CLEVELAND - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng, gần đây đã trải qua một cuộc kiểm tra Giám sát nghiên cứu sinh học (BIMO) của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) mà không có quan sát hoặc Mẫu 483 của FDA được ban hành, như một phần của quá trình xem xét liên tục cho Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho pz-cel (prademagene zamikeracel). Sản phẩm đang được phát triển để điều trị bullosa biểu bì loạn dưỡng lặn (RDEB), một rối loạn di truyền hiếm gặp.
Việc kiểm tra BIMO, diễn ra từ ngày 22 tháng 1 đến ngày 24 tháng 1 tại trụ sở của Abeona, đã đánh giá tiến hành nghiên cứu lâm sàng cho pz-cel. Việc kiểm tra này là một phần trong nỗ lực rộng lớn hơn của FDA nhằm đảm bảo tính toàn vẹn của dữ liệu được gửi để phê duyệt sản phẩm mới. Một báo cáo chính thức từ FDA liên quan đến việc kiểm tra sẽ được cung cấp vào một ngày sau đó.
Sau khi kiểm tra, vào ngày 25 tháng 1, FDA đã tiến hành một cuộc họp đánh giá giữa chu kỳ cho BLA của pz-cel. Trong cuộc họp, FDA chỉ ra rằng họ hiện không có kế hoạch triệu tập Ủy ban tư vấn để xem xét pz-cel và không lường trước sự cần thiết của Chiến lược đánh giá và giảm thiểu rủi ro (REMS) tại thời điểm này. FDA cũng xác nhận lại ngày hành động mục tiêu của Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 25 tháng 5 năm 2024, khi quyết định về việc phê duyệt pz-cel dự kiến.
Giám đốc điều hành của Abeona, Vish Seshadri, bày tỏ cam kết của công ty trong việc hợp tác với FDA để đẩy nhanh việc xem xét pz-cel, nhằm đưa liệu pháp tiềm năng này đến bệnh nhân càng sớm càng tốt.
Abeona chuyên phát triển các liệu pháp tế bào và gen cho các bệnh nghiêm trọng. Cơ sở sản xuất của công ty, nơi sản xuất pz-cel được sử dụng trong thử nghiệm VIITAL™ giai đoạn 3, được chuẩn bị để hỗ trợ sản xuất thương mại khi được FDA chấp thuận. Ngoài pz-cel, danh mục đầu tư của Abeona bao gồm các liệu pháp gen dựa trên AAV cho các bệnh nhãn khoa và nghiên cứu về capsid AAV thế hệ tiếp theo để tăng cường cung cấp cho các bệnh khác nhau.
Bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Abeona Therapeutics Inc. và không có xác nhận hoặc nội dung suy đoán.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.