CARLSBAD, California - Design Therapeutics Inc. (NASDAQ: DSGN), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các bệnh di truyền thoái hóa, đã công bố tiến độ trong danh mục đầu tư GeneTAC™ và kết quả tài chính cho quý IV và cả năm 2023.
Những phát triển mới nhất của công ty bao gồm một sản phẩm thuốc mới cho Friedreich Ataxia (FA), những tiến bộ trong điều trị chứng loạn dưỡng giác mạc nội mô Fuchs (FECD) và công bố chương trình điều trị bệnh Huntington (HD).
Đối với FA, Design đã phát triển DT-216P2, cho thấy hồ sơ dược động học được cải thiện và an toàn vị trí tiêm thuận lợi trong các nghiên cứu phi lâm sàng. Thiết kế kế hoạch để hoàn thành các nghiên cứu Thực hành tốt Phòng thí nghiệm (GLP) vào cuối năm 2024, với các thử nghiệm bệnh nhân dự kiến sẽ bắt đầu vào năm 2025.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã thông qua ứng dụng Thuốc mới điều tra (IND) cho DT-168, ứng cử viên của Design cho FECD, được cho là phương pháp điều trị hiệu quả đầu tiên giải quyết nguyên nhân gốc rễ của bệnh thoái hóa giác mạc này.
Một nghiên cứu quan sát hiện đang được tiến hành để xác nhận các đặc điểm của bệnh nhân và đánh giá các điểm cuối tiềm năng, với sự phát triển Giai đoạn 1 sẽ bắt đầu vào năm 2024.
Hơn nữa, Design đã giới thiệu một chương trình mới nhắm vào HD, nhằm giảm biểu hiện gen săn đột biến bằng phân tử nhỏ GeneTAC™. Các nghiên cứu tiền lâm sàng đã cho thấy giảm hơn 50% biểu hiện gen đột biến trong vân não với chính quyền toàn thân.
Công ty cũng báo cáo kết quả tài chính, với chi phí nghiên cứu và phát triển tổng cộng 57,1 triệu USD cho năm kết thúc vào ngày 31/12/2023. Chi phí chung và quản lý là 21,1 triệu đô la trong cùng kỳ, và khoản lỗ ròng ở mức 66,9 triệu đô la.
Vị thế tiền mặt của Design, bao gồm các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được, là 281,8 triệu đô la vào cuối năm 2023, dự kiến sẽ tài trợ cho các hoạt động trong năm năm tới.
Design sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị và webcast hôm nay lúc 4:30 chiều ET để thảo luận về những cập nhật này, có thể truy cập thông qua trang Nhà đầu tư trên trang web của họ.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và phản ánh những kỳ vọng và dự đoán hiện tại của công ty cho các chương trình phát triển thuốc của mình. Những tuyên bố này hướng tới tương lai và chịu rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể. Công ty không có nghĩa vụ sửa đổi hoặc cập nhật thông tin này trừ khi pháp luật yêu cầu.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.