Chính phủ họp với các tập đoàn bất động sản, công ty chứng khoán lớn
Vào thứ Tư, ngày 04 tháng 6 năm 2025, Scholar Rock (NASDAQ:SRRK) đã có bài thuyết trình tại Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe Toàn cầu Jefferies 2025, cung cấp cái nhìn sâu sắc về định hướng chiến lược của công ty. Công ty đã nhấn mạnh những thay đổi trong ban lãnh đạo và kế hoạch ra mắt thuốc điều trị SMA, epitogromab. Mặc dù lạc quan về tiềm năng của mình, Scholar Rock cũng thừa nhận những thách thức trong thị trường SMA cạnh tranh.
Những điểm chính
- Scholar Rock đang chuẩn bị cho việc FDA có thể phê duyệt epitogromab, với ngày PDUFA được ấn định vào 22 tháng 9.
- Đội ngũ lãnh đạo mới, dẫn đầu bởi ông David Hallal, mang đến kinh nghiệm sâu rộng trong việc xây dựng các công ty bệnh hiếm thành công.
- Công ty đang chuẩn bị cho sự tiếp nhận ổn định của epitogromab, xem xét các liệu pháp SMA hiện có và thách thức về hoàn trả chi phí.
- Kế hoạch ra mắt tại châu Âu được nhắm đến giữa năm 2026, sau khi nộp hồ sơ gần đây.
Cập nhật hoạt động
- Đánh giá BLA của Epitogromab: Quá trình đánh giá đang đúng tiến độ, với những tương tác tích cực với FDA và không có dấu hiệu về một AdCom.
- Kỳ vọng nhãn thuốc: Scholar Rock hướng đến một nhãn rộng cho epitogromab, bao gồm phạm vi độ tuổi rộng và các tình trạng bệnh nhân SMA khác nhau.
- Chiến lược ra mắt: Công ty dự đoán sự áp dụng thị trường dần dần do cảnh quan cạnh tranh và sự phức tạp trong hoàn trả chi phí.
Triển vọng tương lai
- Tập trung vào Epitogromab: Đảm bảo phê duyệt FDA và chuẩn bị cho việc ra mắt thành công vẫn là ưu tiên hàng đầu.
- Nghiên cứu EMBRAICE: Dữ liệu từ nghiên cứu này sẽ được chia sẻ vào cuối tháng này, có thể ảnh hưởng đến các chiến lược trong tương lai.
- Chương trình béo phì: Scholar Rock đang thận trọng đánh giá chương trình béo phì của mình, xem xét các con đường lâm sàng và quy định.
Điểm nổi bật trong phần hỏi đáp
- Đội ngũ lãnh đạo: Kinh nghiệm của đội ngũ mới trong các công ty bệnh hiếm được kỳ vọng sẽ có lợi cho các mục tiêu chiến lược của Scholar Rock.
- Dữ liệu về béo phì: Những phát hiện của Regeneron về việc mất khối lượng cơ lõi trong các phương pháp điều trị béo phì đã được ghi nhận, ảnh hưởng đến đánh giá chương trình của Scholar Rock.
- Cảnh quan hoàn trả chi phí: Môi trường hoàn trả chi phí thuận lợi cho các thuốc SMA đã được thảo luận, mặc dù vẫn còn những thách thức.
Để biết thêm chi tiết, độc giả được mời tham khảo bản ghi đầy đủ dưới đây.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.