Rhythm Pharmaceuticals tại Hội nghị Goldman Sachs: Tập trung chiến lược vào bệnh hiếm

Vào thứ Hai, ngày 09 tháng 6 năm 2025, Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM) đã có bài thuyết trình tại Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe Toàn cầu Thường niên lần thứ 46 của Goldman Sachs, đưa ra tổng quan chiến lược nổi bật về những phát triển đầy hứa hẹn và thách thức. Công ty, dưới sự lãnh đạo của ông David Meeker, Giám đốc điều hành, đã thảo luận về kết quả tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn 3 cho thuốc setmelanotide trong điều trị béo phì do vùng dưới đồi (HO), đồng thời cũng đề cập đến các vấn đề an toàn và kế hoạch tương lai cho việc ra mắt thương mại và phát triển.

Những điểm chính

• Kết quả thử nghiệm Giai đoạn 3 tích cực cho setmelanotide trong điều trị béo phì do vùng dưới đồi, cho thấy sự giảm chỉ số BMI đáng kể.
• Kế hoạch ra mắt chuyên biệt nhắm vào các bác sĩ nội tiết đang điều trị cho bệnh nhân HO.
• Phát triển các công thức uống và tiêm hàng tuần thế hệ mới để tăng sự tiện lợi và giảm tác dụng phụ.
• Nguồn tài chính kéo dài đến năm 2027, với các nguồn tài trợ bổ sung tiềm năng đã được xác định.
• Khám phá tiềm năng của setmelanotide trong hội chứng Prader-Willi và các chỉ định khác.

Kết quả tài chính

• Nguồn tài chính của Rhythm kéo dài đến năm 2027, đủ cho các thử nghiệm lâm sàng hiện tại và chuẩn bị ra mắt HO.
• Không bao gồm công việc phát triển lâm sàng mới và đầu tư vào CMC để lập kế hoạch thành công.
• Các nguồn tài trợ tiềm năng bao gồm vốn cổ phần, tiền bản quyền và nợ.
• Dự báo doanh thu được đánh giá thận trọng trong hướng dẫn.

Cập nhật hoạt động

• Việc ra mắt thương mại cho HO sẽ tập trung vào cách tiếp cận chuyên biệt nhắm vào 2.500 đến 5.000 bác sĩ nội tiết đang quản lý hơn 80% bệnh nhân HO.
• Đội ngũ bán hàng sẽ tập trung vào các bác sĩ nội tiết chính, áp dụng chiến lược tiếp cận và tần suất.
• Các tác nhân thế hệ tiếp theo, dạng uống (BIVLA) và dạng tiêm hàng tuần (718), nhằm loại bỏ tình trạng tăng sắc tố da và cải thiện sự tiện lợi.
• Dữ liệu Giai đoạn 2 cho tác nhân dạng uống dự kiến sẽ có sớm, với ngưỡng thay đổi BMI từ 10% trở lên.
• Một nghiên cứu nhãn mở cho tác nhân tiêm hàng tuần đang được tiến hành, dự kiến có dữ liệu vào cuối năm hoặc đầu quý 1.
• Chương trình hội chứng Prader-Willi bao gồm thử nghiệm nhãn mở với setmelanotide, nhắm vào giảm cân khi các phương pháp điều trị khác thất bại.

Triển vọng tương lai

• Chiến lược nhượng quyền bao gồm phát triển cả công thức uống và tiêm hàng tuần nếu hiệu quả được chứng minh.
• Chiến lược quy định nhằm phân biệt setmelanotide bằng cách đưa chứng giảm cảm giác thèm ăn vào nhãn thuốc.
• Mở rộng con đường MC4R sang các chỉ định khác như chấn thương não.
• Bảo hộ bằng sáng chế kéo dài đến năm 2034 cho setmelanotide, với các phân tử mới được bảo hộ đến sau năm 2040.

Điểm nổi bật phần Hỏi & Đáp

• Kết quả thử nghiệm Giai đoạn 3 HO cho thấy sự khác biệt điều chỉnh theo giả dược là 19,8%, với 80% bệnh nhân giảm 5% trọng lượng ban đầu trở lên.
• Sự mất cân bằng trong các biến cố bất lợi nghiêm trọng được cho là do tính phức tạp về mặt y tế của quần thể bệnh nhân.
• Sự tuân thủ của bệnh nhân cao hơn 80%, với hồ sơ an toàn phù hợp với các kinh nghiệm trước đây.

Để có thêm thông tin chi tiết, độc giả được khuyến khích tham khảo bản ghi đầy đủ dưới đây.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.