kiện để hỗ trợ chương trình lâm sàng quan trọng này.
Zorevunersen nhằm tăng sản xuất protein NaV1.1 từ bản sao không đột biến của gen SCN1A, có khả năng giải quyết nguyên nhân cơ bản của hội chứng Dravet thay vì chỉ kiểm soát các triệu chứng. Thuốc đã nhận được Chỉ định Trị liệu Đột phá của FDA và tình trạng thuốc mồ côi từ cả cơ quan quản lý Hoa Kỳ và châu Âu.
"Với mức độ nghiêm trọng của căn bệnh này và những hạn chế của các phương pháp điều trị hiện tại, việc giảm đáng kể và bền vững các cơn co giật cùng với những cải thiện liên tục về nhận thức và hành vi củng cố niềm tin của chúng tôi rằng zorevunersen có thể cải thiện kết quả cho bệnh nhân mắc hội chứng Dravet," ông Barry Ticho, Giám đốc Y khoa của Stoke Therapeutics, cho biết trong thông cáo báo chí.
Nghiên cứu EMPEROR đã bắt đầu tại Hoa Kỳ, Vương quốc Anh và Nhật Bản, với kế hoạch mở rộng sang châu Âu. Các tiêu chí đánh giá phụ chính bao gồm độ bền của việc giảm co giật ở tuần 52 và những thay đổi về hành vi và nhận thức được đo lường bằng các tiểu lĩnh vực Vineland-3.
Theo ước tính của công ty, hội chứng Dravet ảnh hưởng đến khoảng 38.000 người trên khắp Hoa Kỳ, Vương quốc Anh, EU-4 và Nhật Bản. Tình trạng này gây ra các cơn co giật nghiêm trọng và suy giảm đáng kể về nhận thức và hành vi, với hơn 90% bệnh nhân tiếp tục bị co giật dù đã điều trị bằng các phương pháp hiện tại.
Theo thỏa thuận hợp tác, Stoke giữ quyền thương mại ở Bắc Mỹ trong khi Biogen nắm giữ quyền cho phần còn lại của thế giới. Thị trường đã phản ứng tích cực với tiến triển của Stoke, với cổ phiếu tăng gần 27% trong sáu tháng qua. Phân tích của InvestingPro cho thấy sự hỗ trợ mạnh mẽ từ các nhà phân tích, với nhiều thông tin chi tiết bổ sung có sẵn cho người đăng ký, bao gồm các chỉ số định giá chi tiết và dự báo tăng trưởng.
Trong các tin tức gần đây khác, Stoke Therapeutics đã thu hút sự chú ý với một số phát triển. Công ty nhận được xếp hạng Mua từ Jefferies, với mức giá mục tiêu là 30 USD, trích dẫn tiềm năng của thuốc điều trị động kinh zorevunersen, trước dữ liệu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III dự kiến vào nửa cuối năm 2027. H.C. Wainwright cũng duy trì xếp hạng Mua, điều chỉnh mức giá mục tiêu xuống 35 USD từ 47 USD sau khi Stoke thông báo thử nghiệm EMPEROR Giai đoạn 3 sẽ bắt đầu vào khoảng quý hai năm 2025. Thử nghiệm này rất quan trọng để xác nhận dữ liệu từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở cho thấy những cải thiện đáng kể ở bệnh nhân được điều trị bằng zorevunersen. Dữ liệu OLE cho thấy thuốc không chỉ giảm tần suất co giật mà còn tác động tích cực đến hành vi và nhận thức ở bệnh nhân mắc hội chứng Dravet. Những phát hiện này dựa trên phác đồ liều tải 70 mg sau đó là liều duy trì 45 mg, có khả năng dẫn đến giảm 80-87% tần suất co giật trong tám tháng. Cả Jefferies và H.C. Wainwright đều nhấn mạnh tiềm năng của thuốc trong thị trường hội chứng Dravet cạnh tranh.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.