PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào phát triển các liệu pháp oligonucleotide cho các bệnh thần kinh cơ và thần kinh nghiêm trọng, đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi và bệnh nhi hiếm gặp từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho thuốc điều tra PGN-EDO51, nhằm điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).
Chỉ định thuốc mồ côi của FDA nhằm tạo điều kiện phát triển thuốc cho các bệnh hiếm gặp, điển hình là những bệnh ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ. Tình trạng này cung cấp cho PepGen các ưu đãi phát triển khác nhau, bao gồm tín dụng thuế cho các thử nghiệm lâm sàng, miễn phí và bảy năm độc quyền thị trường khi được phê duyệt.
Tương tự, chỉ định bệnh nhi hiếm gặp nhắm vào các tình trạng nghiêm trọng ảnh hưởng đến trẻ em từ sơ sinh đến 18 tuổi, có khả năng cấp phiếu xem xét ưu tiên khi phê duyệt thuốc. Voucher này có thể đẩy nhanh quá trình đánh giá cho một sản phẩm khác từ công ty.
PGN-EDO51, ứng cử viên lâm sàng hàng đầu của PepGen, sử dụng công nghệ Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO) độc quyền của công ty để nhắm mục tiêu nguyên nhân gốc rễ của DMD, một rối loạn di truyền đặc trưng bởi thoái hóa cơ tiến triển. Liệu pháp này nhằm mục đích khôi phục việc sản xuất protein dystrophin chức năng, mặc dù bị cắt ngắn, bằng cách bỏ qua exon 51, có thể mang lại lợi ích cho khoảng 13% bệnh nhân DMD.
Chủ tịch và Giám đốc điều hành của PepGen, James McArthur, Tiến sĩ, nhấn mạnh tầm quan trọng của các chỉ định này, nhấn mạnh thử nghiệm giai đoạn 2 CONNECT1 đang diễn ra và dự đoán dữ liệu sơ bộ trong năm nay. Công ty cũng có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 2 CONNECT2 vào cuối năm nay.
Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, PGN-EDO51 đã chứng minh kết quả đầy hứa hẹn, cho thấy mức độ bỏ qua exon lớn hơn so với các ứng cử viên khác. Nghiên cứu Tình nguyện viên khỏe mạnh giai đoạn 1 cho thấy bỏ qua exon 51 trung bình cao gấp sáu lần so với oligonucleotide trần trụi.
DMD là một trong những bệnh di truyền hiếm gặp phổ biến nhất, với tỷ lệ mắc khoảng một trong mỗi 3.500 đến 5.000 ca sinh nam. Mặc dù các phương pháp điều trị hiện có, căn bệnh này vẫn gây tử vong ở tuổi trưởng thành trẻ do sản xuất dystrophin hạn chế.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ PepGen Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.