BMO duy trì xếp hạng "Outperform" đối với Rocket Pharmaceuticals

Vào hôm thứ Ba, BMO Capital Markets đã duy trì xếp hạng Outperform đối với Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ:RCKT) với mức giá mục tiêu ổn định là 30,00 USD. Cổ phiếu này, hiện đang giao dịch ở mức 6,27 USD, đã chịu áp lực đáng kể, giảm hơn 55% trong sáu tháng qua. Theo phân tích của InvestingPro, vốn hóa thị trường hiện tại của công ty đạt 675,5 triệu USD. Sự khẳng định này diễn ra bất chấp thông báo gần đây về một bệnh nhân tử vong trong thử nghiệm bệnh Danon của Rocket, điều này đã khiến Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đình chỉ thử nghiệm lâm sàng.

Cái chết của bệnh nhân được liên kết với một biến cố bất lợi nghiêm trọng (sAE) được gọi là hội chứng rò rỉ mao mạch, xảy ra sau khi sử dụng một tác nhân ức chế miễn dịch mới trong thử nghiệm. Nhà phân tích của BMO lưu ý rằng mặc dù biến cố bất lợi nghiêm trọng này dường như chỉ liên quan đến chương trình bệnh Danon, sử dụng virus liên kết adeno 9 (AAV9), nhưng tin tức này được dự đoán sẽ gây áp lực giảm đáng kể lên giá cổ phiếu của Rocket Pharmaceuticals. Dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty duy trì vị thế tài chính mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ và tỷ số thanh toán hiện hành lành mạnh là 9,19, cho thấy có đủ nguồn lực để vượt qua giai đoạn khó khăn này. Mối lo ngại phát sinh từ những tác động tiềm ẩn có thể ảnh hưởng đến nhận thức về độ an toàn của các phương pháp điều trị gen nói chung.

Mặc dù có sự trở ngại, nhà phân tích của BMO tin rằng lợi ích điều trị của RP-A501, liệu pháp gen thử nghiệm của Rocket cho bệnh Danon, vượt trội hơn so với rủi ro. Lý do cho quan điểm này bắt nguồn từ mức độ nghiêm trọng của bệnh Danon, thường dẫn đến tử vong ở độ tuổi khoảng 20.

Việc đình chỉ thử nghiệm lâm sàng và những lo ngại về an toàn đi kèm có khả năng sẽ thu hút sự chú ý vào những rủi ro vốn có trong phát triển liệu pháp gen. Rocket Pharmaceuticals, công ty chuyên về lĩnh vực này, giờ đây sẽ phải đối mặt với những thách thức về quy định và phát triển mà sự kiện này đã đưa ra.

Rocket Pharmaceuticals chưa công bố công khai tác động của việc đình chỉ lâm sàng của FDA đối với tiến độ của chương trình bệnh Danon. Việc công ty tập trung vào phát triển liệu pháp gen cho các bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng có nghĩa là bất kỳ thay đổi nào trong kế hoạch phát triển của họ đều có thể có ảnh hưởng đáng kể đến bệnh nhân và nhà đầu tư. Với mức giá mục tiêu của các nhà phân tích dao động từ 12 đến 55 USD và khuyến nghị đồng thuận mạnh mẽ là 1,39 (trong đó 1 là Mua mạnh), thị trường vẫn lạc quan về tiềm năng dài hạn của RCKT. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Rocket Pharmaceuticals, các nhà đầu tư có thể truy cập phân tích toàn diện thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro, bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ.

Trong các tin tức gần đây khác, Rocket Pharmaceuticals đã đối mặt với những thách thức đáng kể sau một biến cố bất lợi nghiêm trọng trong thử nghiệm Giai đoạn 2 cho RP-A501, một liệu pháp gen cho bệnh Danon. Thử nghiệm đã bị FDA đình chỉ sau khi một bệnh nhân tử vong do biến chứng từ hội chứng rò rỉ mao mạch, xảy ra sau khi đưa vào một tác nhân ức chế miễn dịch mới. Sự phát triển này đã dẫn đến việc tạm dừng liều lượng và gây lo ngại về tương lai của thử nghiệm và đường ống lâm sàng của công ty. Rocket Pharmaceuticals báo cáo có 318,2 triệu USD tiền mặt và đầu tư tính đến ngày 31 tháng 3 năm 2025, và dự định mở rộng nguồn tài trợ hoạt động đến năm 2027 bằng cách tập trung lại các khoản đầu tư vào nền tảng AAV. Các nhà phân tích từ Jefferies, JPMorgan và Morgan Stanley đã duy trì xếp hạng của họ đối với Rocket Pharmaceuticals, với mức giá mục tiêu lần lượt là 29 USD, 44 USD và 42 USD. Jefferies đã nhấn mạnh tầm quan trọng của việc theo dõi lượng tiền mặt tiêu hao của công ty, trong khi JPMorgan bày tỏ lo ngại về tác động của sự trở ngại đối với chương trình RP-A501. Morgan Stanley lưu ý rằng mặc dù có những thách thức, Rocket đang tích cực làm việc với FDA và các bên khác để giải quyết các vấn đề an toàn và tiếp tục thử nghiệm. Các nhà đầu tư đang chờ đợi thông tin cập nhật thêm từ Rocket Pharmaceuticals, công ty dự định thảo luận về những phát triển này trong một cuộc gọi hội nghị sắp tới.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.