NAM SAN FRANCISCO - Akero Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKRO), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, đã công bố kết quả lâm sàng quan trọng từ nghiên cứu HARMONY Giai đoạn 2b, đánh giá hiệu quả của efruxifermin (EFX) trong điều trị viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chức năng chuyển hóa (MASH), một bệnh gan nghiêm trọng. Những phát hiện này được trình bày tại Hội nghị Gan thường niên lần thứ 75 của Hiệp hội Nghiên cứu Bệnh gan Hoa Kỳ (AASLD), được tổ chức vào ngày 15-19/11/2024.
Nghiên cứu tiết lộ rằng sau 96 tuần điều trị EFF, hơn 40% người tham gia có biểu hiện thoái triển xơ gan, một chỉ số quan trọng về sự tiến triển của MASH. Điều này bao gồm cải thiện mô bệnh học gan, giảm độ cứng gan được đo bằng FibroScan® và giảm các dấu hiệu xơ hóa huyết thanh. Để so sánh, không ai trong nhóm giả dược cho thấy những cải tiến tương tự.
Hơn nữa, 30% những người được điều trị bằng EFX 50mg đã đạt được sự đảo ngược gần như hoàn toàn các bệnh liên quan đến MASH, bao gồm thoái triển xơ hóa đến mức tối thiểu, giải quyết viêm gan nhiễm mỡ và bình thường hóa hàm lượng mỡ gan. Ngược lại, tất cả những người tham gia giả dược tiếp tục có nguy cơ cao hoặc không xác định của MASH tiến triển.
Dữ liệu cũng nhấn mạnh rằng điều trị EFX dẫn đến giảm đáng kể về mặt thống kê xơ hóa trong vùng perisinusoidal và periportal của gan, như được xác nhận bởi bệnh lý kỹ thuật số dựa trên AI.
Giám đốc phát triển của Akero, Kitty Yale, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của EFX như một liệu pháp khác biệt cho MASH, trích dẫn những cải tiến nhất quán trên các dấu hiệu sức khỏe gan khác nhau và chứng thực các đánh giá mô bệnh học với bệnh lý kỹ thuật số dựa trên AI.
Kết quả của nghiên cứu HARMONY đã tạo tiền đề cho chương trình SYNCHRONY Giai đoạn 3 đang diễn ra, nhằm xác nhận hồ sơ lợi ích-rủi ro thuận lợi của EFX và hỗ trợ các ứng dụng tiếp thị để điều trị MASH.
Tuyên bố thông cáo báo chí từ Akero Therapeutics, nơi cung cấp nguồn thông tin, nhấn mạnh hoạt động lâm sàng và sự an toàn của EFX ở bệnh nhân MASH tiền xơ gan. Tuy nhiên, cần lưu ý rằng kết quả tích cực từ các nghiên cứu lâm sàng có thể không nhất thiết dự đoán kết quả nghiên cứu trong tương lai hoặc đang diễn ra.
Trong các tin tức gần đây khác, Akero Therapeutics đã đạt được tiến bộ đáng chú ý với thử nghiệm Giai đoạn 3 cho một phương pháp điều trị nhằm vào bệnh nhân MASH bị xơ gan bù, có tên là SYNCHRONY Outcomes. Sự phát triển này đã khiến H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua cho công ty. Thử nghiệm đang đánh giá hiệu quả của efruxifermin (EFX) ở bệnh nhân xơ hóa giai đoạn 4 (F4) và có kế hoạch ghi danh khoảng 1.150 bệnh nhân.
Bệnh nhân đầu tiên đã được liều, đánh dấu một bước tiến quan trọng đối với Akero vì hiện tại nó đã có cả ba thử nghiệm Giai đoạn 3 của EFX đang được tiến hành. Nhóm thuần tập đầu tiên của thử nghiệm sẽ đánh giá sự thoái triển xơ hóa mà không làm xấu đi MASH sau thời gian điều trị 96 tuần. Sau giai đoạn này, thử nghiệm sẽ tiếp tục theo dõi bệnh nhân để đánh giá kết quả chính liên quan đến tỷ lệ tử vong và các sự kiện lâm sàng liên quan đến gan.
Ngoài những diễn biến này, các nhà đầu tư đang háo hức chờ đợi công bố dữ liệu Tuần 96 từ nghiên cứu SYMMETRY Giai đoạn 2b đang diễn ra, dự kiến vào quý đầu tiên của năm 2025. Dữ liệu này sẽ cung cấp cái nhìn sâu sắc về tác dụng lâu dài của EFX đối với bệnh nhân F4 MASH và được coi là một cột mốc ngắn hạn quan trọng đối với Akero và phương pháp điều trị EFX của nó.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Kết quả lâm sàng đầy hứa hẹn của Akero Therapeutics đối với efruxifermin (EFX) trong điều trị MASH được phản ánh trong hoạt động tài chính gần đây của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Akero đã chứng kiến tổng lợi nhuận đáng chú ý 103,14% trong năm qua, cho thấy niềm tin mạnh mẽ của nhà đầu tư vào tiềm năng của công ty.
Mặc dù kết quả lâm sàng tích cực, điều quan trọng cần lưu ý là Akero vẫn đang trong giai đoạn phát triển và chưa có lãi. Một mẹo InvestingPro tiết lộ rằng các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay. Điều này phù hợp với bản chất của các công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, thường đòi hỏi đầu tư đáng kể vào nghiên cứu và phát triển trước khi tạo ra doanh thu.
Tuy nhiên, tình hình tài chính của Akero có vẻ ổn định. Một mẹo khác của InvestingPro nhấn mạnh rằng công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này rất quan trọng để tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và các nỗ lực thương mại hóa tiềm năng. Ngoài ra, tài sản lưu động của Akero vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, mang lại sự linh hoạt về tài chính khi nó tiến triển thông qua đường ống lâm sàng của mình.
Thị trường dường như đang định giá tiềm năng trong tương lai, với vốn hóa thị trường của Akero đứng ở mức 1,93 tỷ USD. Định giá này phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về triển vọng của EFX trên thị trường điều trị MASH.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 12 lời khuyên bổ sung cho Akero Therapeutics, cung cấp những hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.