BOSTON - Praxis Precision Medicines Inc. (NASDAQ: PRAX), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng, đã công bố những phát hiện tích cực từ nghiên cứu bằng chứng khái niệm Giai đoạn 2a cho PRAX-628, một phương pháp điều trị cho bệnh nhân động kinh có đáp ứng photoparoxysmal (PPR).
Nghiên cứu cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn là 100% trong đoàn hệ 45 mg và tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 80% trong đoàn hệ 15 mg, với 20% còn lại đạt được đáp ứng một phần.
Nghiên cứu PPR được thiết kế để đo chữ ký điện não đồ (EEG) sau khi kích thích âm vị, phục vụ như một chỉ số về hiệu quả chống động kinh. Kết quả của nghiên cứu đã chứng minh phản ứng mạnh mẽ và nhất quán trên cả hai đoàn hệ dùng thuốc, với hồ sơ an toàn phù hợp với các nghiên cứu trước đây. Phân tích dược động học đã xác nhận phơi nhiễm điều trị dự kiến của thuốc.
Công ty đã chỉ ra rằng những kết quả này sẽ cung cấp thông tin cho việc lập kế hoạch nghiên cứu hiệu quả cho bệnh động kinh khởi phát khu trú, dự kiến sẽ bắt đầu vào nửa cuối năm 2024. Praxis bày tỏ lòng biết ơn đối với các bệnh nhân tham gia nghiên cứu PPR.
Trong nghiên cứu, chữ ký EEG của bệnh nhân được đánh giá trong khoảng thời gian 24 giờ sau khi dùng giả dược hoặc PRAX-628. Phản ứng được phân loại là hoàn chỉnh nếu giảm xuống 0 số lượng các sự kiện PPR tổng quát tại bất kỳ giai đoạn đánh giá nào so với đường cơ sở. Một phản ứng một phần đã được ghi nhận nếu có sự giảm, nhưng không bằng không, về số lượng các sự kiện PPR tổng quát.
Các cấu hình an toàn và dược động học (PK) của PRAX-628 đã được theo dõi trong suốt thời gian quan sát. Thuốc đang được phát triển như một phương pháp điều trị bằng đường uống mỗi ngày một lần cho bệnh động kinh khởi phát khu trú ở người lớn, đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và được dung nạp tốt trong nghiên cứu leo thang liều Giai đoạn 1 ở những người tình nguyện khỏe mạnh.
PRAX-628 được đặc trưng như một bộ điều biến kênh natri chính xác, nhằm mục đích nhắm mục tiêu trạng thái hyperexcitable của các kênh natri trong não. Các nghiên cứu in vitro đã chứng minh tính chọn lọc của nó đối với chứng tăng kích thích kênh NaV ở trạng thái bệnh, và các nghiên cứu in vivo đã cho thấy hiệu lực đáng kể trong một mô hình dự đoán hiệu quả trong bệnh động kinh khu trú.
Praxis sẽ tổ chức một cuộc gọi để thảo luận về kết quả nghiên cứu, với sự tham gia của Tiến sĩ Daniel Friedman từ Trường Y khoa NYU Grossman. Những phát hiện này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí của công ty và là một phần trong nỗ lực không ngừng của Praxis để phát triển các liệu pháp điều trị rối loạn thần kinh trung ương đặc trưng bởi sự mất cân bằng kích thích-ức chế tế bào thần kinh.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Praxis Precision Medicines (NASDAQ: PRAX) gần đây đã công bố kết quả đầy hứa hẹn từ nghiên cứu Giai đoạn 2a cho PRAX-628, có thể có ý nghĩa quan trọng đối với sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty. Theo dữ liệu thời gian thực từ InvestingPro, Praxis có vốn hóa thị trường là 668,54 triệu đô la, cho thấy sự quan tâm đáng kể của nhà đầu tư đối với sự tăng trưởng tiềm năng của nó trong lĩnh vực dược phẩm sinh học.
Bất chấp những tiến bộ lâm sàng thú vị của công ty, điều quan trọng cần lưu ý là Praxis hiện không có lãi, với tỷ lệ P / E âm -2,73 và tỷ lệ P / E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023 ở mức -5,42, phản ánh bản chất rủi ro cao của việc đầu tư vào các công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng.
InvestingPro Tips tiết lộ rằng Praxis nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp một số linh hoạt tài chính khi nó tiếp tục tài trợ cho các hoạt động nghiên cứu và phát triển của mình. Tuy nhiên, công ty đang nhanh chóng đốt tiền mặt, đây là một yếu tố quan trọng để các nhà đầu tư cân nhắc. Ngoài ra, các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, có khả năng cho thấy triển vọng tích cực về tiềm năng thu nhập trong tương lai của công ty.
InvestingPro cũng nhấn mạnh rằng biên lợi nhuận gộp của Praxis đang âm sâu ở mức -3445,81% trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023, nhấn mạnh những thách thức mà công ty phải đối mặt trong việc đạt được lợi nhuận. Mặc dù vậy, cổ phiếu này đã đạt được lợi nhuận cao trong năm qua, với tổng lợi nhuận 312,03%, cho thấy sự lạc quan của thị trường về triển vọng dài hạn của nó. Đối với các nhà đầu tư bị hấp dẫn bởi tiềm năng của Praxis và tìm kiếm thêm thông tin chi tiết, có 15 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn tại: https://www.investing.com/pro/PRAX. Để truy cập những thông tin chi tiết này, hãy cân nhắc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.