Ông Trump công bố thỏa thuận thương mại lịch sử với EU
SAN DIEGO - Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 375 triệu USD và cổ phiếu đã giảm 21% từ đầu năm đến nay, vừa công bố kết quả trung gian tích cực từ các thử nghiệm Giai đoạn 2 của ARCT-810, một ứng viên liệu pháp mRNA được thiết kế để điều trị thiếu hụt ornithine transcarbamylase (OTC), một rối loạn gan hiếm gặp. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì vị thế tài chính vững mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trên bảng cân đối kế toán.
Theo thông cáo báo chí của công ty, liệu pháp này đã làm giảm đáng kể mức glutamine, một chỉ số sinh học quan trọng của chức năng chu trình urê, về mức bình thường trong cả hai nghiên cứu Giai đoạn 2. Trong phân tích kết hợp của tám bệnh nhân, mức glutamine giảm đáng kể trong quá trình điều trị (giá trị p = 0,0055). Mặc dù kết quả lâm sàng có vẻ đầy hứa hẹn, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty hiện đang đốt tiền nhanh chóng, với dòng tiền tự do âm gần 90 triệu USD trong 12 tháng qua.
Nghiên cứu mở Giai đoạn 2 tại Hoa Kỳ cũng cho thấy sự cải thiện đáng kể về chức năng tạo urê tương đối (RUF), tăng từ mức cơ sở 29,0% lên 43,7% sau 28 ngày kể từ liều thứ năm (giá trị p = 0,026). Two trong số ba người tham gia đạt được RUF lớn hơn 50%, điều mà công ty mô tả là một cải thiện có ý nghĩa lâm sàng.
Mức amoniac, có thể đạt đến mức độc hại ở bệnh nhân thiếu hụt OTC, vẫn ổn định và trong phạm vi bình thường ở những bệnh nhân nhận ARCT-810 sau ít nhất hai liều và duy trì ổn định trong khoảng 28 ngày sau khi hoàn thành điều trị.
Liệu pháp này nhìn chung an toàn và được dung nạp tốt trong các nghiên cứu Giai đoạn 1/1b liều đơn và Giai đoạn 2 đa liều với 40 người tham gia tính đến nay, bao gồm 20 người bị thiếu hụt OTC. Không có phản ứng nghiêm trọng liên quan đến truyền dịch nào được ghi nhận khi sử dụng phác đồ truyền tĩnh mạch cải tiến kéo dài 3 giờ.
Thiếu hụt OTC là rối loạn chu trình urê phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 10.000 người ở châu Âu và Hoa Kỳ. Tình trạng này có thể dẫn đến tích tụ amoniac độc hại trong máu, tiềm ẩn nguy cơ gây co giật, suy giảm nhận thức thần kinh, hôn mê và tử vong.
ARCT-810 đã nhận được Chỉ định Thuốc Mồ Côi và Chỉ định Xét duyệt Nhanh từ FDA, cùng với Chỉ định Sản phẩm Thuốc Mồ Côi từ Cơ quan Thuốc châu Âu.
Công ty đang tiếp tục các thử nghiệm Giai đoạn 2 và cho rằng những kết quả này có thể mở đường cho một nghiên cứu then chốt dựa trên nhiều chỉ số sinh học. Các nhà phân tích duy trì triển vọng lạc quan, với sáu nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng dự báo thu nhập cho giai đoạn sắp tới. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về tình hình tài chính và triển vọng tăng trưởng của Arcturus Therapeutics, các nhà đầu tư có thể truy cập phân tích toàn diện thông qua InvestingPro, cung cấp quyền truy cập độc quyền vào hơn 30 chỉ số quan trọng và báo cáo nghiên cứu chuyên nghiệp.
Trong tin tức gần đây khác, Arcturus Therapeutics đã báo cáo kết quả tài chính quý 1 năm 2025, cho thấy sự thiếu hụt doanh thu đáng kể với thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) lỗ 0,52 USD, không đạt được mức lợi nhuận dự báo 3,59 USD. Doanh thu được báo cáo ở mức 29,4 triệu USD, thấp hơn đáng kể so với mức dự kiến 205,21 triệu USD. Mặc dù có những kết quả này, công ty đã kéo dài thời gian sử dụng tiền mặt đến quý 1 năm 2028, tập trung vào danh mục liệu pháp mRNA cho bệnh xơ nang (CF) và thiếu hụt ornithine transcarbamylase (OTC). Các công ty phân tích đã có phản ứng khác nhau đối với những diễn biến này. Scotiabank bắt đầu đánh giá với xếp hạng Tăng Tỷ Trọng và mức giá mục tiêu 32 USD, trích dẫn tiềm năng tăng trưởng trong danh mục điều trị của Arcturus. Cantor Fitzgerald duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, cho thấy sự tin tưởng vào hiệu quả hoạt động của công ty bất chấp những thách thức tài chính. Canaccord Genuity điều chỉnh mức giá mục tiêu xuống 66 USD từ 68 USD, tái khẳng định xếp hạng Mua và nhấn mạnh tầm quan trọng của dữ liệu chương trình CF sắp tới. Trong khi đó, Citi cũng duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu 44 USD, bày tỏ sự lạc quan về trọng tâm chiến lược của Arcturus đối với các phương pháp điều trị CF và OTC. Những diễn biến gần đây này phản ánh bối cảnh phức tạp đối với Arcturus Therapeutics khi công ty vượt qua các rào cản tài chính và thay đổi chiến lược.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.