Vào thứ Ba, H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu giá 95,00 đô la cho Ultragenyx Pharma (NASDAQ: RARE), thể hiện sự tăng đáng kể so với giá giao dịch hiện tại là 43,87 đô la. Theo dữ liệu của InvestingPro , sự đồng thuận của các nhà phân tích vẫn tăng mạnh mẽ, với mục tiêu giá dao động từ 48 đến 140 đô la. Sự chứng thực của công ty theo sau thông báo gần đây của Ultragenyx vào ngày 19 tháng 12 năm 2024, liên quan đến việc bắt đầu nghiên cứu Aspire giai đoạn 3 quan trọng cho GTX-102, phương pháp điều trị thử nghiệm cho hội chứng Angelman.
Nghiên cứu Aspire, bắt đầu liều lượng cho bệnh nhân đầu tiên, nhằm mục đích ghi danh khoảng 120 trẻ em trong độ tuổi từ 4 đến 17 đã được chẩn đoán di truyền với tình trạng xóa gen UBE3A đầy đủ đặc trưng của hội chứng Angelman.
Trong khi công ty công bố tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ là 27,4% trong mười hai tháng qua và duy trì tỷ lệ hiện tại lành mạnh là 2,81, cho thấy tính thanh khoản mạnh, những người tham gia được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 để nhận GTX-102 hoặc chất so sánh giả trong giai đoạn phân tích hiệu quả chính kéo dài 48 tuần. Nhóm điều trị sẽ được tiêm ba liều tải hàng tháng của GTX-102 ở mức 8 mg, sau đó là tối đa 14 mg hàng quý trong thời gian duy trì.
Điểm cuối chính của nghiên cứu Aspire là đo lường sự cải thiện nhận thức thông qua điểm thô nhận thức Bayley-4. Ngoài ra, một điểm cuối phụ quan trọng liên quan đến Chỉ số phản hồi đa lĩnh vực (MDRI), đánh giá năm lĩnh vực: nhận thức, giao tiếp tiếp thu, hành vi, chức năng vận động thô và giấc ngủ. Sau 48 tuần đầu tiên, những bệnh nhân được điều trị giả sẽ đủ điều kiện để chuyển sang GTX-102.
Cùng với nghiên cứu Aspire, H.C. Wainwright cũng đang hướng tới phân tích tạm thời tiềm năng đầu tiên từ phần Giai đoạn 3 của nghiên cứu Orbit đối với setrusumab, dự kiến vào khoảng cuối năm 2024 hoặc đầu năm 2025. Phân tích này sẽ chỉ được tiến hành nếu dữ liệu được biên soạn đáp ứng ngưỡng ý nghĩa thống kê là p
Trong một tin tức gần đây khác, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. đã đạt được những bước tiến đáng chú ý trong quy trình lâm sàng của mình. Công ty đang tìm kiếm sự chấp thuận của FDA cho liệu pháp gen Sanfilippo A, UX111, một sự phát triển đáng kể trong điều trị một bệnh thoái hóa thần kinh hiếm gặp. Động thái này diễn ra sau khi FDA công nhận dịch não tủy heparan sulfate là một dấu ấn sinh học để phê duyệt nhanh.
Về mặt tài chính, Ultragenyx đã báo cáo doanh thu quý 3 năm 2024 tăng 42% so với cùng kỳ năm ngoái, tổng cộng là 139 triệu đô la. Tuy nhiên, công ty cũng ghi nhận khoản lỗ ròng 134 triệu USD trong cùng quý. Mặc dù vậy, các nhà phân tích vẫn duy trì sự đồng thuận mua mạnh mẽ đối với cổ phiếu, với mục tiêu giá dao động từ 48 đến 140 đô la mỗi cổ phiếu.
Giám đốc điều hành của Ultragenyx, Emil Kakkis, đã nhấn mạnh tầm quan trọng của việc thực hiện kịp thời các chương trình bệnh hiếm gặp và lạc quan về tương lai của công ty. Công ty dự kiến sẽ đạt được lợi nhuận GAAP vào cuối năm 2026 và đang chuẩn bị cho việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học cho các phương pháp điều trị nhắm vào các bệnh hiếm gặp, với tiềm năng ra mắt ba liệu pháp mới trong những năm tới.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.