Fed giữ nguyên lãi suất, nhưng đã có hai thành viên Hội đồng Thống đốc bất đồng
Roche hôm thứ Hai đã tiết lộ kết quả tích cực từ thử nghiệm EMBARK cho thấy liệu pháp gen Elevidys của họ đã mang lại lợi ích bền vững cho những người bị loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) trong khoảng thời gian hai năm.
Nghiên cứu giai đoạn III đã chứng minh những cải thiện đáng kể về các chức năng vận động, chẳng hạn như đứng, đi bộ và chạy, so với nhóm đối chứng không được điều trị.
Thử nghiệm đã đánh giá Elevidys, còn được gọi là delandistrogene moxeparvovec, ở những người đi lại với DMD. Kết quả của nghiên cứu nêu bật những cải tiến có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng đối với ba kết quả chức năng chính: Đánh giá Cấp cứu Sao Bắc Đẩu (NSAA), Thời gian trỗi dậy (TTR) và đi bộ / chạy 10 mét (10MWR).
Đáng chú ý, những lợi ích này không chỉ tồn tại mà còn tăng từ năm đầu tiên đến năm thứ hai sau khi điều trị.
Roche cũng báo cáo rằng không có mối quan tâm an toàn mới nào được xác định, củng cố hồ sơ an toàn nhất quán và có thể quản lý được của Elevidis được quan sát cho đến nay.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.