Investing.com - Cổ phiếu của Omeros Corporation đã tăng 73% vào đầu ngày thứ Năm sau khi công bố dữ liệu sống sót tích cực từ một phân tích thống kê độc lập cho phương pháp điều trị của nó, narsoplimab, ở những bệnh nhân bị bệnh vi mạch huyết khối liên quan đến cấy ghép tế bào gốc tạo máu (TA-TMA). Phân tích cho thấy nguy cơ tử vong giảm đáng kể hơn 3 lần đối với bệnh nhân được điều trị bằng narsoplimab so với nhóm đối chứng.
Thử nghiệm quan trọng, OMS721-TMA-001, đã so sánh tỷ lệ sống sót tổng thể ở 28 bệnh nhân TA-TMA được điều trị bằng narsoplimab với hơn 100 bệnh nhân TA-TMA có nguy cơ cao trong một cơ quan đăng ký kiểm soát bên ngoài không được điều trị. Kết quả cho thấy tỷ lệ nguy cơ là 0,32, cho thấy nguy cơ tử vong thấp hơn 68% đối với nhóm được điều trị bằng narsoplimab, với giá trị p nhỏ hơn 0,00001, được coi là có ý nghĩa thống kê.
Omeros hiện đang chuẩn bị nộp lại Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho FDA cho narsoplimab, nhằm mục đích biến nó trở thành phương pháp điều trị đầu tiên được phê duyệt cho TA-TMA, một biến chứng đe dọa tính mạng của cấy ghép tế bào gốc. Công ty đã nhận được các khuyến nghị của FDA về kế hoạch phân tích thống kê vào tháng trước và sau kết quả tích cực, có kế hoạch nộp đơn xin cấp phép tiếp thị châu Âu tương ứng vào quý II năm 2025.
Phân tích được thực hiện bởi một nhóm thống kê độc lập bên ngoài và đồng ý với FDA. Nó đã điều chỉnh cho sự thiên vị thời gian bất tử và tính đến nhân khẩu học, tiêu chí chẩn đoán, đặc điểm cơ bản, bệnh tiềm ẩn, phác đồ điều hòa và quy trình cấy ghép. Hai nhóm được coi là có hồ sơ nguy cơ tử vong tương tự như được xác định bởi một hội đồng chuyên gia quốc tế.
Tiến sĩ Alessandro Rambaldi, Giáo sư Huyết học tại Đại học Milan, nhấn mạnh những lợi ích ấn tượng của narsoplimab ở những bệnh nhân có nguy cơ cao, lưu ý nhu cầu đáng kể về một liệu pháp đã được phê duyệt trong lĩnh vực này. Các phân tích bổ sung, bao gồm so sánh dữ liệu sống sót từ chương trình tiếp cận mở rộng narsoplimab toàn cầu đến cơ quan đăng ký, đang được tiến hành và dự kiến sẽ hỗ trợ phân tích chính.
Narsoplimab, nhắm mục tiêu vào enzyme hiệu ứng MASP-2 của con đường lectin, đã được dung nạp tốt qua các thử nghiệm lâm sàng khác nhau mà không có lo ngại về an toàn. Kết quả từ phân tích sơ bộ đã khuyến khích Omeros đẩy nhanh quá trình cung cấp narsoplimab rộng rãi cho bệnh nhân và bác sĩ, với các bản thảo để xuất bản được bình duyệt được lên kế hoạch cho năm tới.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.