MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ: MGTX), một công ty trị liệu gen, đã công bố bắt đầu một nghiên cứu mở rộng cho thử nghiệm lâm sàng LUMEOS giai đoạn 3, đã kích hoạt khoản thanh toán cột mốc 50 triệu đô la từ Janssen Pharmaceuticals, Inc., một phần của Johnson & Johnson. Khoản thanh toán này là một phần của thỏa thuận mua tài sản giữa hai công ty liên quan đến botaretigene sparoparvovec, còn được gọi là bota-vec, một phương pháp điều trị viêm võng mạc sắc tố liên quan đến X (XLRP).
Việc bắt đầu nghiên cứu mở rộng LUMEOS đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với MeiraGTx, như tuyên bố của Tiến sĩ Alexandria Forbes, chủ tịch và CEO của MeiraGTx. Theo các điều khoản của thỏa thuận với J&J, MeiraGTx cũng sẽ nhận được thêm 15 triệu đô la trong các khoản thanh toán cột mốc ngắn hạn vào cuối năm 2024. Hơn nữa, công ty có thể nhận được tới 285 triệu đô la khi bán bota-vec thương mại đầu tiên ở Mỹ và EU, cũng như chuyển giao công nghệ sản xuất.
Ngoài các khoản thanh toán quan trọng, MeiraGTx đã ký kết thỏa thuận cung cấp thương mại với J &J để sản xuất bota-vec. Công ty hy vọng điều này sẽ tạo thêm doanh thu trong giai đoạn ra mắt sản phẩm.
Chuyên môn của MeiraGTx mở rộng sang một loạt các chương trình lâm sàng giai đoạn cuối, được hỗ trợ bởi khả năng sản xuất toàn diện. Công ty đã phát triển quy trình và cơ sở sản xuất của riêng mình, được trang bị để xử lý tất cả các giai đoạn từ sản xuất plasmid đến sản xuất vectơ virus và kiểm soát chất lượng, phù hợp cho cả ứng dụng thuốc mới nghiên cứu và cung cấp thương mại.
Các công nghệ tiên tiến của công ty bao gồm nền tảng điều chỉnh gen Riboswitch, cho phép kiểm soát chính xác biểu hiện gen thông qua các phân tử nhỏ bằng miệng. MeiraGTx đang áp dụng công nghệ này vào nhiều phương pháp điều trị khác nhau, bước đầu tập trung vào các tình trạng ảnh hưởng đến mắt, hệ thần kinh trung ương và tuyến nước bọt, với các ứng dụng tiềm năng cho các bệnh phổ biến hơn.
Thông tin được cung cấp trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ MeiraGTx.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.