Ascendis Pharma báo cáo tăng trưởng trong thử nghiệm achondroplasia

COPENHAGEN - Ascendis Pharma A / S (NASDAQ: ASND) hôm nay đã tiết lộ kết quả topline tích cực từ Thử nghiệm ApproaCH, đánh giá hiệu quả của TransCon CNP ở trẻ em bị achondroplasia. Nghiên cứu quan trọng cho thấy loại thuốc nghiên cứu đã dẫn đến sự gia tăng đáng kể về mặt thống kê về tốc độ tăng trưởng hàng năm (AGV) so với giả dược.

Thử nghiệm giai đoạn 3 bao gồm 84 trẻ em trong độ tuổi từ 2-11, được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2: 1 để nhận TransCon CNP hoặc giả dược. Điểm cuối chính ở Tuần 52 chỉ ra rằng những người được điều trị bằng TransCon CNP có AGV trung bình LS là 5,89 cm / năm, vượt qua 4,41 cm / năm được quan sát thấy ở nhóm giả dược, với chênh lệch trung bình LS là 1,49 cm / năm (p

Các điểm cuối phụ, bao gồm những thay đổi về điểm Z Chiều cao ACH và Điểm Z Chiều cao CDC, cũng ủng hộ điều trị TransCon CNP. Thuốc thường được dung nạp tốt với tỷ lệ phản ứng tại chỗ tiêm nhẹ thấp.

TransCon CNP là một tiền chất được quản lý một lần mỗi tuần được thiết kế để giải phóng CNP hoạt động liên tục, có khả năng cung cấp một lựa chọn điều trị thuận tiện hơn cho achondroplasia với tần suất tiêm giảm. Tiến sĩ Ravi Savarirayan, một điều tra viên trong thử nghiệm, bày tỏ sự lạc quan về TransCon CNP như một phương pháp điều trị mới tiềm năng có thể giảm bớt gánh nặng cho người chăm sóc và cải thiện sự tuân thủ của bệnh nhân.

Ascendis có kế hoạch nộp Đơn đăng ký thuốc mới cho Cục Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm Hoa Kỳ cho TransCon CNP trong quý đầu tiên của năm 2025, tiếp theo là Đơn xin cấp phép tiếp thị cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu trong quý thứ ba cùng năm.

Jan Mikkelsen, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Ascendis, nhấn mạnh tiềm năng của TransCon CNP để cung cấp sự tăng trưởng bắt kịp cho trẻ em mắc chứng achondroplasia, lưu ý tham vọng của công ty là dẫn đầu trong điều trị loạn sản xương và rối loạn tăng trưởng.

Công ty sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị nhà đầu tư ngày hôm nay để thảo luận về kết quả thử nghiệm. Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Ascendis Pharma.

Trong các tin tức gần đây khác, Ascendis Pharma đã cho thấy những dấu hiệu đầy hứa hẹn từ Thử nghiệm IL-Believe giai đoạn 1/2 đang diễn ra, với TransCon IL-2 β / γ chứng minh hoạt động lâm sàng ở bệnh nhân ung thư buồng trứng kháng bạch kim. Công ty cũng báo cáo doanh thu SKYTROFA giảm do điều chỉnh và khấu trừ doanh thu cao hơn, nhưng đảm bảo một thỏa thuận tài trợ mới với Royalty Pharma trị giá 150 triệu đô la. Sản phẩm YORVIPATH của Ascendis Pharma cho bệnh suy cận giáp ở người lớn đã nhận được sự chấp thuận của Hoa Kỳ.

Các công ty phân tích bao gồm Citi, TD Cowen và Oppenheimer đã duy trì hoặc nâng cấp xếp hạng của họ trên Ascendis Pharma. Citi giữ xếp hạng Mua với mục tiêu là 178 đô la, trong khi TD Cowen duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu là 157 đô la. Oppenheimer đã nâng cấp công ty từ Perform lên Outperform.

Những phát triển gần đây này xảy ra khi Ascendis Pharma dự đoán dữ liệu từ thử nghiệm ApproaCH cho TransCon CNP, một phương pháp điều trị chứng achondroplasia. Chi phí R&D của công ty giảm 21% so với cùng kỳ năm ngoái, trong khi chi phí SG&A tăng do chi phí nhân viên cao hơn. Ascendis Pharma kết thúc quý với 259 triệu EUR tiền mặt và các khoản tương đương, với dự báo doanh thu SKYTROFA được đặt ở mức 220 triệu EUR đến 240 triệu EUR cho cả năm 2024.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) công bố kết quả thử nghiệm đầy hứa hẹn cho TransCon CNP, các nhà đầu tư có thể đang cân nhắc những tác động đối với sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty. Theo InvestingPro, các nhà phân tích đã điều chỉnh kỳ vọng thu nhập của họ xuống đối với Ascendis Pharma trong giai đoạn tới. Việc sửa đổi này có thể cho thấy một triển vọng thận trọng về lợi nhuận ngắn hạn của công ty, đặc biệt là khi InvestingPro Tips chỉ ra rằng các nhà phân tích không mong đợi công ty sẽ có lãi trong năm nay.

Các chỉ số của InvestingPro Data đã làm sáng tỏ tình hình tài chính hiện tại của công ty. Ascendis Pharma hoạt động với mức nợ vừa phải, đây là một cân nhắc quan trọng đối với các nhà đầu tư vì nó ảnh hưởng đến tính linh hoạt và rủi ro tài chính. Hơn nữa, các nghĩa vụ ngắn hạn của công ty vượt quá tài sản lưu động, điều này có thể làm dấy lên lo ngại về tính thanh khoản và khả năng đáp ứng các cam kết tài chính ngay lập tức. Bất chấp những thách thức này, Ascendis Pharma đã chứng minh lợi nhuận cao trong thập kỷ qua, phản ánh tiềm năng tăng trưởng dài hạn của nó.

Các nhà đầu tư cũng nên lưu ý rằng Ascendis Pharma đang giao dịch ở bội số định giá doanh thu cao, điều này cho thấy định giá thị trường cao cấp so với doanh thu của nó. Điều này có thể phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào triển vọng tăng trưởng của công ty, đặc biệt là trong bối cảnh kết quả thử nghiệm tích cực gần đây. Tuy nhiên, điều quan trọng là phải xem xét liệu định giá này có bền vững trong trường hợp không có lợi nhuận ngắn hạn hay không.

Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết bổ sung về Ascendis Pharma, bao gồm các số liệu và mẹo bổ sung có thể giúp các nhà đầu tư đưa ra quyết định sáng suốt. Hiện tại, có thêm sáu Mẹo InvestingPro có sẵn cho Ascendis Pharma tại InvestingPro.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.