Ultragenyx tại Hội nghị Goldman Sachs: Tăng trưởng chiến lược và các liệu pháp mới

Vào thứ Ba, ngày 10 tháng 6 năm 2025, Ultragenyx (NASDAQ:RARE) đã có bài thuyết trình tại Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe Toàn cầu Thường niên lần thứ 46 của Goldman Sachs. Công ty đã nhấn mạnh sự tăng trưởng chiến lược, được thúc đẩy bởi một đường ống sản phẩm mạnh mẽ và các sản phẩm hiện có, đồng thời hướng tới khả năng sinh lời vào năm 2027. Mặc dù gặp nhiều thách thức, Ultragenyx vẫn lạc quan về các liệu pháp đổi mới của mình, đặc biệt là cho bệnh xương thủy tinh và các rối loạn di truyền hiếm gặp.

Những điểm chính

• Ultragenyx dự kiến doanh thu năm 2023 từ 640 triệu đến 670 triệu đô la từ bốn sản phẩm thương mại.
• Công ty đặt mục tiêu đạt lợi nhuận vào năm 2027, tập trung vào các liệu pháp mới như cetrusumab.
• Một lực lượng hiện trường 40-50 người được lên kế hoạch cho việc ra mắt cetrusumab, nhấn mạnh vào việc mở rộng thương mại.
• Thử nghiệm COSMIC nhằm thiết lập cetrusumab như phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho bệnh xương thủy tinh.

Kết quả tài chính

• Dự báo doanh thu năm 2023: Ultragenyx kỳ vọng doanh thu từ 640 triệu đến 670 triệu đô la, được thúc đẩy bởi Crysvita, Nepsevi, Zolcivi và Evkesa.
• Tỷ lệ tăng trưởng hàng năm: Công ty dự kiến tỷ lệ tăng trưởng hàng năm 20%, tập trung vào tổ chức thương mại toàn cầu.
• Mục tiêu lợi nhuận: Ultragenyx hướng tới việc có lãi vào năm 2027.
• Hướng dẫn doanh thu năm 2025: Công ty tái khẳng định hướng dẫn doanh thu năm 2025, ngụ ý mức tăng trưởng 14% đến 20% so với cùng kỳ năm trước, với 85% dựa trên các sản phẩm hiện có và 15% từ các liệu pháp mới.

Cập nhật hoạt động

• Phát triển đường ống sản phẩm: Ultragenyx đang thúc đẩy sáu chương trình giai đoạn cuối, với khả năng nộp hồ sơ trong năm nay.
• Cetrusumab (OI): Dữ liệu tạm thời từ các thử nghiệm Giai đoạn 2 cho thấy kết quả chuyển đổi. Công ty dự định nộp đơn xin phê duyệt và ra mắt thương mại trong năm nay.
• Chương trình Hội chứng Angelman: Nghiên cứu ASPIRE Giai đoạn 3 nhằm hoàn thành việc tuyển dụng vào cuối năm.
• Danh mục liệu pháp gen: Một ngày PDUFA được ấn định cho thuốc điều trị hội chứng Sanfilippo vào cuối mùa hè này, với kế hoạch nộp đơn cho GSDIa trong thời gian ngắn.
• Mở rộng thương mại: Ultragenyx dự định mở rộng lực lượng hiện trường lên 40-50 người cho việc ra mắt cetrusumab, tăng cường trung tâm dịch vụ bệnh nhân.

Triển vọng tương lai

• Thương mại hóa Cetrusumab: Ultragenyx lạc quan về tiềm năng thị trường của cetrusumab, dự kiến mở rộng ra ngoài bệnh nhân nhi.
• Mở rộng thị trường OI: Công ty kỳ vọng thị trường bệnh xương thủy tinh sẽ phát triển, bao gồm cả bệnh nhân trưởng thành.
• MPS IIIa và GSDIa: Công ty ước tính có một lượng bệnh nhân đáng kể tại Hoa Kỳ cho các tình trạng này, với tiềm năng định giá cao.
• Hội chứng Angelman: Thử nghiệm AURORA nhằm mở rộng chỉ định, nhắm vào các nhóm bệnh nhân đa dạng.

Điểm nổi bật trong phần Hỏi & Đáp

• Thiết kế thử nghiệm OI: Thử nghiệm COSMIC được thiết kế để chứng minh tính ưu việt của cetrusumab so với bisphosphonates, tập trung vào việc giảm tỷ lệ gãy xương.
• Thành công thương mại (OI): Dự kiến sự giảm đáng kể tỷ lệ gãy xương sẽ thúc đẩy việc áp dụng thương mại.
• Mở rộng lực lượng bán hàng: Đội ngũ hiện trường sẽ tăng lên 40-50 người, tập trung vào các trung tâm chuyên gia hàng đầu cho bệnh nhân OI.
• Chiến lược ra mắt: Công ty ưu tiên bệnh nhân Loại III và Loại IV để điều trị, phù hợp với các chuyên gia hàng đầu.

Tóm lại, các sáng kiến chiến lược của Ultragenyx tại hội nghị Goldman Sachs nhấn mạnh cam kết đổi mới và tăng trưởng của công ty. Để biết thêm chi tiết, vui lòng tham khảo bản ghi đầy đủ dưới đây.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.