BASKING RIDGE, NJ - Lisata Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LSTA), một công ty dược phẩm giai đoạn lâm sàng, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã trao cho ứng cử viên sản phẩm chính của mình, LSTA1, Chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp (RPDD) để điều trị u xương ở trẻ em, thanh thiếu niên và thanh niên.
Chỉ định này là một cột mốc quy định quan trọng cho LSTA1, đã cho thấy tiềm năng trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng cho các khối u rắn tiến triển khác nhau. "Nhận RPDD từ FDA là một cột mốc quan trọng khi chúng tôi lên kế hoạch mở rộng lâm sàng trong tương lai cho LSTA1," Kristen K. Buck, MD, Phó chủ tịch điều hành R &D và Giám đốc y tế tại Lisa cho biết.
FDA cấp RPDD để khuyến khích phát triển các phương pháp điều trị các bệnh nhi hiếm gặp, được định nghĩa là những bệnh ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ và chủ yếu ảnh hưởng đến các cá nhân dưới 18 tuổi. Lợi ích chính của RPDD là đủ điều kiện nhận phiếu đánh giá ưu tiên khi FDA chấp thuận đơn đăng ký thuốc mới cho chỉ định được chỉ định.
Những chứng từ này có thể rút ngắn đáng kể quá trình xem xét của FDA cho các ứng dụng thuốc khác từ mười tháng xuống còn sáu tháng và có thể được bán, với doanh thu lịch sử từ 75 đến 100 triệu USD.
LSTA1 được thiết kế để tăng cường việc cung cấp thuốc chống ung thư cho các khối u rắn bằng cách kích hoạt một con đường hấp thu mới. Nó cũng nhằm mục đích sửa đổi môi trường vi mô khối u, có khả năng làm cho các khối u phản ứng nhanh hơn với các liệu pháp miễn dịch.
Ngoài RPDD, LSTA1 đã được cấp chỉ định thuốc mồ côi cho ung thư tuyến tụy ở Hoa Kỳ và Châu Âu, cũng như cho u nguyên bào thần kinh đệm đa dạng ở Hoa Kỳ và đã nhận được chỉ định Fast Track từ FDA cho bệnh ung thư tuyến tụy.
Lisata Therapeutics tập trung vào phát triển các liệu pháp sáng tạo cho các bệnh nghiêm trọng, với một số cột mốc lâm sàng và kinh doanh dự kiến trong hai năm tới. Vốn hiện tại của công ty dự kiến sẽ tài trợ cho hoạt động của mình vào đầu năm 2026.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Lisata Therapeutics.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.