PASADENA, Calif. - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) đã đệ trình Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho plozasiran, một phương pháp điều trị được thiết kế cho hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS). Rối loạn di truyền này dẫn đến mức chất béo trung tính rất cao và làm tăng nguy cơ viêm tụy cấp mà không có liệu pháp hiện tại được FDA chấp thuận.
Ứng dụng này dựa trên nghiên cứu PALISADE Giai đoạn 3, đáp ứng điểm cuối chính và điểm cuối thứ cấp chính, chứng minh giảm đáng kể triglyceride và nguy cơ viêm tụy cấp. Plozasiran, được phát triển bằng cách sử dụng nền tảng Phân tử RNAi mục tiêu (TRiM™) độc quyền của Arrowhead, nhằm mục đích làm giảm apolipoprotein C-III, một chất điều chỉnh chính của quá trình chuyển hóa triglyceride.
Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Arrowhead, Chris Anzalone, Tiến sĩ, nhấn mạnh tầm quan trọng của đệ trình này là kết quả của hơn 15 năm đổi mới. Nhà khoa học y tế trưởng Bruce Given, MD, nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về một phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh nhân FCS, những người thường trải qua chất lượng cuộc sống kém do mức độ nghiêm trọng của bệnh.
Công ty có kế hoạch tìm kiếm sự chấp thuận cho plozasiran ở các thị trường khác vào năm 2025. Thuốc đã nhận được Chỉ định trị liệu đột phá, Chỉ định thuốc mồ côi và Chỉ định theo dõi nhanh của FDA, cho thấy tiềm năng của nó để giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.
Arrowhead cũng đã thiết lập một chương trình tiếp cận mở rộng (EAP) cho một số cá nhân sống chung với FCS để có khả năng nhận plozasiran trước khi nó có sẵn trên thị trường, nhấn mạnh cam kết của công ty đối với việc tiếp cận bệnh nhân với các loại thuốc điều tra.
Hiệu quả và kết quả an toàn từ PALISADE đã được trình bày tại các hội nghị y khoa lớn và được công bố trên các tạp chí y khoa nổi tiếng, phản ánh tầm quan trọng của những phát hiện trong cộng đồng khoa học và y tế.
Arrowhead Pharmaceuticals tập trung vào việc phát triển liệu pháp điều trị dựa trên RNAi cho các bệnh khó chữa, tận dụng một cơ chế xảy ra tự nhiên trong các tế bào để làm im lặng các gen cụ thể. Tuyên bố thông cáo báo chí này đóng vai trò là nguồn thông tin cho bài viết này.
Trong các tin tức gần đây khác, Arrowhead Pharmaceuticals đã báo cáo khoản lỗ ròng 170,8 triệu USD cho quý III tài chính 2024, trong khi tiền mặt và các khoản đầu tư đạt tổng cộng 436,7 triệu USD. Công ty đã bảo đảm khoản vay 400 triệu đô la từ Sixth Street để hỗ trợ phát triển đường ống. Hội thảo trên web R &D gần đây của công ty đã phác thảo tiến trình của các chương trình can thiệp RNA nhắm mục tiêu vào hệ thần kinh trung ương (CNS) (RNAi). Đáng chú ý, Arrowhead có kế hoạch bắt đầu phát triển lâm sàng Giai đoạn 1 của ARO-ATXN2, một siRNA nhắm mục tiêu CNS được thiết kế cho bệnh nhân mất điều hòa spinocerebellar 2 (SCA2), vào quý đầu tiên của năm 2025.
Hơn nữa, Arrowhead đã giới thiệu một nền tảng nhắm mục tiêu CNS thế hệ tiếp theo cho phép tiêm dưới da và công ty đặt mục tiêu nộp Đơn đăng ký thử nghiệm lâm sàng cho ARO-MAPT, một siRNA mới đang được phát triển cho bệnh Alzheimer, vào nửa cuối năm 2025. Các nhà phân tích đã duy trì xếp hạng khác nhau đối với cổ phiếu của công ty, với H.C. Wainwright và TD Cowen nhắc lại xếp hạng Mua, trong khi Goldman Sachs, Citi và Piper Sandler duy trì xếp hạng Trung lập, Trung lập và Tăng Tỷ Trọng tương ứng. Đây là những phát triển gần đây trong những nỗ lực không ngừng của Arrowhead để cải thiện kết quả của bệnh nhân.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) có một bước tiến đáng kể với việc đệ trình NDA cho plozasiran, các nhà đầu tư nên xem xét một số chỉ số tài chính quan trọng và hiểu biết sâu sắc từ InvestingPro.
Vốn hóa thị trường của công ty ở mức 2,31 tỷ USD, phản ánh kỳ vọng của nhà đầu tư về tiềm năng đường ống của nó. Tuy nhiên, dữ liệu của InvestingPro tiết lộ rằng doanh thu của Arrowhead trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2024 chỉ là 19.65 triệu đô la, với mức giảm doanh thu đáng kinh ngạc là 92.33% so với cùng kỳ. Sự tương phản rõ rệt này làm nổi bật sự phụ thuộc hiện tại của công ty vào việc phê duyệt và thương mại hóa thuốc trong tương lai.
Một mẹo InvestingPro chỉ ra rằng Arrowhead đang "nhanh chóng đốt cháy tiền mặt", điều này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn cuối của quá trình phát triển thuốc. Tỷ lệ đốt tiền mặt này nhấn mạnh tầm quan trọng của NDA plozasiran đối với tương lai tài chính của công ty.
Một mẹo InvestingPro có liên quan khác lưu ý rằng các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay. Điều này phù hợp với trọng tâm của bài báo về sự chấp thuận tiềm năng và thương mại hóa trong tương lai của plozasiran, vì công ty đầu tư rất nhiều vào việc đưa các phương pháp điều trị sáng tạo của mình ra thị trường.
Điều đáng chú ý là bất chấp những thách thức gần đây, bao gồm cả mức giảm giá 15,48% trong tuần qua, Arrowhead vẫn duy trì vị thế mạnh mẽ về thanh khoản. Một mẹo InvestingPro chỉ ra rằng tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cung cấp một số linh hoạt tài chính khi nó điều hướng quá trình phê duyệt theo quy định.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 8 mẹo bổ sung có thể cung cấp những hiểu biết có giá trị về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của Arrowhead.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.