Cổ phiếu uniQure tăng vọt sau kết quả tích cực từ thuốc điều trị bệnh Huntington

Investing.com -- Cổ phiếu uniQure N.V. (NASDAQ:QURE) đã tăng vọt 150% vào hôm thứ Tư sau khi công ty liệu pháp gen này công bố kết quả tích cực từ nghiên cứu Giai đoạn I/II then chốt về AMT-130 ở bệnh nhân mắc bệnh Huntington, cho thấy sự làm chậm tiến triển bệnh đáng kể so với nhóm đối chứng.

Nghiên cứu đã đạt được mục tiêu chính với liều cao AMT-130 thể hiện sự làm chậm tiến triển bệnh có ý nghĩa thống kê 75% sau 36 tháng, được đo lường bằng Thang đánh giá bệnh Huntington thống nhất tổng hợp (cUHDRS) so với nhóm đối chứng bên ngoài được ghép cặp theo điểm xu hướng. Phương pháp điều trị này cũng đạt được một mục tiêu phụ quan trọng với sự làm chậm tiến triển bệnh có ý nghĩa thống kê 60% được đo bằng Khả năng chức năng tổng thể.

Liều cao AMT-130 cho thấy xu hướng thuận lợi trên các thước đo lâm sàng bổ sung, bao gồm làm chậm 88% trong Kiểm tra Phương thức Chữ số Ký hiệu và làm chậm 113% trong Kiểm tra Đọc Từ Stroop. Mức protein nhẹ sợi thần kinh trong dịch não tủy, một dấu ấn sinh học của thoái hóa thần kinh, thấp hơn 8,2% so với mức cơ sở sau 36 tháng.

Công ty báo cáo rằng AMT-130 tiếp tục được dung nạp tốt với hồ sơ an toàn có thể quản lý được. Không có tác dụng phụ nghiêm trọng mới liên quan đến thuốc nào được ghi nhận kể từ tháng 12 năm 2022, với các tác dụng phụ phổ biến nhất liên quan đến quy trình sử dụng.

"Tôi rất phấn khích khi nghiên cứu then chốt này về AMT-130 đã cho thấy tác động có ý nghĩa thống kê trên cả cUHDRS và TFC sau 36 tháng, được hỗ trợ bởi mức CSF NfL trung bình vẫn duy trì dưới mức cơ sở," bà Sarah Tabrizi, giáo sư thần kinh học lâm sàng và giám đốc Trung tâm Bệnh Huntington Đại học College London, cho biết.

uniQure dự định nộp đơn xin Giấy phép Sinh phẩm (BLA) trong quý đầu tiên của năm 2026, với kế hoạch ra mắt tại Hoa Kỳ vào cuối năm đó, tùy thuộc vào việc được phê duyệt. Phương pháp điều trị này đã nhận được chỉ định Liệu pháp đột phá và chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến từ FDA.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.