FOSTER CITY, Calif. - Geron Corporation (NASDAQ: GERN), một công ty dược phẩm sinh học, đã nhận được một cuộc bỏ phiếu thuận lợi từ Ủy ban Tư vấn Thuốc Ung thư (ODAC) của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về thuốc imetelstat.
Ủy ban đã bỏ phiếu 12-2 ủng hộ hồ sơ lợi ích / nguy cơ lâm sàng của imetelstat trong điều trị thiếu máu phụ thuộc truyền máu ở bệnh nhân trưởng thành mắc hội chứng loạn sản tủy nguy cơ từ thấp đến trung bình 1 (LR-MDS) không đủ điều kiện hoặc không đáp ứng với các tác nhân kích thích tạo hồng cầu (ESA).
Ý kiến tích cực của ODAC dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của IMerge, đã chứng minh sự gia tăng đáng kể tỷ lệ độc lập truyền hồng cầu kéo dài ít nhất tám tuần đối với bệnh nhân được điều trị bằng imetelstat so với giả dược.
Hơn nữa, thử nghiệm cho thấy 28% bệnh nhân được điều trị bằng imetelstat đạt được sự độc lập truyền hồng cầu ít nhất 24 tuần, một điểm cuối thứ cấp quan trọng của nghiên cứu. Thời gian trung bình của sự độc lập truyền máu này là 80 tuần đối với những bệnh nhân đó.
Mặc dù ủy ban bỏ phiếu thuận lợi, FDA không bắt buộc phải tuân theo khuyến nghị của ODAC, mặc dù nó thường làm. FDA đã ấn định ngày hành động mục tiêu của Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 16 tháng 6 năm 2024, để đưa ra quyết định cuối cùng về Ứng dụng thuốc mới của Geron (NDA) cho imetelstat.
Imetelstat là một chất ức chế telomerase mới nhằm giải quyết sự tăng sinh không kiểm soát được của các tế bào gốc và tế bào tiền thân ác tính trong các khối u ác tính về huyết học dòng tủy. Nó đã được FDA cấp chỉ định Fast Track để điều trị một số tình trạng liên quan đến hội chứng myelodysplastic và myelofibrosis.
Geron có kế hoạch tung ra imetelstat thương mại tại Hoa Kỳ sau khi được FDA chấp thuận. Nếu được chấp thuận, imetelstat sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc LR-MDS, một nhóm hiện đang có các lựa chọn thay thế điều trị hạn chế và nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng, đặc biệt là trong các phân nhóm khó điều trị.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Geron Corporation.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.