CARLSBAD, Calif. - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) thông báo rằng họ sẽ trình bày kết quả nghiên cứu Cân bằng Giai đoạn 3 cho olezarsen, một loại thuốc điều tra nhắm vào hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS), tại Hội nghị thường niên của Đại học Tim mạch Hoa Kỳ (ACC) sắp tới. Dữ liệu cho thấy giảm đáng kể triglyceride và giảm các biến cố viêm tụy cấp ở bệnh nhân FCS, một căn bệnh hiếm gặp và đe dọa tính mạng không có phương pháp điều trị được phê duyệt ở Hoa Kỳ.
Nghiên cứu Balance, một thử nghiệm toàn cầu, đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, đã ghi danh 66 bệnh nhân trưởng thành được xác nhận mắc FCS. Những người tham gia nhận được olezarsen hoặc giả dược tiêm dưới da bốn tuần một lần trong hơn một năm. Điểm cuối chính là tỷ lệ phần trăm thay đổi từ đường cơ sở về mức chất béo trung tính lúc đói sau sáu tháng so với giả dược. Kết quả cho thấy olezarsen đã đáp ứng điểm cuối chính và cũng chứng minh một hồ sơ an toàn và dung nạp thuận lợi.
Olezarsen, một loại thuốc kháng liên hợp phối tử nhắm mục tiêu RNA (LICA), hoạt động bằng cách ức chế apoC-III, một loại protein điều chỉnh chuyển hóa triglyceride. Nồng độ triglyceride tăng cao là một dấu hiệu của FCS, một tình trạng di truyền đặc trưng bởi chất béo trung tính cực cao do chức năng lipoprotein lipase bị suy yếu. Những người bị FCS phải đối mặt với những rủi ro sức khỏe nghiêm trọng, bao gồm viêm tụy cấp và các vấn đề mãn tính như mệt mỏi và đau bụng.
FDA Hoa Kỳ đã cấp chỉ định olezarsen Fast Track, Orphan Drug và Breakthrough Therapy, nhận ra nhu cầu cấp thiết về phương pháp điều trị FCS hiệu quả. Ionis cũng sẽ trình bày một bản tóm tắt cuối cùng về hiệu quả và an toàn của olezasen ở bệnh nhân tăng triglyceride máu và nguy cơ tim mạch cao tại cuộc họp ACC.
Ionis Pharmaceuticals đã đi đầu trong việc phát triển y học nhắm mục tiêu RNA trong ba thập kỷ, với một đường ống tập trung vào thần kinh, tim mạch và các lĩnh vực khác có nhu cầu đáng kể của bệnh nhân.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) đã có những bước tiến đáng kể trong việc phát triển olezarsen để điều trị hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS), như được nhấn mạnh bởi kết quả đầy hứa hẹn từ nghiên cứu Cân bằng Giai đoạn 3 của họ. Khi các nhà đầu tư xem xét tác động tiềm tàng của những phát triển này đối với sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của Ionis, một số chỉ số nhất định và Mẹo InvestingPro cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về vị thế hiện tại của công ty.
Dữ liệu của InvestingPro cho thấy Ionis có vốn hóa thị trường là 6,27 tỷ USD, phản ánh định giá của thị trường về tiềm năng của công ty. Bất chấp những nỗ lực sáng tạo của công ty trong phát triển thuốc, các nhà phân tích đã giảm bớt kỳ vọng, với ba nhà phân tích điều chỉnh thu nhập của họ xuống trong giai đoạn sắp tới. Điều này phù hợp với dự đoán về sự sụt giảm doanh số bán hàng trong năm nay, đây có thể là một điểm quan tâm đối với các nhà đầu tư.
Tỷ lệ giá / sổ sách của công ty tính đến mười hai tháng qua ở mức 16,2, được coi là cao, cho thấy cổ phiếu có thể được giao dịch ở mức cao hơn so với giá trị sổ sách của nó. Ngoài ra, Ionis nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực của sự ổn định tài chính và có thể cung cấp một số khả năng phục hồi chống lại sự biến động của thị trường. Tuy nhiên, điều đáng chú ý là công ty dự kiến sẽ không có lãi trong năm nay và đã không có lãi trong mười hai tháng qua, như được biểu thị bằng tỷ lệ P / E âm là -16,85.
Đối với những người quan tâm đến phân tích và số liệu sâu hơn, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết bổ sung. Hiện tại có thêm 8 Mẹo InvestingPro có sẵn cho Ionis, có thể được truy cập thông qua cổng thông tin chuyên biệt tại https://www.investing.com/pro/IONS. Những lời khuyên này đi sâu vào các khía cạnh khác nhau của sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty, cung cấp cho các nhà đầu tư một cái nhìn toàn diện.
Để khuyến khích, độc giả có thể sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, mở khóa bộ dữ liệu và Mẹo InvestingPro đầy đủ để thông báo quyết định đầu tư của họ. Với ngày thu nhập tiếp theo được ấn định vào ngày 1 tháng 5 năm 2024, các nhà đầu tư sẽ theo dõi chặt chẽ những phát triển gần đây của công ty chuyển thành hiệu quả tài chính như thế nào.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.