NOVATO, Calif. - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), một công ty dược phẩm sinh học, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã trao GTX-102, một liệu pháp điều tra cho hội chứng Angelman, chỉ định Thuốc ưu tiên (PRIME). Tình trạng này được thiết kế để đẩy nhanh việc xem xét và phát triển các loại thuốc giải quyết các nhu cầu y tế quan trọng chưa được đáp ứng.
Chỉ định PRIME đã được cấp để đáp ứng với dữ liệu lâm sàng ban đầu từ các đoàn hệ mở rộng nghiên cứu Giai đoạn 1/2, chỉ ra rằng GTX-102 có thể dẫn đến những cải thiện có ý nghĩa lâm sàng về các khía cạnh phát triển thần kinh như nhận thức và kỹ năng vận động ở bệnh nhân mắc hội chứng Angelman.
GTX-102 là một oligonucleotide antisense được phân phối trong nội mô, nhắm mục tiêu bảng điểm antisense UBE3A để có khả năng làm giảm bớt các triệu chứng của hội chứng Angelman, một rối loạn di truyền thần kinh hiếm gặp đặc trưng bởi sự chậm phát triển và các vấn đề thần kinh. Nghiên cứu giai đoạn 1/2 hiện đang đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và đáp ứng lâm sàng của GTX-102 ở bệnh nhi.
Tiến sĩ Eric Crombez, Giám đốc Y tế tại Ultragenyx, bày tỏ cam kết của công ty trong việc phát triển GTX-102: "Bằng cách cấp chỉ định Prime, EMA đang nhận ra tiềm năng của GTX-102 để giải quyết nhu cầu quan trọng về phương pháp điều trị mới cho trẻ em và gia đình bị ảnh hưởng bởi hội chứng Angelman ở EU."
Chỉ định PRIME dự kiến sẽ tạo điều kiện thuận lợi cho quá trình phát triển và đánh giá, có khả năng đưa GTX-102 đến với bệnh nhân nhanh hơn. Ultragenyx đã ghi danh thành công bệnh nhân cho các đoàn hệ mở rộng mới của nghiên cứu đang diễn ra, với dữ liệu bổ sung dự kiến vào nửa đầu năm 2024.
GTX-102 cũng đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi, Bệnh nhi hiếm gặp và Theo dõi nhanh từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), nhấn mạnh tầm quan trọng của nó trong việc điều trị một tình trạng không có liệu pháp được phê duyệt.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí của Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) thu được các cột mốc pháp lý quan trọng cho liệu pháp GTX-102 của mình, các số liệu tài chính và phân tích chuyên gia từ InvestingPro cung cấp cái nhìn toàn diện về vị thế hiện tại của công ty. Với vốn hóa thị trường là 3,68 tỷ USD, Ultragenyx là một công ty đáng chú ý trong ngành công nghiệp dược phẩm sinh học, đặc biệt là trong việc phát triển các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp. Mặc dù có một đường ống đầy hứa hẹn, InvestingPro Tips chỉ ra rằng công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ, đây có thể được coi là một dấu hiệu tích cực của sự ổn định tài chính. Tuy nhiên, công ty cũng đang nhanh chóng đốt tiền mặt và có biên lợi nhuận gộp yếu, đây là mối lo ngại đối với các nhà đầu tư tiềm năng.
Dữ liệu InvestingPro tiết lộ rằng Ultragenyx có tỷ lệ P / E âm -4,95, phản ánh sự thiếu lợi nhuận hiện tại của công ty. Ngoài ra, tỷ lệ Giá / Sách của công ty ở mức 115,88, được coi là cao và có thể cho thấy cổ phiếu được định giá quá cao so với giá trị sổ sách của công ty. Mức tăng trưởng doanh thu 19,46% trong mười hai tháng qua tính đến quý 3/2023 là một điểm sáng, cho thấy công ty đang mở rộng doanh số bán hàng bất chấp những thách thức tài chính mà công ty phải đối mặt.
Đối với những người xem xét đầu tư vào Ultragenyx, điều đáng chú ý là công ty không trả cổ tức cho các cổ đông, đây là điển hình cho nhiều công ty công nghệ sinh học tập trung vào tăng trưởng. Hơn nữa, các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay và công ty đã không có lãi trong mười hai tháng qua. Các nhà đầu tư tiềm năng nên cân nhắc các yếu tố này cùng với tiềm năng tăng trưởng trong tương lai của công ty, đặc biệt là với những tiến bộ gần đây trong đường ống phát triển thuốc.
Người đăng ký InvestingPro có quyền truy cập vào thông tin chi tiết và mẹo bổ sung cho Ultragenyx, điều này có thể chứng minh vô giá trong việc đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt. Gói đăng ký InvestingPro hiện đang trong đợt giảm giá Tết đặc biệt với mức chiết khấu lên đến 50%. Sử dụng mã phiếu giảm giá SFY24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký InvestingPro + 2 năm hoặc SFY241 để được giảm thêm 10% cho đăng ký InvestingPro + 1 năm. Với những nguồn lực này, các nhà đầu tư có thể đón đầu xu hướng thị trường và đưa ra quyết định dựa trên dữ liệu.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.