CHATHAM, NJ - Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (NASDAQ: TNXP), một công ty dược phẩm sinh học, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp cho ứng cử viên thuốc TNX-2900 để điều trị hội chứng Prader-Willi (PWS) ở trẻ em và thanh thiếu niên. PWS được biết đến là nguyên nhân di truyền phổ biến nhất gây béo phì đe dọa tính mạng ở trẻ em.
Chỉ định của FDA cho TNX-2900, là một công thức nội sọ của oxytocin mạnh, theo sau chỉ định Thuốc mồ côi trước đó vào năm 2022 và thông qua ứng dụng thuốc mới đang điều tra vào năm 2023.
Nếu TNX-2900, được thiết kế để giải quyết chứng tăng huyết áp - một tình trạng đói quá mức và ăn uống liên quan đến PWS - được chấp thuận, Tonix có thể nhận được Phiếu đánh giá ưu tiên. Những chứng từ này gần đây đã được bán với giá khoảng 100 triệu đô la và có thể đẩy nhanh quá trình xem xét cho các ứng dụng thuốc khác.
TNX-2900 nhằm mục đích cải thiện tác dụng điều trị của oxytocin xịt mũi bằng cách tăng cường hiệu quả và độ đặc hiệu của nó, có khả năng cung cấp một lựa chọn điều trị hiện không tồn tại đối với chứng tăng oxy PWS. FDA coi một bệnh nhi hiếm gặp là một bệnh ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ và gây ra các tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng ở những người từ sơ sinh đến 18 tuổi.
Chương trình Phiếu đánh giá ưu tiên của FDA khuyến khích phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh nhi hiếm gặp. Chương trình cho phép các công ty nhận được sự chấp thuận cho các phương pháp điều trị như vậy được hưởng lợi từ quá trình xem xét nhanh hơn cho một sản phẩm tiếp theo hoặc bán hoặc chuyển nhượng phiếu mua hàng cho một nhà tài trợ khác.
Tonix tập trung vào các rối loạn hệ thần kinh trung ương và có một danh mục đầu tư bao gồm các ứng cử viên khác cho các tình trạng như đau cơ xơ hóa và nhiễm độc cocaine. Công ty cũng có một công ty con thương mại, Tonix Medicines, tiếp thị các sản phẩm điều trị chứng đau nửa đầu cấp tính.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.