NEW YORK - Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AXSM), một công ty dược phẩm sinh học, đã báo cáo kết quả tích cực từ thử nghiệm giai đoạn 3 của ENCORE cho ứng cử viên thuốc AXS-12, được sử dụng trong điều trị chứng ngủ rũ với cataplexy. Thử nghiệm đã chứng minh sự giảm đáng kể về mặt thống kê về tần suất các cuộc tấn công cataplexy và cải thiện nhận thức và các triệu chứng ngủ rũ tổng thể so với giả dược.
Thử nghiệm ENCORE bao gồm thời gian điều trị nhãn mở 6 tháng với AXS-12, sau đó là thời gian rút ngẫu nhiên mù đôi, có kiểm soát giả dược kéo dài 3 tuần. Nghiên cứu đã ghi danh 68 bệnh nhân, với 42 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để tiếp tục AXS-12 hoặc chuyển sang giả dược. Điểm cuối chính đã được đáp ứng, với những bệnh nhân tiếp tục sử dụng AXS-12 cho thấy ít cơn cataplexy hơn so với những người dùng giả dược.
Đáng chú ý, 72% bệnh nhân đã cải thiện ít nhất 50% các cơn cataplexy sau một tháng điều trị, với con số này tăng lên 82% sau sáu tháng. Ngoài ra, phần lớn bệnh nhân đã báo cáo cải thiện tình trạng buồn ngủ và nhận thức quá mức vào ban ngày, với mức độ an toàn và khả năng dung nạp lâu dài thuận lợi được quan sát thấy.
Tiến sĩ Michael Thorpy chỉ ra rằng những phát hiện hỗ trợ AXS-12 như một lựa chọn điều trị mới quan trọng tiềm năng cho chứng ngủ rũ, một tình trạng thiếu các lựa chọn điều trị đầy đủ cho các triệu chứng khác nhau của nó. Giám đốc điều hành của Axsome, Tiến sĩ Herriot Tabuteau, bày tỏ ý định của công ty để tiến tới một hồ sơ NDA cho AXS-12 và yêu cầu một cuộc họp trước NDA với FDA.
AXS-12 đã được cấp Chỉ định Thuốc mồ côi để điều trị chứng ngủ rũ, có thể cung cấp bảy năm độc quyền tiếp thị ở Hoa Kỳ sau khi FDA chấp thuận. Thuốc được bảo vệ bởi các bằng sáng chế kéo dài đến ít nhất năm 2039.
Công ty nhấn mạnh rằng liều lượng dài hạn của AXS-12 cho thấy sự an toàn nhất quán với các thử nghiệm đã hoàn thành trước đó, với các tác dụng phụ phổ biến nhất là buồn nôn và nhịp tim nhanh. Tỷ lệ ngừng thuốc do các tác dụng phụ trong thời gian nhãn mở là 17,6%.
Kết quả của nghiên cứu ENCORE dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Axsome Therapeutics và cung cấp triển vọng đầy hứa hẹn cho AXS-12 như một lựa chọn điều trị tiềm năng cho bệnh nhân ngủ rũ.
Trong một tin tức gần đây khác, Axsome Therapeutics đã báo cáo doanh thu kỷ lục trong quý III/2024, lần đầu tiên vượt qua 100 triệu đô la, đánh dấu mức tăng 81% so với cùng kỳ năm ngoái. Doanh thu, chủ yếu được thúc đẩy bởi doanh số bán sản phẩm, vượt quá kỳ vọng của các nhà phân tích, với H.C. Wainwright nhắc lại xếp hạng Mua và mục tiêu giá cổ phiếu là 180,00 đô la. Phương pháp điều trị rối loạn trầm cảm lớn của công ty, Auvelity, và thuốc buồn ngủ quá mức vào ban ngày, Sunosi, đã đóng góp đáng kể vào tổng doanh thu.
RBC Capital Markets cũng duy trì xếp hạng Outperform đối với cổ phiếu Axsome, với mục tiêu giá tăng lên 132 đô la, phản ánh hiệu quả tài chính gần đây của công ty và các mốc quan trọng trong tương lai. Bất chấp những lợi nhuận này, Axsome đã báo cáo khoản lỗ ròng là 64,6 triệu đô la nhưng vẫn duy trì dự trữ tiền mặt mạnh mẽ là 327,3 triệu đô la.
Những phát triển gần đây bao gồm kế hoạch mở rộng lực lượng bán hàng của Axsome cho Auvelity và chuẩn bị cho sự ra mắt tiềm năng của phương pháp điều trị đau nửa đầu, AXS-07. Tuy nhiên, nghiên cứu FOCUS về solriamfetol trong ADHD đã bị trì hoãn đến quý đầu tiên của năm 2025. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh cam kết tăng trưởng của Axsome thông qua đường ống giai đoạn cuối mạnh mẽ và các kế hoạch chiến lược để mở rộng lực lượng bán hàng và tiếp cận thị trường.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Kết quả thử nghiệm tích cực của Axsome Therapeutics đối với AXS-12 trong điều trị chứng ngủ rũ phù hợp với hiệu quả tài chính mạnh mẽ và vị thế thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Axsome đã chứng minh mức tăng trưởng doanh thu ấn tượng, với mức tăng 51,47% trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2023 và tăng trưởng doanh thu hàng quý 81,27% thậm chí còn nổi bật hơn trong quý 3 năm 2023. Quỹ đạo tăng trưởng này hỗ trợ khả năng thương mại hóa thành công AXS-12 của công ty.
Tỷ suất lợi nhuận gộp của công ty là 91,09% trong mười hai tháng qua kết thúc vào quý 3 năm 2023 đặc biệt đáng chú ý. Mẹo InvestingPro nhấn mạnh "tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng" của Axsome, điều này có thể cung cấp sự linh hoạt về tài chính cần thiết để hỗ trợ sự phát triển của thuốc và triển khai thị trường tiềm năng.
Bất chấp những chỉ số tích cực này, điều quan trọng cần lưu ý là Axsome vẫn chưa có lãi, với biên thu nhập hoạt động là -72,65% trong cùng kỳ. Tuy nhiên, hiệu suất thị trường mạnh mẽ của công ty, với lợi nhuận giá 55,88% trong năm qua, cho thấy niềm tin của nhà đầu tư vào đường ống và tiềm năng tăng trưởng của Axsome.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 12 mẹo bổ sung cho Axsome Therapeutics, cung cấp thông tin chi tiết sâu hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.