Acadia báo cáo lợi ích điều trị hội chứng Rett dài hạn

SAN DIEGO - Acadia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ACAD) đã chia sẻ kết quả từ hai nghiên cứu mở rộng, LILAC-1 và LILAC-2, chỉ ra rằng DAYBUE, một phương pháp điều trị hội chứng Rett, cho thấy sự cải thiện triệu chứng bền vững theo thời gian.

Các phát hiện, được công bố trên tạp chí Med, cho thấy những bệnh nhân tiếp tục điều trị DAYBUE có kết quả tốt hơn trong hành vi hội chứng Rett, được đo bằng Bảng câu hỏi hành vi hội chứng Rett (RSBQ).

Trong nghiên cứu LILAC-1, 154 bệnh nhân nữ từ năm đến 21 tuổi đã nhận được DAYBUE trong 40 tuần sau thời gian mù đôi 12 tuần. Nghiên cứu đã báo cáo sự thay đổi trung bình về điểm RSBQ cho thấy sự cải thiện bất kể bệnh nhân ban đầu được điều trị bằng DAYBUE hay giả dược.

Tương tự, LILAC-2, một nghiên cứu kéo dài 32 tháng trên 77 người tham gia từ LILAC-1, cho thấy sự cải thiện điểm RSBQ bền vững, với tỷ lệ đáng kể người tham gia giảm ít nhất 10% vào tuần 104.

Những người chăm sóc cũng ghi nhận những cải thiện trong sự tham gia, sử dụng tay và nhìn bằng mắt, với một số người tham gia phát triển âm thanh hoặc từ mới. Mặc dù có những kết quả tích cực này, các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm tiêu chảy và nôn mửa, chủ yếu là nhẹ hoặc trung bình ở mức độ nghiêm trọng.

Những nghiên cứu dài hạn này hỗ trợ sự an toàn và hiệu quả của DAYBUE, phản ánh hồ sơ an toàn từ thử nghiệm LAVENDER ban đầu. Tính nhất quán của những phát hiện này có thể có ý nghĩa đối với ước tính 5.000 bệnh nhân được chẩn đoán mắc hội chứng Rett ở Mỹ, một rối loạn phát triển thần kinh đặc trưng bởi sự thoái triển trong kỹ năng giao tiếp và sử dụng tay có mục đích, trong số các triệu chứng khác.

DAYBUE, có cơ chế điều trị trong hội chứng Rett vẫn chưa được biết, là một chất tương tự tổng hợp của một peptide có nguồn gốc từ yếu tố tăng trưởng giống insulin 1. Mặc dù phương pháp điều trị đã cho thấy hứa hẹn trong việc tăng tín hiệu dẻo khớp thần kinh trong các nghiên cứu trên động vật, nhưng tác dụng của nó ở người đang được theo dõi chặt chẽ.

Acadia Pharmaceuticals, tập trung vào những đột phá trong khoa học thần kinh, đã nhấn mạnh rằng những nghiên cứu này bổ sung vào danh mục dữ liệu mạnh mẽ cho vai trò của DAYBUE trong điều trị hội chứng Rett. Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và không cấu thành sự chứng thực về hiệu quả hoặc an toàn của DAYBUE.

Trong các tin tức gần đây khác, Dược phẩm Acadia đã là đối tượng của một số điều chỉnh của các nhà phân tích sau khi trình bày dữ liệu LOTUS và LILAC-2 Giai đoạn 4, cũng như báo cáo thu nhập quý 1 năm 2024 của công ty.

TD Cowen duy trì xếp hạng Mua trên công ty, báo hiệu sự tự tin vào triển vọng điều trị của thuốc Daybue của Acadia, đã cho thấy lợi ích tiềm năng trong chăm sóc bệnh nhân. Tuy nhiên, H.C. Wainwright và BofA Securities đã hạ mục tiêu giá của họ cho Acadia, trích dẫn kỳ vọng sửa đổi về sự thâm nhập thị trường của Daybue và tiềm năng của ACP-101.

Acadia báo cáo doanh thu quý 1 năm 2024 là 205.8 triệu đô la, với doanh thu của Daybue đạt 75.9 triệu đô la, thấp hơn một chút so với dự báo đồng thuận. Mặc dù vậy, công ty vẫn tự tin vào quỹ đạo tăng trưởng của mình. Nghiên cứu LOTUS, kiểm tra hiệu quả của Daybue trong điều trị hội chứng Rett, đã cho thấy sự cải thiện ở hơn hai phần ba số bệnh nhân, mang lại hy vọng cải thiện trong chăm sóc bệnh nhân.

ACP-101 của công ty, một liệu pháp điều tra hiện đang trong các thử nghiệm lâm sàng, cũng được coi là một động lực tăng trưởng tiềm năng. Đây là những phát triển gần đây trong hoạt động và hiệu suất thị trường của Acadia Pharmaceuticals.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Acadia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ACAD) tiếp tục báo cáo kết quả đầy hứa hẹn cho việc điều trị hội chứng Rett, DAYBUE, các nhà đầu tư và các bên liên quan có thể tìm thấy bối cảnh bổ sung trong sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Dưới đây là những hiểu biết chính từ InvestingPro có thể cung cấp sự hiểu biết rộng hơn về vị trí của Acadia trên thị trường:

Dữ liệu của InvestingPro cho thấy vốn hóa thị trường của Acadia ở mức 3,03 tỷ USD, phản ánh quy mô và định giá nhà đầu tư của công ty trong ngành dược phẩm. Mặc dù không có lãi trong mười hai tháng qua, Tăng trưởng Doanh thu của công ty rất ấn tượng, với mức tăng 56.43% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 và mức tăng hàng quý thậm chí còn đáng chú ý hơn là 73.75% vào quý 1 năm 2024. Tỷ suất lợi nhuận gộp của Acadia ở mức 50,22% cho thấy khả năng kiểm soát chi phí vững chắc liên quan đến doanh thu - một yếu tố quan trọng cho sự bền vững lâu dài tiềm năng.

Một mẹo InvestingPro nổi bật là lợi nhuận mạnh mẽ của công ty trong tháng trước, với tổng lợi nhuận giá 23,4%, điều này có thể báo hiệu niềm tin của nhà đầu tư ngày càng tăng sau những tin tức tích cực từ các thử nghiệm lâm sàng. Hơn nữa, tài sản lưu động của Acadia vượt qua các nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy công ty có vị trí tốt để quản lý các cam kết tài chính trước mắt của mình.

Đối với các bên quan tâm muốn tìm hiểu sâu hơn về các chỉ số tài chính và triển vọng chiến lược của Acadia, có thêm các Mẹo InvestingPro có sẵn. Chúng bao gồm những hiểu biết sâu sắc về vị thế tiền mặt của công ty, tăng trưởng thu nhập ròng dự kiến và dự đoán lợi nhuận của các nhà phân tích trong năm.

Để khám phá thêm những điều này, hãy truy cập https://www.investing.com/pro/ACAD và nhớ sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm giá tới 10% cho Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần. Có 9 mẹo InvestingPro khác có sẵn có thể cung cấp hướng dẫn có giá trị cho các quyết định đầu tư của bạn.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.