Cổ phiếu của uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) đã tăng 100% đáng kể trong giao dịch trước khi thị trường ngày hôm nay sau khi công ty thông báo về thỏa thuận với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) liên quan đến lộ trình phê duyệt nhanh cho sản phẩm liệu pháp gen AMT-130, nhắm mục tiêu vào bệnh Huntington.
Nhà lãnh đạo liệu pháp gen, uniQure, đã xác nhận sự liên kết của mình với FDA về các khía cạnh quan trọng của lộ trình phê duyệt nhanh của AMT-130. Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA (CBER) đã hợp tác thảo luận với uniQure, dẫn đến sự đồng thuận này. "Sự liên kết của chúng tôi phản ánh sức mạnh của dữ liệu và các cuộc thảo luận hợp tác với nhân viên và quản lý cấp cao tại CBER của FDA," Walid Abi-Saab, MD, giám đốc y tế của uniQure bày tỏ. Ông nói thêm tầm quan trọng của cột mốc quan trọng này đối với những người bị ảnh hưởng bởi bệnh Huntington, nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc cung cấp liệu pháp có khả năng biến đổi này.
Thỏa thuận đã đạt được trong một cuộc họp Loại B về Liệu pháp Tiên tiến Y học Tái tạo (RMAT) với FDA vào cuối tháng 11. FDA đồng ý rằng dữ liệu nghiên cứu Giai đoạn I / II hiện tại, được so sánh với kiểm soát bên ngoài lịch sử tự nhiên, có thể tạo thành nền tảng chính cho Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) theo lộ trình phê duyệt nhanh. Sự sắp xếp này có khả năng loại bỏ nhu cầu nghiên cứu bổ sung trước khi đệ trình BLA. FDA cũng thừa nhận rằng cUHDRS, một điểm cuối lâm sàng trung gian và giảm nồng độ chuỗi nhẹ sợi thần kinh (NfL) trong dịch não tủy (CSF) có thể được sử dụng làm bằng chứng hỗ trợ về lợi ích điều trị của AMT-130.
uniQure đã nhận được chỉ định RMAT cho AMT-130 từ FDA vào tháng 5 năm 2024, cho thấy tiềm năng của liệu pháp này trong việc đáp ứng các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong điều trị bệnh Huntington. Dữ liệu tạm thời được trình bày vào tháng 7 năm 2024 cho thấy kết quả đầy hứa hẹn, với những bệnh nhân được điều trị cho thấy sự giảm tốc kéo dài, phụ thuộc vào liều lượng của sự tiến triển của bệnh và giảm nồng độ CSF NfL sau 24 tháng.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.