CAMBRIDGE, Mass. &; MENLO PARK, Calif. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA), được biết đến với các công nghệ chỉnh sửa gen dựa trên CRISPR và ReCode Therapeutics, một công ty thuốc di truyền, đã công bố quan hệ đối tác để phát triển các loại thuốc di truyền cho bệnh xơ nang (CF). Sự hợp tác này nhằm mục đích khai thác nền tảng chỉnh sửa gen của Intellia và hệ thống phân phối hạt nano lipid độc quyền của ReCode để nhắm mục tiêu các đột biến gen CFTR chịu trách nhiệm về CF.
Liên minh chiến lược được thiết lập để tập trung vào việc tạo ra các phương pháp điều trị cho bệnh nhân CF với các lựa chọn điều trị hạn chế hoặc không có lựa chọn điều trị hiện có. Intellia sẽ dẫn đầu việc thiết kế các thành phần chỉnh sửa gen, trong khi ReCode sẽ giám sát sự phát triển tiền lâm sàng và lâm sàng, cùng với thương mại hóa toàn cầu cho một số chương trình nhất định. Intellia đủ điều kiện để phát triển và thanh toán cột mốc thương mại và tiền bản quyền bán hàng, với tùy chọn phụ trách thương mại hóa Hoa Kỳ cho một số chương trình.
John Leonard, MD, Giám đốc điều hành của Intellia, bày tỏ sự nhiệt tình đối với tác động tiềm tàng đối với cuộc sống của bệnh nhân CF, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc mở rộng phạm vi tiếp cận của nền tảng CRISPR của họ vượt ra ngoài các mục tiêu về gan. Giám đốc điều hành của ReCode, Shehnaaz Suliman, MD, lặp lại tình cảm này, nhấn mạnh tiềm năng của sự hợp tác để đẩy nhanh việc cung cấp liệu pháp chỉnh sửa gen thế hệ tiếp theo cho bệnh nhân.
CF là một rối loạn di truyền đe dọa tính mạng được đánh dấu bằng sự tích tụ chất nhầy dày trong phổi và các cơ quan khác, có thể gây ra các vấn đề nghiêm trọng về hô hấp và tiêu hóa. Các chương trình in vivo của Intellia tập trung vào việc chỉnh sửa gen trong cơ thể, trong khi các nỗ lực ex vivo của họ liên quan đến việc thiết kế các tế bào bên ngoài cơ thể để điều trị ung thư và bệnh tự miễn.
Nền tảng hạt nano lipid SORT của ReCode được thiết kế để phân phối chính xác các loại thuốc di truyền đến các cơ quan và mô cụ thể. Công ty đang thúc đẩy đường ống của mình, bao gồm các liệu pháp dựa trên mRNA cho chứng rối loạn vận động đường mật nguyên phát và một nhóm nhỏ bệnh nhân CF không đáp ứng với các phương pháp điều trị hiện tại.
Sự hợp tác này thể hiện một bước quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp gen cho CF, một tình trạng có nhu cầu quan trọng về phương pháp điều trị hiệu quả hơn. Sự thành công của quan hệ đối tác sẽ phụ thuộc vào việc tích hợp công nghệ chỉnh sửa gen của Intellia với hệ thống phân phối của ReCode, nhằm mang lại các giải pháp biến đổi cho cộng đồng CF.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.