CARLSBAD, Calif. - Tyra Biosciences, Inc. (NASDAQ: TYRA), một công ty công nghệ sinh học chuyên về các loại thuốc chính xác cho các tình trạng liên quan đến Thụ thể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi (FGFR), đã thông báo hôm thứ Năm rằng ứng cử viên thuốc TYRA-300 của họ đã nhận được Chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp (RPD) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). TYRA-300, một chất ức chế chọn lọc FGFR3 đường uống, đang được phát triển để điều trị chứng achondroplasia, dạng bệnh lùn phổ biến nhất.
Achondroplasia được đặc trưng bởi những bất thường nghiêm trọng về xương và hiện đang thiếu các phương pháp điều trị được phê duyệt để giải quyết các biến chứng sức khỏe trước mắt và lâu dài. TYRA có kế hoạch nộp đơn đăng ký Thuốc mới điều tra (IND) cho FDA vào nửa cuối năm 2024, nhằm bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 cho trẻ em mắc bệnh này.
Chỉ định RPD được cấp cho các loại thuốc nhắm vào các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ, đặc biệt là những người dưới 18 tuổi. Nếu Ứng dụng Thuốc Mới (NDA) của TYRA-300 được FDA chấp thuận, TYRA có thể nhận được Phiếu đánh giá ưu tiên, đẩy nhanh việc xem xét đơn đăng ký tiếp thị tiếp theo và có thể được bán hoặc chuyển nhượng.
TYRA-300 là một phần của chương trình y học chính xác hàng đầu của TYRA, bắt nguồn từ SNÃ độc quyền của nó ... Nền tảng P. Bên cạnh ứng dụng tiềm năng của nó trong achondroplasia, TYRA-300 cũng đang trải qua một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1/2, SURF301, để điều trị ung thư, đặc biệt là ung thư biểu mô niệu tiến triển và các khối u rắn khác với sự thay đổi gen FGFR3.
FDA trước đây đã trao tặng TYRA-300 với Chỉ định thuốc mồ côi để điều trị chứng achondroplasia, thêm vào sự công nhận của nó như là một lựa chọn điều trị tiềm năng.
Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Tyra Biosciences.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Chỉ định gần đây của FDA Tyra Biosciences cho ứng cử viên thuốc TYRA-300 đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc theo đuổi giải quyết achondroplasia và các tình trạng liên quan đến FGFR khác. Khi các nhà đầu tư đánh giá tiềm năng của Tyra, dữ liệu InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết về sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Với vốn hóa thị trường khoảng 576.96 triệu đô la và tỷ lệ giá trên sổ sách là 2.52 tính đến mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2023, Tyra dường như duy trì cấu trúc tài chính vững chắc. Tuy nhiên, thu nhập hoạt động đã điều chỉnh của công ty cho thấy khoản lỗ 69,33 triệu đô la trong cùng kỳ, phản ánh chi phí cao liên quan đến phát triển thuốc.
Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng Tyra nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán và tài sản lưu động của nó vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, điều này có thể mang lại sự ổn định tài chính khi nó điều hướng các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng tốn kém. Mặt khác, các nhà phân tích thận trọng, đã điều chỉnh thu nhập của họ xuống cho giai đoạn sắp tới và không kỳ vọng lợi nhuận trong năm nay, như được chỉ ra bởi tỷ lệ P / E âm -9,46. Ngoài ra, công ty không trả cổ tức, điều này không có gì lạ đối với các công ty công nghệ sinh học tập trung vào tăng trưởng và nghiên cứu.
Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn về triển vọng của Tyra Biosciences, nền tảng InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết. Có nhiều Mẹo InvestingPro hơn có sẵn, có thể hướng dẫn các nhà đầu tư về các số liệu tài chính chính quan trọng và dự báo phân tích. Khi năm mới mở ra, đăng ký InvestingPro hiện có sẵn tại một đợt giảm giá đặc biệt với mức chiết khấu lên đến 50%. Để làm ngọt thêm thỏa thuận, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá "SFY24" để được giảm thêm 10% cho đăng ký InvestingPro + 2 năm hoặc "SFY241" để được giảm thêm 10% cho đăng ký InvestingPro + 1 năm. Những lời khuyên và điểm dữ liệu này có thể là công cụ để đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt liên quan đến các công ty như Tyra Biosciences.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.