DALLAS - Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ: TSHA), một công ty công nghệ sinh học chuyên về liệu pháp gen cho các bệnh về hệ thần kinh trung ương, đã có những bước tiến đáng kể trong nỗ lực tái cấu trúc đường ống. Công ty đã thông báo hôm nay rằng họ đã tiến triển với một số chương trình không được ưu tiên trước đây bằng cách chuyển giao quyền và bắt đầu hợp tác, đảm bảo tiếp tục phát triển của họ.
Công ty đã chuyển giao thành công ứng dụng Thuốc mới điều tra (IND) và các tài liệu thử nghiệm lâm sàng cho TSHA-120, nhằm điều trị bệnh thần kinh sợi trục khổng lồ (GAN), cho Viện Rối loạn Thần kinh và Đột quỵ Quốc gia (NINDS). Các cuộc thảo luận cũng đang được tiến hành để chuyển giao quyền cho TSHA-120 trở lại tổ chức vận động ban đầu.
Trong một động thái tập trung vào chương trình chính TSHA-102 cho hội chứng Rett, Taysha đã trả lại quyền sở hữu trí tuệ độc quyền cho TSHA-101, nhắm mục tiêu hạch GM2, cho Đại học Queen. Quyền cho các chương trình khác, chẳng hạn như TSHA-104 cho hội chứng Leigh liên quan đến SURF1 và TSHA-112 cho APBD, đã được chuyển trở lại cho các tổ chức ban đầu.
Ngoài ra, Taysha đã cung cấp tài liệu thử nghiệm lâm sàng cho TSHA-118 trong CLN1 cho Trung tâm Y tế Đại học RUSH để hỗ trợ yêu cầu IND của từng bệnh nhân cho bệnh nhân mắc bệnh CLN1.
Những diễn biến này diễn ra sau khi thay đổi quản lý vào tháng 12/2022 và được tạo điều kiện bởi một thỏa thuận cho vay và bảo đảm mới từ ngày 13/11/2023, cho phép công ty chuyển giao quyền sở hữu trí tuệ một cách hiệu quả và mở rộng đường băng tiền mặt vào năm 2026. Động thái chiến lược này nhằm mục đích đặt các chương trình trị liệu gen này vào tay các thực thể có thể phát triển hơn nữa, có khả năng mang lại lợi ích cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp này.
Sean P. Nolan, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Taysha, bày tỏ sự hài lòng trong việc đảm bảo rằng những người ủng hộ, bác sĩ lâm sàng và chuyên gia khoa học phù hợp có thể thúc đẩy các chương trình này. Công ty tiếp tục tìm kiếm quan hệ đối tác và cơ hội cho các chương trình không được ưu tiên khác của mình.
Taysha Gene Therapies vẫn cam kết thúc đẩy chương trình lâm sàng hàng đầu TSHA-102 và giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của bệnh nhân mắc các bệnh thần kinh trung ương đơn gen nghiêm trọng.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.