BOSTON - PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, đã nhận được ủy quyền từ Cơ quan Quản lý Thuốc & Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe Vương quốc Anh (MHRA) để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng CONNECT2-EDO51 Giai đoạn 2 để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), PGN-EDO51.
Thử nghiệm được thiết lập để ghi danh khoảng 20 bé trai và nam thanh niên từ sáu tuổi trở lên và mắc bệnh LDCD theo phương pháp bỏ qua exon 51.
Thử nghiệm CONNECT2-EDO51 là một nghiên cứu đa quốc gia, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, sẽ quản lý bảy liều PGN-EDO51 hoặc giả dược trong khoảng thời gian bốn tuần trong 24 tuần. Thử nghiệm nhằm mục đích đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả của thuốc, bao gồm khả năng gây bỏ qua exon và sản xuất dystrophin, rất quan trọng đối với chức năng cơ bắp.
PGN-EDO51 sử dụng công nghệ Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO) độc quyền của PepGen để có khả năng khôi phục việc sản xuất protein dystrophin bị cắt ngắn nhưng có chức năng. Cách tiếp cận này nhắm vào nguyên nhân gốc rễ của DMD, một rối loạn di truyền đặc trưng bởi yếu cơ tiến triển thường dẫn đến mất khả năng vận động, các vấn đề về tim và khó hô hấp.
Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, PGN-EDO51 đã chứng minh kết quả đầy hứa hẹn, cho thấy mức độ bỏ qua exon 51 cao hơn ở động vật linh trưởng không phải người so với các phân tử khác. Ngoài ra, trong một nghiên cứu Giai đoạn 1 với các tình nguyện viên khỏe mạnh, PGN-EDO51 cho thấy sự gia tăng gấp sáu lần trung bình exon 51 bỏ qua so với oligonucleotide trần sau một liều duy nhất.
James McArthur, Tiến sĩ, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của PepGen, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của PGN-EDO51 để cung cấp một phương pháp điều trị biến đổi cho những người sống chung với bệnh LDCD. Công ty cũng đang tiến hành thử nghiệm CONNECT1-EDO51 và cùng với nhau, những nghiên cứu này có khả năng hỗ trợ việc phê duyệt nhanh thuốc, tùy thuộc vào sự liên kết với các cơ quan quản lý.
Trọng tâm của PepGen là thúc đẩy các liệu pháp oligonucleotide để giải quyết các bệnh thần kinh cơ và thần kinh nghiêm trọng. Mặc dù công ty có các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến lợi ích dự kiến của PGN-EDO51 và nền tảng EDO của nó, nhưng công ty thừa nhận những rủi ro và sự không chắc chắn vốn có trong phát triển lâm sàng.
Bài báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ PepGen Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.