Chính phủ họp với các tập đoàn bất động sản, công ty chứng khoán lớn
Vào thứ Tư, ngày 04 tháng 6 năm 2025, Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ:ARWR) đã tham gia Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe Toàn cầu Jefferies 2025. Công ty đã cung cấp tổng quan chiến lược về đường ống thuốc mạnh mẽ của mình, nhấn mạnh cả cơ hội và thách thức. Trong khi bày tỏ sự lạc quan thận trọng về các cột mốc quy định sắp tới, Arrowhead cũng chi tiết các chiến lược tăng trưởng trong tương lai và vị thế cạnh tranh của mình trên thị trường.
Những điểm chính
- Arrowhead lạc quan về tiến trình quy định của plazasiran, với ngày PDUFA được ấn định vào tháng 11.
- Công ty dự định sẽ có ba đến bốn loại thuốc trên thị trường vào năm 2028, tận dụng các đối tác để thương mại hóa.
- Các liệu pháp dựa trên siRNA của Arrowhead nhằm mục đích cung cấp hiệu quả và độ an toàn cao hơn so với các phương pháp điều trị hiện có.
- Chương trình điều trị tăng triglyceride máu nặng (SHTG) đang tiến triển tốt, với việc tuyển dụng giai đoạn 3 dự kiến hoàn thành vào mùa hè này.
- Chiến lược phát triển kinh doanh của Arrowhead tập trung vào công nghệ siRNA và các hợp tác trong tương lai.
Kết quả tài chính
- Vascepa, một liệu pháp giảm triglyceride, đã tạo ra khoảng 614 triệu đô la doanh số bán hàng vào năm 2020, nhấn mạnh tiềm năng thị trường.
- SHTG ảnh hưởng đến khoảng 3 triệu người ở Hoa Kỳ, trong khi rối loạn lipid máu hỗn hợp tác động đến 22 triệu bệnh nhân.
Cập nhật hoạt động
- Plazasiran (Chất ức chế APOC3):
- Ngày PDUFA là vào tháng 11, không dự kiến có ủy ban cố vấn.
- Chương trình Tăng triglyceride máu nặng (SHTG):
- Việc tuyển dụng cho các nghiên cứu giai đoạn 3 (SHASTA-3, SHASTA-4, MIRROR III) đang tiến triển tốt, dự kiến hoàn thành vào mùa hè này.
- Lần thăm khám cuối cùng của bệnh nhân cuối cùng dự kiến vào mùa hè năm sau.
- Chương trình CNS (ARO-MAPT):
- Đã bắt đầu thử nghiệm đầu tiên trên người với phương pháp tiêm dưới da vượt qua hàng rào máu não.
- Chương trình Béo phì:
- Các chương trình Inhibin E và ALK7 đang ở giai đoạn tiên tiến, với việc bắt đầu dùng liều trên người.
Triển vọng tương lai
- Plazasiran:
- Kế hoạch ra mắt và mở rộng vào thị trường triglyceride cao hơn.
- Tăng triglyceride máu nặng (SHTG):
- Mục tiêu hoàn thành thử nghiệm giai đoạn 3 và nộp hồ sơ đăng ký toàn cầu vào năm tới.
- Chương trình CNS:
- Tập trung vào việc chứng minh hiệu quả của phương pháp phân phối toàn thân.
- Chương trình Béo phì:
- Dữ liệu ban đầu cho Inhibin E dự kiến vào Q4, với dữ liệu ALK7 trong nửa đầu năm tới.
- Phát triển kinh doanh:
- Dự đoán sẽ có nhiều thỏa thuận hơn, tận dụng khả năng tiền lâm sàng của mình.
Điểm nổi bật trong phần Hỏi & Đáp
- Lộ trình quy định cho Plazasiran:
- Tương tác bình thường với FDA, không dự kiến có ủy ban cố vấn.
- Thảo luận về giá cả và nhãn hiệu:
- Mục tiêu định giá tương tự như Ionis tại Hoa Kỳ, với hy vọng có các tuyên bố tương tự về viêm tụy.
- Giảm Triglyceride:
- Giai đoạn 2 cho thấy mức giảm khoảng 60%.
- An toàn và Tiện lợi:
- Liều lượng Plazasiran là ba tháng một lần, với tỷ lệ bỏ cuộc thấp.
Tóm lại, Arrowhead Pharmaceuticals đã cung cấp một bản cập nhật toàn diện về các sáng kiến chiến lược và tiến trình phát triển thuốc của mình. Để biết thêm chi tiết, vui lòng tham khảo bản ghi đầy đủ dưới đây.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.