aTyr Pharma công bố kết quả trung gian tích cực cho điều trị SSc-ILD

SAN DIEGO - aTyr Pharma, Inc. (NASDAQ:ATYR), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 480 triệu USD, đã công bố kết quả trung gian tích cực từ nghiên cứu Giai đoạn 2 về ứng viên điều trị chính của họ, efzofitimod, trong việc điều trị bệnh phổi kẽ liên quan đến xơ cứng bì hệ thống (SSc-ILD). Cổ phiếu của công ty đã thể hiện động lực đáng chú ý, mang lại lợi nhuận 184% trong năm qua. Theo phân tích của InvestingPro, công ty duy trì vị thế tài chính lành mạnh với tỷ lệ hiện tại là 7,79, cho thấy khả năng thanh khoản mạnh để tài trợ cho các chương trình lâm sàng của họ. Nghiên cứu cho thấy ba trong số bốn bệnh nhân mắc SSc-ILD lan tỏa đã có những cải thiện đáng kể về mặt lâm sàng.

Phân tích trung gian của nghiên cứu EFZO-CONNECT™ đang diễn ra đã đánh giá tám bệnh nhân, bao gồm năm người mắc SSc-ILD lan tỏa và ba người mắc SSc-ILD giới hạn. Theo Thang điểm Da Rodnan sửa đổi (mRSS), đo lường xơ hóa da, tất cả bệnh nhân đều có điểm số ổn định hoặc cải thiện. Mặc dù công ty chưa có lợi nhuận, với EBITDA là -66,35 triệu USD, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy ba nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới. Truy cập để nhận thêm 12 ProTips độc quyền và phân tích tài chính toàn diện thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro. Đáng chú ý, ba trong số bốn bệnh nhân được điều trị bằng efzofitimod đã cho thấy sự cải thiện từ 4 điểm trở lên, vượt qua sự khác biệt tối thiểu có ý nghĩa lâm sàng ở tuần thứ 12.

Ngoài đánh giá da, nghiên cứu cũng theo dõi các dấu ấn sinh học trong huyết thanh, quan sát thấy các tín hiệu sơ bộ về cải thiện đối với các dấu ấn sinh học viêm và bệnh. aTyr Pharma báo cáo rằng efzofitimod nhìn chung an toàn và dung nạp tốt ở tất cả các liều lượng, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến việc điều trị.

Nghiên cứu EFZO-CONNECT™ là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược được thiết kế để đánh giá hiệu quả, độ an toàn và khả năng dung nạp của efzofitimod ở bệnh nhân SSc-ILD. Nghiên cứu kéo dài 28 tuần này liên quan đến việc dùng thuốc qua đường tĩnh mạch hàng tháng với tổng cộng sáu liều, với mục tiêu chính là đánh giá tác động lên biểu hiện phổi, da và hệ thống của bệnh.

SSc-ILD là một bệnh tự miễn mãn tính có thể dẫn đến sẹo và mất chức năng phổi, và là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở bệnh nhân mắc SSc. Các phương pháp điều trị hiện tại tập trung vào làm chậm suy giảm chức năng phổi nhưng thường đi kèm với độc tính đáng kể.

Efzofitimod đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và Liên minh Châu Âu, cũng như chỉ định Fast Track của FDA Hoa Kỳ cho SSc.

Phương pháp tiếp cận của aTyr Pharma sử dụng sinh học tRNA synthetase để phát triển các liệu pháp nhằm giải quyết tình trạng viêm và ngăn chặn tiến triển xơ hóa. Đường ống sản phẩm của công ty bao gồm efzofitimod, cũng đang được nghiên cứu trong một nghiên cứu Giai đoạn 3 toàn cầu cho bệnh sarcoidosis phổi, một dạng khác của ILD.

Những phát hiện này dựa trên thông cáo báo chí và các cập nhật thêm được mong đợi khi hoàn thành thử nghiệm. Cổ phiếu hiện đang giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần là 5,75 USD, phản ánh sự tin tưởng mạnh mẽ của nhà đầu tư vào tiến trình lâm sàng của công ty. Khám phá thêm thông tin chi tiết về aTyr Pharma và các cơ hội công nghệ sinh học khác thông qua InvestingPro với các báo cáo nghiên cứu độc quyền, bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ với phân tích chi tiết và thông tin hữu ích.

Trong các tin tức gần đây khác, aTyr Pharma đã có những tiến bộ đáng kể với ứng viên thuốc nghiên cứu ATYR0101, đã cho thấy triển vọng trong các mô hình tiền lâm sàng để điều trị xơ hóa. Công ty dự định trình bày chi tiết về ứng viên này tại Hội nghị Thượng đỉnh Đổi mới Hô hấp của Hiệp hội Lồng ngực Hoa Kỳ 2025 sắp tới. Trong khi đó, Cantor Fitzgerald đã tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với aTyr Pharma, nhấn mạnh kết quả thử nghiệm Giai đoạn 3 sắp tới cho efzofitimod, một loại thuốc nhằm điều trị bệnh sarcoidosis phổi, dự kiến vào quý 3 năm 2025. Xếp hạng này phản ánh sự lạc quan về các cập nhật gần đây đối với phân tích thống kê của thử nghiệm, có thể nâng cao cơ hội thành công.

Ngoài ra, aTyr Pharma đã bổ nhiệm bà Dalia R. Rayes làm Trưởng bộ phận Thương mại cho chương trình efzofitimod, tập trung vào chiến lược và hoạt động thương mại. Kinh nghiệm của bà Rayes trong việc ra mắt các sản phẩm điều trị bệnh hiếm được kỳ vọng sẽ đóng vai trò quan trọng khi công ty chờ đợi kết quả thử nghiệm Giai đoạn 3. Trong các phát triển tài chính, H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua với mức giá mục tiêu 35 USD cho aTyr Pharma sau kết quả tài chính quý 4 và cả năm 2024 của công ty, vượt quá ước tính. Công ty kết thúc năm với 75,1 triệu USD tiền mặt dự trữ và huy động được 18,1 triệu USD từ cơ sở cung cấp ATM vào đầu năm 2025. Những động thái tài chính này nhằm hỗ trợ aTyr Pharma thông qua các cột mốc sắp tới, bao gồm cả việc đọc kết quả thử nghiệm EFZO-FIT được mong đợi.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.