Ông Trump chi hơn 100 triệu USD gom trái phiếu từ khi nhậm chức
Investing.com — Vào thứ Ba, ngày 13 tháng 5 năm 2025, Ultragenyx (NASDAQ:RARE) đã có bài thuyết trình tại Hội nghị Y tế BofA Securities 2025, phác thảo định hướng chiến lược của công ty với cả sự lạc quan và thận trọng. Công ty đặt mục tiêu đạt lợi nhuận theo GAAP vào năm 2027, được thúc đẩy bởi danh mục sản phẩm đang phát triển và các chương trình thương mại mạnh mẽ. Tuy nhiên, những thách thức tiềm ẩn về quy định và cạnh tranh vẫn còn phía trước.
Những điểm chính
- Ultragenyx đặt mục tiêu đạt lợi nhuận theo GAAP vào năm 2027 thông qua bốn chương trình thương mại.
- Công ty đang thúc đẩy các thử nghiệm lâm sàng cho bệnh Xương thủy tinh (Osteogenesis Imperfecta) và hội chứng Angelman, với kỳ vọng thương mại hóa vào năm 2026 và dữ liệu vào năm 2025, tương ứng.
- Doanh thu năm 2025 dự kiến dao động từ 640 triệu đến 670 triệu USD.
- Chiến lược định giá cho các phương pháp điều trị mới, như hội chứng Sanfilippo, được đặt trong khoảng từ 2 triệu đến 4 triệu USD.
- Công ty đang tập trung vào sản xuất toàn cầu và tương tác với FDA vẫn đúng tiến độ.
Kết quả tài chính
- Doanh thu dự kiến năm 2025: 640 triệu đến 670 triệu USD.
- Lợi nhuận GAAP cả năm dự kiến vào năm 2027.
- Doanh số bán hàng ngoài Hoa Kỳ, đặc biệt là ở Mỹ Latinh với Crysvita, đang mở rộng.
Cập nhật hoạt động
- Tương tác với FDA cho chương trình Sanfilippo đang tiến triển đúng kế hoạch.
- Năng lực sản xuất toàn cầu bao gồm cơ sở liệu pháp gen tại Hoa Kỳ.
- Các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra:
- Bệnh Xương thủy tinh: Phân tích trung gian Giai đoạn 3 giữa năm, phân tích cuối cùng vào cuối năm.
- Hội chứng Sanfilippo: BLA đang được xem xét, ngày PDUFA được ấn định vào ngày 18 tháng 8.
- Liệu pháp gen: Dự kiến nộp hồ sơ BLA vào giữa năm.
- Bệnh Wilson: Hoàn tất tuyển dụng Giai đoạn 3 vào cuối năm.
Triển vọng tương lai
- Tập trung chiến lược vào việc mở rộng các chương trình thương mại hiện có và ra mắt các sản phẩm trong danh mục phát triển.
- Cetrusumab cho bệnh Xương thủy tinh dự kiến thương mại hóa vào năm 2026, với tốc độ tăng trưởng nhanh hơn dự kiến nhờ vào mối quan hệ bác sĩ đã được thiết lập.
- Theo dõi các tác động tiềm ẩn từ thuế quan, sắc lệnh hành pháp và cạnh tranh thị trường.
Điểm nổi bật trong phần Hỏi & Đáp
- Sự không chắc chắn bao quanh tác động của sắc lệnh hành pháp "quốc gia được ưu đãi nhất" đối với giá cả.
- Công ty thấy có cơ hội cho nhiều đối thủ trong thị trường Angelman nếu dữ liệu thuyết phục.
- Các phân tích trung gian cho bệnh Xương thủy tinh được thúc đẩy bởi nhu cầu của bệnh nhân và mong muốn đẩy nhanh việc thâm nhập thị trường.
Để biết thêm chi tiết, độc giả được khuyến khích tham khảo bản ghi đầy đủ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.