Bitcoin giảm còn 112.900 USD khi thị trường gia tăng lo ngại về khả năng cắt giảm lãi suất
Vào thứ Ba, BofA Securities đã điều chỉnh triển vọng đối với Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ:RCKT), giảm mục tiêu giá xuống 32 USD từ 34 USD, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua đối với cổ phiếu này. Sự điều chỉnh này diễn ra sau khi Rocket Pharmaceuticals cập nhật kết quả quý một và trình bày tại Hội nghị Liệu pháp Gen & Tế bào Hoa Kỳ (ASGCT). Các nhà phân tích tại BofA bày tỏ sự lạc quan liên tục về triển vọng của công ty, đặc biệt là trong nửa cuối năm.
Rocket Pharmaceuticals đã báo cáo EPS GAAP tốt hơn một chút so với dự kiến, vượt qua mức đồng thuận 0,02 USD. Tình hình tài chính của công ty có vẻ vững mạnh, với 318 triệu USD tiền mặt dự kiến sẽ kéo dài đến quý bốn năm 2026. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, với tỷ lệ thanh khoản hiện tại mạnh mẽ là 9,19, mặc dù công ty đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt. Nguồn tài trợ này sẽ đủ để Rocket Pharmaceuticals tiến triển qua một số cột mốc quan trọng.
Công ty đã nhắc lại kế hoạch cập nhật về thử nghiệm giai đoạn 2 then chốt của RP-A501 cho bệnh Danon vào giữa năm, với kết quả dự kiến vào giữa năm 2026. Ngoài ra, việc nộp đơn xin cấp phép sinh học (BLA) theo quy trình liên tục của RP-L102 cho bệnh thiếu máu Fanconi đang đúng tiến độ để hoàn thành vào cuối năm 2025 hoặc đầu năm 2026. Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) hiện đang xem xét đơn đăng ký. Trong khi đó, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đang xem xét cập nhật Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC) cho Kresladi, và công ty dự định nộp BLA hoàn chỉnh vào năm 2025. Rocket Pharmaceuticals cũng đang nhắm đến việc nộp đơn đăng ký thuốc mới đang nghiên cứu (IND) cho chương trình BAG3 vào giữa năm.
Mặc dù có những yếu tố thúc đẩy trong ngắn hạn, tâm lý xung quanh Rocket Pharmaceuticals đã bị ảnh hưởng bởi những lo ngại rộng lớn hơn, bao gồm những thay đổi trong FDA và sự ra đi của một số nhân vật từng ủng hộ liệu pháp gen. Từ đầu năm đến nay, cổ phiếu của Rocket Pharmaceuticals đã chứng kiến sự sụt giảm đáng kể, giảm 50% so với mức giảm 5% của Chỉ số Công nghệ Sinh học Nasdaq. Dữ liệu từ InvestingPro cho thấy cổ phiếu đã giảm hơn 70% trong năm qua, với giá hiện tại là 6,27 USD, thể hiện khoảng cách đáng kể so với mức cao nhất 52 tuần là 26,98 USD.
Tuy nhiên, BofA Securities vẫn lạc quan về tương lai của công ty, nhấn mạnh các dấu hiệu hiệu quả lâm sàng đáng khích lệ từ dữ liệu tăng liều tích cực của RP-A601. Với không có độc tính giới hạn liều (DLT) và kết quả lâm sàng được cải thiện, có khả năng đánh giá lại khi Rocket Pharmaceuticals tiến tới thương mại hóa. Công ty tin rằng cổ phiếu này mang lại kịch bản rủi ro/phần thưởng hấp dẫn. Mục tiêu giá được cập nhật phản ánh các thông tin tài chính mới nhất và sự tăng chi phí vốn bình quân gia quyền (WACC) lên 18% từ 17%, thừa nhận những bất ổn vĩ mô hiện tại. Dựa trên phân tích Giá trị Hợp lý của InvestingPro, cổ phiếu có vẻ được định giá hơi cao ở mức hiện tại, với thông tin chi tiết bổ sung có sẵn trong Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện về công ty có vốn hóa thị trường 675 triệu USD này.
Trong tin tức gần đây khác, Rocket Pharmaceuticals đã đối mặt với thách thức đáng kể sau khi một bệnh nhân tử vong trong thử nghiệm bệnh Danon, dẫn đến việc FDA tạm dừng thử nghiệm lâm sàng. Thử nghiệm đã bị tạm dừng sau khi bệnh nhân bị hội chứng rò rỉ mao mạch, liên quan đến một tác nhân ức chế miễn dịch mới. Mặc dù có trở ngại này, BMO Capital Markets, Jefferies, JPMorgan và Morgan Stanley vẫn duy trì xếp hạng tích cực đối với Rocket Pharmaceuticals, với mục tiêu giá từ 29 USD đến 44 USD. Các nhà phân tích từ những công ty này nhấn mạnh tầm quan trọng của việc theo dõi tình trạng đốt tiền mặt và khả năng tài chính bền vững của công ty trong bối cảnh phát triển này.
Rocket Pharmaceuticals báo cáo có 318,2 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền mặt và đầu tư tính đến ngày 31 tháng 3, và dự kiến tài trợ cho hoạt động đến năm 2027. Công ty đang hợp tác với FDA để điều tra nguyên nhân của biến cố bất lợi, điều này đã làm dấy lên lo ngại về sự an toàn và tương lai của liệu pháp gen RP-A501. Việc tạm dừng thử nghiệm lâm sàng cũng đã ảnh hưởng đến thời gian cho các cột mốc quan trọng, bao gồm cập nhật hội thảo trực tuyến và phát hành bộ dữ liệu Giai đoạn II ban đầu được lên lịch cho năm 2025 và 2026. Rocket Pharmaceuticals hiện đang tập trung vào nền tảng AAV và xem xét các lựa chọn chiến lược cho đường ống sản phẩm để tối ưu hóa giá trị.
Những diễn biến gần đây đã dẫn đến sự biến động đối với cổ phiếu của Rocket Pharmaceuticals, khi các nhà đầu tư đánh giá lại tình hình. Ưu tiên ngay lập tức của công ty là giải quyết các vấn đề an toàn và xác định nguyên nhân gốc rễ của biến cố bất lợi nghiêm trọng. Các nhà phân tích cho rằng trở ngại này có thể thay đổi đánh giá rủi ro/lợi ích cho RP-A501, có khả năng ảnh hưởng đến quá trình phê duyệt. Rocket Pharmaceuticals chưa cung cấp thời gian biểu sửa đổi cho việc tiếp tục thử nghiệm hoặc phát hành dữ liệu cập nhật.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.