Abeona sắp nộp lại liệu pháp gen BLA cho FDA

CLEVELAND - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) đã công bố tiến bộ đáng kể đối với việc nộp lại Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho prademagene zamikeracel (pz-cel), một liệu pháp gen điều tra cho bullosa biểu bì loạn dưỡng lặn (RDEB). Sau cuộc họp loại A ngày 8/8/2024 với Mỹ.

Công ty đã hoàn thành việc tạo dữ liệu cho hầu hết các sản phẩm CMC theo yêu cầu của FDA và đang xác nhận hai mục nổi bật liên quan đến vô trùng và xét nghiệm nhận dạng. Abeona dự kiến sẽ nộp lại BLA vào nửa cuối năm 2024 và, nếu được chấp nhận, dự kiến ngày hành động của Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) sáu tháng kể từ khi nộp.

Giám đốc điều hành của Abeona, Vish Seshadri, tuyên bố rằng CRL không nêu lên lo ngại về hiệu quả lâm sàng hoặc dữ liệu an toàn của pz-cel và không yêu cầu các thử nghiệm lâm sàng mới. Công ty cũng đã trình bày dữ liệu an toàn dài hạn mới và dữ liệu về chữa lành vết thương sau khi điều trị pz-cel tại các cuộc họp y tế gần đây.

Để chuẩn bị cho sự ra mắt tiềm năng của pz-cel tại Hoa Kỳ, Abeona đang tham gia với các địa điểm điều trị và cộng đồng y tế và người trả tiền trong khi xây dựng khả năng chuỗi cung ứng. Ngoài ra, công ty đã kết thúc đợt chào bán chứng khoán trị giá 75 triệu USD vào tháng 5/2024 và báo cáo thu nhập ròng 7,4 triệu USD cho quý 2/2024, một bước ngoặt đáng kể so với khoản lỗ ròng được báo cáo trong cùng kỳ năm 2023.

Tính đến ngày 30 tháng 6 năm 2024, tình hình tài chính của Abeona bao gồm 123,0 triệu đô la tiền mặt, các khoản tương đương tiền, các khoản đầu tư ngắn hạn và tiền mặt bị hạn chế, với đường băng ước tính để tài trợ cho các hoạt động đến năm 2026, không tính đến doanh thu tiềm năng từ pz-cel hoặc tiền thu được từ Phiếu đánh giá ưu tiên, nếu được trao.

Đường ống của công ty cũng có các liệu pháp gen dựa trên AAV cho các bệnh nhãn khoa và thỏa thuận không độc quyền với Beacon Therapeutics để đánh giá capsid AAV204 được cấp bằng sáng chế của Abeona cho các chỉ định nhãn khoa.

Abeona Therapeutics đã và đang có những bước tiến đáng kể trong hoạt động của mình. Công ty dược phẩm sinh học gần đây đã công bố hợp tác với Beacon Therapeutics để khám phá tiềm năng của một công nghệ trị liệu gen mới để điều trị các bệnh về mắt.

H.C. Wainwright tái khẳng định xếp hạng Mua cho Abeona Therapeutics, nhấn mạnh tiềm năng của nền tảng vectơ virus liên quan đến adeno (AAV) của Abeona, được gọi là AIM. Công ty cho rằng sự hợp tác này với Beacon có thể mở rộng và đẩy nhanh sự phát triển của các chương trình đường ống mới sử dụng nền tảng vectơ AIM.

Công ty dịch vụ tài chính, Stifel, đã bắt đầu đưa tin về Abeona Therapeutics, chỉ định xếp hạng 'mua' với mục tiêu giá là 21,00 đô la. Sự lạc quan của Stifel chủ yếu dựa trên tiềm năng của liệu pháp Abeona, Prademagene zamikeracel, một phương pháp điều trị chứng rối loạn da di truyền hiếm gặp.

Tuy nhiên, Abeona đã phải đối mặt với những thách thức với việc FDA yêu cầu dữ liệu bổ sung cho Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho liệu pháp này. Mặc dù vậy, công ty dự kiến sẽ nộp lại BLA vào quý III/2024.

Trong một diễn biến khác, ông Abeona đã đặt ra các điều khoản cho đợt chào bán cổ phiếu trị giá 75 triệu USD, dự kiến kết thúc vào tháng 5/2024. Số tiền thu được sẽ được sử dụng để tài trợ cho việc chuẩn bị cho việc đệ trình lại BLA, nỗ lực thương mại hóa cho ứng cử viên sản phẩm và các mục đích chung khác của công ty.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) đã cho thấy sự thay đổi đáng chú ý trong hoạt động tài chính của mình, bằng chứng là thu nhập ròng của công ty là 7.4 triệu đô la trong quý II/2024. Sự thay đổi tích cực về lợi nhuận này đặc biệt quan trọng do những thách thức tài chính lịch sử của công ty. Dữ liệu của InvestingPro cho thấy mức tăng trưởng doanh thu đáng kể 227,72% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, thể hiện khả năng tăng đáng kể cơ sở doanh thu của Abeona. Tuy nhiên, sự tăng trưởng này đi kèm với bối cảnh biên lợi nhuận gộp âm -810,34% trong cùng kỳ, làm nổi bật các chi phí liên quan đến việc mở rộng.

Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng vốn hóa thị trường của Abeona đứng ở mức 181,06 triệu đô la, phản ánh định giá của thị trường về tiềm năng của công ty. Mặc dù tăng trưởng doanh thu ấn tượng, giá cổ phiếu của công ty đã trải qua sự biến động đáng kể, với mức giảm 19,78% so với tháng trước, phù hợp với một trong những Mẹo InvestingPro chỉ ra biến động giá của cổ phiếu khá biến động. Sự biến động này có thể được quy cho phản ứng của thị trường đối với dữ liệu tài chính của công ty và những nỗ lực không ngừng để đưa sản phẩm trị liệu gen của mình ra thị trường.

Trên một lưu ý chiến lược, Abeona nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực về sức khỏe tài chính và sự ổn định. Điều này được hỗ trợ bởi thực tế là tính đến ngày 30 tháng 6 năm 2024, công ty báo cáo có 123,0 triệu đô la tiền mặt và các khoản tương đương, có thể cung cấp một đường băng để tài trợ cho hoạt động tốt vào năm 2026. Điều này phù hợp với một Mẹo InvestingPro khác chỉ ra rằng tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn. Các nhà đầu tư có thể tìm thấy phân tích chi tiết hơn và Mẹo InvestingPro bổ sung trên Abeona, với tổng cộng 10 mẹo có sẵn, bằng cách truy cập https://www.investing.com/pro/ABEO.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.