Giá vàng hôm nay 27-7: Xuất hiện dự báo bất ngờ
Investing.com -- Công ty hàng đầu công nghệ sinh học toàn cầu CSL Behring (ASX:CSL; USOTC: CSLLY) đã công bố kết quả bốn năm từ nghiên cứu HOPE-B, xác nhận hiệu quả và an toàn lâu dài của HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb), một phương pháp điều trị truyền dịch một lần cho người lớn mắc bệnh máu khó đông B. Kết quả đã được trình bày tại Đại hội thường niên lần thứ 18 của Hiệp hội châu Âu về bệnh máu khó đông và rối loạn đồng minh (EAHAD).
Dữ liệu từ nghiên cứu cho thấy HEMGENIX tiếp tục cung cấp mức hoạt động yếu tố IX bền vững trong tối đa bốn năm sau điều trị. Phương pháp điều trị cũng cung cấp khả năng bảo vệ chảy máu lâu dài, loại bỏ nhu cầu dự phòng yếu tố IX thông thường và có hồ sơ an toàn thuận lợi. HEMGENIX, được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt vào năm 2022, là liệu pháp gen đầu tiên để điều trị cho người lớn mắc bệnh máu khó đông B sử dụng liệu pháp dự phòng yếu tố IX hoặc bị chảy máu đe dọa tính mạng hoặc các đợt chảy máu tự phát nghiêm trọng lặp đi lặp lại. Liệu pháp có thể điều trị cho bệnh nhân người lớn cả có và không có kháng thể trung hòa AAV5.
Thử nghiệm HOPE-B liên quan đến 54 người tham gia nam trưởng thành mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình, có hoặc không có kháng thể trung hòa AAV5 đã có từ trước. Họ được truyền một liều HEMGENIX duy nhất. Trong số 54 người tham gia, 51 người đã hoàn thành bốn năm theo dõi. Việc điều trị dẫn đến mức độ hoạt động yếu tố IX trung bình gần như bình thường được duy trì trong bốn năm sau điều trị, với việc giảm tỷ lệ chảy máu hàng năm (ABR) khoảng 90% từ đầu đến năm thứ tư. Trong năm thứ tư, 94% bệnh nhân vẫn không điều trị dự phòng liên tục. Không có bệnh nhân nào quay trở lại điều trị dự phòng liên tục từ năm thứ ba đến năm thứ tư.
Không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến điều trị HEMGENIX được báo cáo. Phương pháp điều trị nói chung được dung nạp tốt, với hầu hết các tác dụng phụ xảy ra trong sáu tháng đầu tiên sau khi điều trị. Tác dụng phụ phổ biến nhất là sự gia tăng alanine transaminase (ALT), trong đó 16,7% người tham gia được chăm sóc hỗ trợ bằng corticosteroid phản ứng.
Sự phát triển lâm sàng của HEMGENIX được dẫn dắt bởi uniQure (Nasdaq: QURE) và tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng đã chuyển sang CSL sau khi nó cấp phép toàn cầu để thương mại hóa phương pháp điều trị. CSL đã thiết lập một cơ quan đăng ký sau tiếp thị để tạo ra bằng chứng bổ sung về sự an toàn, hiệu quả và độ bền lâu dài của liệu pháp gen. HEMGENIX đã được Ủy ban Châu Âu (EC) cấp phép tiếp thị có điều kiện cho Liên minh Châu Âu và Khu vực Kinh tế Châu Âu, Cơ quan Quản lý Thuốc và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe (MHRA) của Vương quốc Anh, Bộ Y tế Canada, Swissmedic của Thụy Sĩ và sự chấp thuận tạm thời của Cơ quan Quản lý Hàng hóa Trị liệu Úc (TGA).
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.